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EMATOLOGIA

Emicizumab: meno sanguinamenti
anche nei bambini con l’emofilia A

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Sono stati valutati positivamente dagli esperti i risultati preliminari ottenuti nello studio di fase III HAVEN 2, volto a valutare la profilassi con emicizumab in bambini di età inferiore a 12 anni con emofilia A e inibitori del fattore VIII. In occasione di quest’analisi ad interim condotta dopo una mediana di 12 settimane di trattamento, la profilassi con emicizumab ha evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nel tempo. Tali risultati sono coerenti con quelli ottenuti nello studio di fase III HAVEN 1 condotto su adulti e adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) con emofilia A e inibitori del fattore VIII, nel quale la profilassi con emicizumab ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nel tempo, rispetto sia a nessuna profilassi sia a una precedente profilassi con agenti 'bypassanti'. Gli eventi avversi più comuni osservati con emicizumab nello studio HAVEN 2 sono state delle reazioni in corrispondenza della sede di iniezione e delle rinofaringiti.

“La gestione dell’emofilia A con inibitori del fattore VIII è particolarmente complessa sia per i bambini sia per i relativi caregiver, in quanto il sanguinamento è difficile da controllare e i trattamenti attualmente disponibili richiedono frequenti infusioni endovenose – ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development – Ci conforta osservare che la profilassi con emicizumab, somministrato una volta a settimana per via sottocutanea, abbia evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nei bambini nel tempo. Siamo lieti di condividere questi risultati con la comunità proprio in occasione della Giornata mondiale dell’emofilia”. HAVEN 2 è il secondo studio di fase III del programma di sviluppo clinico di emicizumab di cui vengono resi noti i risultati. I dati ricavati dallo studio HAVEN 1 e quelli ad interim ottenuti nello studio HAVEN 2 saranno sottomessi alle autorità regolatorie per consentirne la valutazione dell’approvazione. In questo momento sono in corso altri due studi di fase III su emicizumab: uno, l’HAVEN 3, è volto a valutare la profilassi con emicizumab somministrato una volta a settimana o a settimane alterne in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A e senza inibitori del fattore VIII, mentre l’HAVEN 4 è volto a valutare la profilassi con emicizumab somministrato ogni quattro settimane in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII. (EUGENIA SERMONTI)

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