Le prospettive terapeutiche di NGFmolecola innovativa in oftalmologia

NGF, il fattore di crescita nervoso scoperto da Rita Levi Montalcini insieme al suo collaboratore Stanley Cohen, rappresenta oggi una delle promettenti potenziali terapie per la lotta a diverse malattie oftalmologiche. Per il suo innovativo meccanismo d'azione, infatti, il candidato farmaco potrebbe in futuro rappresentare una soluzione terapeutica in altre patologie oculari anche gravi che possono condurre alla perdita della vista, come ad esempio il glaucoma. La conferma del ruolo e dell'importanza di questa proteina, in grado di regolare la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, arriva dal Simposio “Dalla sperimentazione alla clinica: prospettive terapeutiche di NGF in oftalmologia”, organizzato nell'ambito del 94° Congresso Nazionale della Società Oftalmologia Italiana (SOI), in corso a Roma. “L'Italia è un punto di riferimento internazionale della ricerca in quest'ambito – spiega Stefano Bonini, Direttore Dipartimento di Oftalmologia, Campus Bio-Medico, Roma, e Principal Investigator Studio REPARO. Diversi anni fa, in collaborazione con alcuni ricercatori italiani – tra i quali Alessandro Lambiase dell'Università La Sapienza di Roma e Paolo Rama dell'Ospedale San Raffaele di Milano – abbiamo iniziato a formulare un'ipotesi sull'efficacia dell'uso topico di NGF nel trattamento della cheratite neurotrofica, patologia rara degenerativa dell'occhio a tutt'oggi orfana di cura, caratterizzata da un danno progressivo della cornea che può causare graduale perdita di visione e che nel mondo colpisce circa una persona su 5.000”. Il razionale degli studi è evidente. La cornea, l'organo più innervato dell'organismo umano, mantiene la propria integrità proprio grazie alla notevolmente diffusa innervazione: trattare la patologia corneale con il fattore di crescita nervoso poteva quindi rappresentare la più funzionale soluzione a un problema complesso . “Il passaggio chiave nella ricerca si è avuto grazie agli studi del Gruppo Dompé che, presso l'impianto biotech dell'Aquila, ha messo a punto un processo di produzione specifico per sviluppare NGF nella sua variante ricombinante umana (rhNGF) – racconta Bonini. Questa innovazione ci ha portati alla prima sperimentazione clinica della molecola in oftalmologia, in pazienti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale da moderata a severa nell'ambito dello studio internazionale REPARO, in corso in 39 centri di 9 Paesi europei”.   Grandi potenzialità future. Oltre allo studio REPARO, le potenzialità terapeutiche di rhNGF sono attualmente in valutazione, per sicurezza ed efficacia, in altre patologie del segmento anteriore, così come del segmento posteriore dell'occhio. Nel marzo 2014 è stato infatti avviato uno studio esplorativo di Fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia in pazienti affetti da Dry Eye, o “sindrome dell'occhio secco”, per cui i primi risultati sono attesi nel corso del prossimo anno. Inoltre, la Food and Drug Administration (FDA) e la European Medicines Agency hanno di recente designato rhNGF farmaco orfano nel trattamento della retinite pigmentosa, condizione per la quale è in corso lo Studio di Fase Ib/II LUMOS. “Individuare innovative soluzioni terapeutiche per patologie ancora orfane di cura ed arrivare a metterle a disposizione dei Pazienti di tutto il mondo è l'obiettivo fondamentale del nostro modo di intendere la ricerca. Questo approccio caratterizza Dompé nelle diverse aree di interesse ed è alla base dei nostri sforzi in oftalmologia – spiega Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato Gruppo Dompé. L'azienda, che ha scelto di operare nelle biotecnologie per promuovere ipotesi di ricerca originali ed innovative, ha puntato sulla possibilità di studiare la variante umana di NGF. Questo risultato è stato ottenuto nei nostri laboratori e oggi vede la partecipazione di un network di 44 centri di ricerca nel mondo. Nel prossimo futuro, il proposito è quello di valutare le potenzialità di rhNGF in patologie quali il glaucoma, con il coinvolgimento di nuove geografie internazionali, come gli Stati Uniti”. (GIOIA TAGLIENTE)