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NUOVI FARMACI

Biogen: approvato nuninersen
per l'atrofia muscolare spinale

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L'atrofia muscolare spinale (Sma dall'inglese spinal muscolar atrophy) è una patologia neuromuscolare prevalentemente infantile ed è caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare provocata dalla morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. La Sma colpisce circa 1 neonato ogni 10 mila e costituisce una delle principali cause genetiche di morte infantile. La malattia si presenta in diverse forme ma la più comune - la Sma 5q caratterizzata da mutazioni del gene che consente la sopravvivenza dei motoneuroni sul cromosoma 5q - ne costituisce circa il 95 per cento dei casi. Alla luce di questi dati si capisce quanta importanza abbia l'annuncio fatto nei giorni scorsi da Biogen sulla concessione da parte della Commissione europea l'autorizzazione all'immissione in commercio di nusinersen per la Sma 5q. Si tratta del primo trattamento approvato dall'Unione europea per questa patologia. "Ci uniamo oggi ai pazienti di tutta Europa colpiti da Sma e alle loro famiglie per festeggiare l'approvazione di nusinersen. Considerata la consistenza del profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che questo farmaco avrà un impatto significativo su neonati, bambini e adulti che convivono con questa patologia devastante – ha dichiarato Michel Vounatsos, ammiinstratore delegato di Biogen – nel rispetto della nostra missione di migliorare la vita di chi è affetto da Sma, continuiamo a portare avanti il nostro impegno nel collaborare con professionisti sanitari, gruppi di supporto e agenzie governative per rendere disponibile nusinersen il prima possibile per tutte le persone che potrebbero trarne beneficio".

L'approvazione di nusinersen si basa in gran parte sui risultati di due studi cardine multicentrici e controllati, tra cui i dati definitivi dello studio Endear e i dati ad interim dello studio Cherish - rispettivamente per la Sma a esordio infantile e per la Sma a esordio tardivo -, che hanno dimostrato un’efficacia clinicamente significativa e un profilo beneficio-rischio favorevole di nusinersen. Nelll 'analisi conclusiva dello studio Endear, una percentuale statisticamente significativa di pazienti nel gruppo trattato con nusinersen (51 per cento) ha raggiunto un’importante risposta motoria rispetto al gruppo di controllo placebo, che non ha visto alcun tipo di miglioramento nei suoi componenti. Alcuni bambini del gruppo trattato con nusinersen hanno raggiunto risposte motorie comprensive del controllo completo della testa, la capacità di rotolare, di sedersi e di stare in piedi. Inoltre, nei bambini trattati con nusinersen si è evidenziata una riduzione del 47 per cento del rischio di morte o di ventilazione permanente. Dall’analisi ad interim di Cherish è emerso un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della funzione motoria nei bambini con Sma a esordio tardivo trattati con nusinersen rispetto ai bambini non trattati. I miglioramenti sono stati misurati tramite la scala Hammersmith functional motor scale expanded (Hfmse) - uno strumento studiato appositamente per valutare la funzione motoria nei bambini affetti da Sma- e hanno dimostrato una differenza di 5,9 punti. I dati conclusivi dello studio di Fase 3, presentati al congresso annuale dell'American Academy of neurology, tenutosi a Boston lo scorso aprile 2017, sono risultati coerenti con quelli ottenuti durante l'analisi ad interim. “Nel complesso, i risultati clinici confermano l'efficacia e la sicurezza di nusinersen in un ampio spettro di individui affetti da Sma, con miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini – commenta il professor Jan Kirschner, del Centro medico universitario di Friburgo – Questi miglioramenti senza precedenti regalano nuove speranze a una comunità che finora non aveva mai avuto a disposizione trattamenti approvati per combattere la perdita della funzione motoria nel tempo. Al contrario, oggi, vediamo miglioramenti motori, grazie a nusinersen, che non erano stati mai riscontrati nel naturale decorso della malattia".

Le tempistiche per la disponibilità di nusinersen saranno differenti per ogni paese dell'Unione europea, in base alle procedure nazionali per la rimborsabilità e l’accessibilità al farmaco. Nel 2016, in risposta alla stringente necessità di una terapia per i pazienti colpiti dalle forme più gravi di Sma, Biogen ha supportato uno dei più ampi programmi di accesso allargato alla terapia di farmaci non ancora approvati per le malattie rare. Il programma ha portato all'avviamento e alla prosecuzione del trattamento di oltre 350 pazienti eleggibili, con Sma a esordio infantile in 17 paesi europei. “L’approvazione europea di nusinersen porta una nuova speranza a una comunità di pazienti che fino a oggi non aveva alcuna terapia disponibile – ha dichiarato Giuseppe Banfi, AD di Biogen Italia – In considerazione del grande bisogno terapeutico che esiste per questa malattia, la nostra priorità è rendere disponibile nusinersen per i pazienti italiani affetti da Sma nel più breve tempo possibile. Ed è con questo obiettivo che abbiamo inviato recentemente all’agenzia regolatoria la richiesta di accesso alla procedura di rimborso. Nel frattempo i pazienti italiani affetti da Sma1, la forma più grave con esordio clinico entro i primi 6 mesi di vita, continueranno a ricevere il farmaco tramite uso compassionevole, grazie all'Expanded access program (Eap) reso disponibile da Biogen, che prevede i costi del trattamento a totale carico dell'azienda”. (MATILDE SCUDERI)

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