Cerca

NUOVI TRATTAMENTI FARMACOLOGICI

Sma: Nuovi dati su nusinersen
“funziona, senza maggiori rischi”

Gli studi presentati al 'Cure SMA 2017' confermano miglioramenti della funzionalità motoria in bambini in ventilazione permanente e nessun aumento del rischio di eventi avversi in bambini con scoliosi

0
Sma: Nuovi dati su nusinersen“funziona, senza maggiori rischi”

Presentati da Biogen alla conferenza annuale sulla atrofia muscolare spinale 'Cure SMA 2017', appena conclusasi ad Orlando in Florida, i nuovi dati di efficacia e sicurezza di nusinersen ottenuti in alcuni studi di Fase 2 e 3. La portata dei dati presentati conferma l’efficacia clinica di nusinersen ai fini del raggiungimento delle tappe motorie e delle misure della funzionalità motoria in vari soggetti affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), nonché degli endpoint di sopravvivenza nella Sma a insorgenza infantile. “I dati presentati alla Conferenza annuale Cure SMA 2017 forniscono un’ulteriore dimostrazione dell’impatto di nusinersen e dei benefici derivanti dal trattamento precoce. È incoraggiante osservare miglioramenti senza precedenti della funzionalità motoria in bambini sotto ventilazione permanente e un profilo beneficio-rischio sempre favorevole in una vasta popolazione, in assenza di aumenti del rischio di effetti collaterali in bambini con scoliosi - ha affermato Wildon Farwell, Master of Public Health, senior medical director, Clinical Development di Biogen – Nell’ambito della nostra missione di cambiare la vita dei soggetti affetti da Sma, raccogliamo e valutiamo costantemente i dati per comprendere più a fondo l’impatto di nusinersen sulle varie popolazioni con Sma, condividendo i risultati con la comunità interessata”.

I dati finali dei due studi di fase III ENDEAR e CHERISH, dimostrano inoltre che il trattamento precoce con nusinersen in soggetti affetti da Sma può portare a un esito più favorevole. Tra i soggetti in cui la patologia ha una durata più breve (ovvero generalmente più giovani all’insorgenza dei sintomi), gli infanti coinvolti nello studio ENDEAR hanno dimostrato un rischio minore di morte o ventilazione permanente, mentre i bambini nello studio CHERISH hanno dimostrato un miglioramento più marcato della funzionalità motoria dall’inizio dell’osservazione a 15 mesi rispetto ai soggetti non trattati. Altri risultati dell’analisi intermedia dello studio NURTURE di Fase 2 evidenziano inoltre la notevole efficacia clinica di nusinersen sulla sopravvivenza libera da eventi, sulle misure della funzionalità motoria e sul raggiungimento delle tappe motorie laddove il farmaco sia somministrato a bambini con Sma diagnosticata geneticamente prima dell’insorgenza dei sintomi. “I nuovi dati di nusinersen confermano ulteriormente i risultati positivi ottenuti negli studi clinici e nella mia pratica personale – ha affermato Thomas Crawford, condirettore della Muscular Dystrophy Association Clinic di Johns Hopkins Medicine – Il programma di sviluppo clinico di nusinersen dimostra l’impatto di un trattamento precoce. Gli ulteriori dati di NURTURE rinforzano questo risultato dimostrando sostanziali miglioramenti delle tappe motorie, generalmente coerenti con uno sviluppo normale, in bambini con Sma che non hanno ancora manifestato i sintomi prima del trattamento con nusinersen”. Nusinersen ha mostrato un profilo beneficio-rischio favorevole, con eventi avversi comuni coerenti con quelli attesi nella popolazione con SMA non trattata, oppure connessi con la procedura di puntura lombare. Negli studi clinici, i dati di sicurezza che riguardano la somministrazione intratecale di nusinersen hanno dimostrato che l’incidenza e la natura degli eventi avversi più comuni connessi con la puntura lombare erano simili nei bambini con Sma a insorgenza tardiva con o senza scoliosi. (FEDERICA BARTOLI)

Condividi le tue opinioni su Libero Quotidiano

Caratteri rimanenti: 400

media