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Recordati: Carbaglu ottiene approvazione Ue per trattare acidemie

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Milano, 31 mag. - (Adnkronos) - Orphan Europe (gruppo Recordati) ha ottenuto l'approvazione della Commissione Europea per l'estensione dell'indicazione di Carbaglu (acido carglumico) come trattamento della iperammoniemia associata alla presenza di tre principali tipi di acidemia organica (acidemia isovalerica, acidemia metilmalonica ed acidemia propionica). Lo comunica Recordati. Carbaglu ha ricevuto la designazione di farmaco 'orfano' nel 2003. Le acidemie organiche (Ao), spiega la casa farmaceutica, sono patologie generalmente diagnosticate nell'infanzia. Si tratta di rari disordini che possono essere mortali, e la cui prognosi e' variabile.

Generalmente sono multisistemiche e colpiscono principalmente il sistema nervoso centrale. Le acidemie organiche sono ereditarie, e sono dovute all'alterazione del metabolismo degli aminoacidi, con conseguente accumulo nel corpo di sostanze chiamate acidi organici. Questi ultimi possono inibire il ciclo metabolico dell'urea, causando in ultima analisi un'accumulo di ammonio ed iperammoniemia. Si stima che in Europa circa 800 pazienti siano affetti da ipearmmoniemia dovuta alla presenza di Ao.

La presenza di iperammoniemia rappresenta un'urgenza medica, la cui terapia viene eseguita in unita' intensiva specialistica. Il principale obiettivo della terapia e' quello di ridurre rapidamente i livelli di ammonio e quindi prevenire i possibili danni cerebrali. Carbaglu, con la sua specifica azione sul ciclo dell'urea, e' in grado di ridurre i livelli plasmatici di ammonio. Orphan Europe ha condotto uno studio retrospettivo su 57 pazienti affetti da AO, per valutare gli effetti di Carbaglu sulla iperammoniemia dovuta ad acidemia organica. Lo studio ha dimostrato che la terapia orale con Carbaglu e' in grado di ridurre rapidamente i livelli di ammonio in questi pazienti e stabilizzare la sintomatologia clinica. I dati clinici hanno portato all'ottenimento dell'approvazione di questa indicazione per Carbaglu.

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