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INNOVAZIONE E RICERCA

Nozze d'argento tra Premio Galeno
ed eccellenza farmaceutica italiana

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Festeggia un quarto di secolo l'edizione italiana del riconoscimento più prestigioso in ambito farmaceutico, il premio Galeno, così chiamato in onore del medico greco dal cui nome deriva appunto la galenica, l'arte di preparare farmaci. Le candidature sono state valutate da un comitato scientifico, presieduto dal professor Pier Luigi Canonico dell’università del Piemonte orientale 'Amedeo Avogadro', che ha svolto il proprio lavoro a titolo gratuito e in modo indipendente.  Annunciando i risultati Canonico ha commentato "ogni anno ci  chiediamo se le candidature al premio saranno superiori per qualità e numero a quelle delle edizioni precedenti. Quest'anno non siamo rimasti delusi: abbiamo  ricevuto 60 candidature da parte di giovani ricercatori e ben 10 farmaci sono  entrati nella rosa dei possibili vincitori finali". Il professor Stefano Vella, presidente dell'Agenzia  italiana del farmaco (AIFa) è stato membro del comitato di valutazione del premio Galeno fino al mese di aprile 2017, incarico che ha poi lasciato per ricoprire i suoi incarichi istituzionali. “Sono onorato di aver fatto parte in passato della giuria del premio Galeno. Esso  rappresenta un’eccellenza italiana, e un esempio di processo valutativo basato sul  rigore scientifico - ha dichiarato Vella - ho potuto apprezzare l’assoluta indipendenza del processo  di selezione dei farmaci più innovativi”. Istituito per la prima volta in Francia nel  1970 con l’obiettivo di promuovere i progressi più significativi nella ricerca in campo  farmaceutico, il premio Galeno è oggi considerato come l’equivalente del premio Nobel per il settore farmaceutico e come il più alto tributo alla ricerca e allo sviluppo  in questo campo. Il prestigio raggiunto dal premio Galeno in Francia ha spinto altri paesi a sposare  questa importante iniziativa. “La prima edizione del premio Galeno Italia si è svolta nel 1992, anno che coincide  anche con la fondazione di Springer Italia. Per festeggiare questo 25° anniversario, abbiamo voluto istituire anche un premio speciale riservato esclusivamente ai  farmaci già vincitori in una delle precedenti edizioni italiane del Galeno. Il premio  speciale ha valutato la 'Real world evidence' (Rwe), ossia il complesso di studi post-approval in grado di confermare o ridefinire l’efficacia e la sicurezza di un  farmaco nel contesto della normale pratica clinica” ha spiegato Alessandro Gallogeneral manager di Springer Healthcare Italia, la casa editrice scientifica che  organizza l’edizione italiana del premio. Ed ecco i vincitori delle 5 categorie del 'Premio per l’Innovazione', riservato ai farmaci:

Premio 'farmaco di sintesi chimica': Ocaliva (Intercept Pharma) 

Ocaliva (acido obeticolico) è un acido biliare sintetico che, nei pazienti con  colangite biliare primitiva - una malattia cronica autoimmune del fegato che provoca la progressiva infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari ed è nota anche come cirrosi biliare primitiva (Cbp) - e risposta inadeguata a  un altro medicinale, riduce in modo rapido e duraturo i marcatori biochimici di attività della malattia con un impatto  positivo sulla prognosi. Le motivazioni del board scientifico che ha assegnato il premio:  “Il farmaco è molto innovativo sia dal punto di vista del meccanismo d’azione sia dal punto di  vista terapeutico. Il meccanismo d’azione, diverso e complementare a quello dell’acido ursodesossicolico, consente all’acido obeticolico di modulare in maniera più diretta ed efficace i  meccanismi molecolari e cellulari alla base della colangite biliare primitiva. Le malattie biliari in generale sono sempre state orfane di farmaci veramente efficaci. A questo  riguardo, la disponibilità dell’acido ursodesossicolico ha rappresentato un importante  avanzamento, pur non consentendo una gestione terapeutica efficace della colangite biliare  primitiva e di altre patologie correlate, per le quali l’acido obeticolico sembra invece  rappresentare una risposta più attendibile e promettente”.

Premio 'farmaco biologico': Praxbind (Boehringer  Ingelheim) 

Praxbind (idarucizumab) è un frammento di anticorpo valutato come terapia rivoluzionaria - breakthrough therapy - poiché è in grado di in grado di neutralizzare l'effetto della terapia anticoagulante, un pilastro del trattamento per la prevenzione della trombosi, dell'ictus da fibrillazione atriale (Af) e  della tromboembolia venosa i cui benefici sono tuttavia associati ad un aumento del rischio di sanguinamento. Idarucizumab può immediatamente bloccare l’attività anticoagulante quando necessario, per esempio nel caso un paziente necessiti di un intervento di emergenza o nel caso di emorragia pericolosa. Le motivazioni del board scientifico che ha assegnato il premio: “Il grado di originalità e innovazione di questa molecola è molto elevato. È il primo e attualmente l'unico farmaco in grado di neutralizzare specificamente una molecola anticoagulante orale,  offrendo ai medici uno strumento terapeutico aggiuntivo ed estremamente mirato per i pazienti trattati con dabigatran etexilato. I dati clinici post-marketing di dabigatran etexilato hanno infatti evidenziato un rischio di sanguinamenti digestivi in pazienti trattati con questo farmaco. Idarucizumab si rivela molto utile nei pazienti che necessitano di un intervento chirurgico urgente, e ha un impatto sulla sopravvivenza di una frazione di pazienti in terapia anticoagulante. I dati disponibili mostrano una buona tollerabilità, considerando che il suo impiego avviene in  acuto”.

Premio 'farmaco orfano': Strimvelis (Gsk) 

Strimvelis è la prima terapia genica ex vivo - che in estrema sintesi consiste nel prelevare cellule dal paziente, nel coltivarle in laboratorio transfettandole con il gene d'interesse e nel reimpiantare le cellule nel paziente - approvata in Europa. Strimvelis è commercializzato nell’Unione Europea come trattamento per l’immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (Ada-Scid), patologia rarissima nella quale i pazienti non possono produrre linfociti. Strimvelis costituisce una nuova opzione di trattamento per quei pazienti privi di un donatore compatibile e ha ottenuto dall’AIFa il  riconoscimento del requisito di innovazione terapeutica; rappresenta il culmine di una ricerca durata oltre 20 anni ed è il frutto di una collaborazione tra Gsk, Telethon e ospedale San Raffaele.  Le motivazioni del board scientifico che ha assegnato il premio: “Strimvelis costituisce un’esperienza di riferimento per tutte le future esperienze di terapia genica. Aumenta in modo significativo la possibilità di trattare la Ada-Scid, patologia genetica  rara molto severa, ad incidenza pediatrica. Per i pazienti privi di donatore compatibile le opzioni di trattamento sono limitate e gli outcome di sopravvivenza scarsi. Strimvelis rappresentauna  nuova opzione di trattamento per questi pazienti ed evita il rischio di rigetto in quanto Strimvelis impiega le cellule del paziente stesso. Il dossier di candidatura, puntuale ed esaustivo, mantiene  nel contenuto l’ansia e il rigore del ricercatore, la partecipazione alla ricerca dei familiari dei  pazienti, l’impegno e la generosità dell’investitore e dell’industria”.

Premio 'farmaco immunologico: Gardasil 9 (Msd) 

Gardasil 9 è l’unico vaccino contro 9 tipi di papillomavirus umano (Hpv), disponibile in Italia da febbraio 2017. Gardasil 9 nasce dall’esperienza del vaccino quadrivalente Gardasil e ne è il superamento: oltre ai 4 tipi Hpv presenti in Gardasil, include altri 5 tipi oncogeni, con una copertura del 90 per cento circa per i tumori Hpv-correlati. Gardasil 9 rappresenta, dunque, una straordinaria opportunità per la salute collettiva, in linea con gli obiettivi di sanità pubblica, per generazioni future libere dall’Hpv.  Le motivazioni del board scientifico che ha assegnato il premio: “L’originalità e l’innovazione di Gardasil 9 risiedono nel fatto che ad oggi è il vaccino con la più  ampia copertura, essendo 9-valente e quindi costituito dai 9 tipi di Hpv che maggiormente  determinano lesioni precancerose e tumori benigni e maligni. L'innovazione del vaccino 9-valente, grazie alla sua efficacia e alla protezione offerta, molto più  elevata rispetto allo standard vaccinale oggi disponibile, consentirà alle autorità sanitarie di proteggere le generazioni future di uomini e donne dalle infezioni da Hpv, dalle lesioni  precancerose e dai tumori correlati, che per alcune forme hanno una letalità elevata e sono  altamente invalidanti. L’impatto per il singolo oltre che per la collettività sarà importante, in quanto eviterà il dramma della malattia oncologica e della sofferenza associata. Pertanto il  vaccino Gardasil 9 potrebbe limitare non solo i costi socio-economici diretti quali quelli per le  spese mediche, ma anche i costi indiretti, determinando un miglioramento della qualità della vita in entrambi i sessi. L’impatto sociale è elevato e gli studi clinici a supporto sono di elevata  qualità”.

Premio 'Real world evidence (Rwe) – 25° anniversario': Gilenya (Novartis) 

Gilenya (fingolimod) è una terapia modificante la malattia da assumere per via orale una volta al giorno, approvata per il trattamento delle forme recidivanti di  sclerosi multipla (Smr). L’esperienza a lungo termine ha dimostrato che il trattamento con fingolimod è di facile gestione nella vita quotidiana e questo si riflette nel miglioramento degli esiti di malattia a lungo termine per le persone con Smr. Le motivazioni del board scientifico che ha assegnato il premio: “Fingolimod ha rappresentato un progresso nel trattamento della malattia, influendo sulla qualità  della vita e le potenzialità lavorative di molti pazienti. Da quando è stato messo per la prima volta in commercio negli, nel 2010, l’evidenza che si è accumulata dall’uso nella pratica clinica è estensiva. L’esposizione mondiale corrisponde ormai a 204 mila pazienti trattati. Nel contesto di tale ampia casistica di pratica clinica reale con fingolimod, è stato generato un  amplissimo numero di pubblicazioni, che hanno confermato nella pratica clinica il profilo di efficacia e di sicurezza di fingolimod precedentemente emersi dagli studi registrativi”.

La giuria ha a inoltre assegnato una menzione speciale a Zepatier di Msd - farmaco per il trattamento dell'epatite C (Hcv) cronica di genotipo 1 e 4 - per la  categoria 'farmaco di sintesi chimica'. Il farmaco ha dimostrato elevata efficacia clinica nell’ambito di un robusto programma di studi su oltre 2300 persone con Hcv, in cui sono stati inclusi anche pazienti difficili  da trattare: con malattia renale di stadio avanzato, co-infezione Hiv-Hcv, malattie ematologiche ereditarie e tossicodipendenti in terapia sostitutiva con oppioidi. Le motivazioni del board scientifico per la menzione speciale: "L’innovatività di Zepatier è legata al profilo farmacodinamico e farmacocinetico del farmaco, ed è in linea con l’intensa ricerca nel settore che ha portato negli ultimi anni all’introduzione dei nuovi antivirali ad azione diretta in grado di determinare, con meccanismo sinergico e buona tollerabilità, la risoluzione dell’infezione in un numero sempre maggiore di pazienti Hcv e  di genotipi. Il profilo farmacologico globale di Zepatier, inclusa la ridotta durata della terapia, è stato considerato positivamente per il rapporto costo-efficacia, soprattutto se usato con priorità nei  pazienti meno trattabili: quelli con malattia renale di stadio avanzato, co-infezione Hiv-Hcv, malattie ematologiche ereditarie e tossicodipendenti in terapia sostitutiva con oppioidi. La possibilità di eradicazione dell’Hcv migliora la qualità di vita di pazienti e caregiver e riduce anche il rischio di contagio, traducendosi in un beneficio a lungo termine anche a livello  della società. Nella fase di sviluppo clinico del farmaco hanno partecipato, come sperimentatori, diversi gruppi  italiani". (MATILDE SCUDERI)

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