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BERLINO, ISTH 2017

Emicizumab, sanguinamenti addio?
“Una vera rivoluzione in emofilia A”

I dati presentati ufficialmente all’ISth 2017 a Berlino e pubblicati su The New England Journal of Medicine confermano risultati ‘strabilianti’ per il trattamento dei pazienti emofilici

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Emicizumab, sanguinamenti addio? “Una vera rivoluzione in emofilia A”

Si tratta sicuramente di dati molto, molto importanti, visto che The New England Journal of Medicine (Nejm) li ha pubblicati contemporaneamente alla loro presentazione al congresso dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis in corso a Berlino, che vede la partecipazione di oltre 9 mila esperti provenienti da 90 paesi per confrontarsi sulle ultime novità a livello diagnostico, terapeutico in tema di trattamento dei pazienti con sanguinamenti e disturbi della coagulazione come l’emofilia o la trombosi. Stiamo parlando dello studio HAVEN 1, che ha evidenziato una riduzione del tasso di sanguinamento con emicizumab di Roche pari all’87 per cento rispetto agli agenti bypassanti on-demand (Bpa). Un successo su tutta la linea, visto che anche tutti  e 12 gli endpoint secondari dello studio HAVEN 1 sono stati raggiunti, compreso un confronto intra-paziente dal quale è emerso che emicizumab ha ridotto il tasso di sanguinamenti del 79 per cento, sempre rispetto alla precedente profilassi con agenti bypassanti.

Ulteriori dati, sempre tratti dallo studio HAVEN 1, hanno evidenziato che dopo un tempo mediano di osservazione di 31 settimane un numero significativamente maggiore di pazienti ha sperimentato zero sanguinamenti con la profilassi di emicizumab, rispetto al trattamento on-demand con Bpa. Tale risultato è stato osservato trasversalmente a tutte le misurazioni dei parametri di sanguinamento, che hanno compreso: zero sanguinamenti trattati (62,9 per cento dei pazienti in profilassi con emicizumab versus 5,6 per cento in on-demand con Bpa), zero sanguinamenti spontanei trattati (68,6 per cento versus 11,1 per cento), zero sanguinamenti articolari trattati (85,7 per cento versus 50,0 per cento), zero sanguinamenti trattati a carico delle articolazioni bersaglio (94,3 per cento versus 50,0 per cento) e zero sanguinamenti complessivi, che comprendono tutti i sanguinamenti trattati e non trattati (37,1 per cento versus 5,6 per cento). È stato inoltre osservato un miglioramento clinicamente rilevante e statisticamente significativo della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata a 25 settimane mediante due strumenti validati (Haem-A-QoL e EQ-5D-5L).

In un altro braccio dello studio (Braccio C, n=49) i pazienti che precedentemente erano in profilassi con Bpa hanno ricevuto un trattamento di profilassi con emicizumab. Un sottogruppo di pazienti inclusi in questo braccio (n=24) aveva precedentemente partecipato a uno studio non interventistico (Nis) che ha permesso di realizzare un’analisi intra-paziente unica nel suo genere, volta a confrontare i due regimi di profilassi. Dall’analisi è emersa una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 79 per cento (RR=0,21, p=0,0003) osservata nei pazienti a cui è stato somministrato emicizumab successivamente alla profilassi con Bpa in corso durante lo studio Nis. I dati hanno anche evidenziato che il 70,8 per cento dei pazienti di questo sottogruppo non ha manifestato sanguinamenti trattati durante la profilassi con emicizumab, mentre con la precedente profilassi a base di Bpa, in corso durante lo studio Nis, solo il 12,5 per cento di tali pazienti non aveva manifestato sanguinamenti.

I risultati ad interim ottenuti dallo studio a braccio singolo HAVEN 2, condotto su bambini di età inferiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori, che hanno ricevuto la profilassi con emicizumab, sono coerenti con i risultati positivi dello studio HAVEN 1. Dopo un tempo mediano di osservazione di 12 settimane, dallo studio è emerso che soltanto uno dei 19 bambini a cui è stato somministrato emicizumab ha riportato un sanguinamento trattato. Non sono stati riferiti sanguinamenti a carico delle articolazioni né dei muscoli.

Parlano gli esperti. “Da un punto di vista metodologico, lo studio HAVEN 1 rappresenta un’innovazione nel campo dell’emofilia perché, grazie al precedente studio osservazionale, ha consentito di effettuare il primo confronto intra-paziente rispetto alla precedente terapia a base di agenti bypassanti somministrati in profilassi – illustra Flora Peyvandi, ordinario di Medicina Interna presso l’Università di Milano e direttorice del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano – L’efficacia dimostrata nello studio in termini di diminuzione del numero di sanguinamenti, la via di somministrazione sottocutanea e la lunga emivita, hanno la potenzialità di rappresentare una vera svolta nella cura dell’emofilia,siaper quanto riguarda la gestione clinica della malattia sia per quanto riguarda l’impatto migliorativo nella qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie”. “Nell’emofilia A, la principale complicanza clinica è data dalla comparsa degli inibitori contro il fattore VIII in corso di trattamento con i concentrati del fattore carente – afferma il professor Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze – Il verificarsi di questa condizione comporta una serie di problematiche di difficile gestione, come i sanguinamenti, spesso più difficili da controllare con i farmaci bypassanti, e la necessità di dover ricorrere ai protocolli di immuno-tolleranza. Quest'ultimi implicano frequenti infusioni endovenose, che nei più piccoli possono richiedere anche l’applicazione di un catetere venoso centrale che peggiora notevolmente la loro qualità di vita. I risultati ad interim dello studio pediatrico HAVEN 2 sono particolarmente incoraggianti e, se confermati, potrebbero preludere ad una nuova possibilità terapeutica per questi piccoli pazienti – ha aggiunto Castaman – La somministrazione per via sottocutanea una volta alla settimana potrebbe inoltre rappresentare un cambiamento epocale nella gestione anche domiciliare di questa malattia del bambino con inibitore”.

"Accogliamo con entusiasmo i risultati di efficacia di emicizumab negli adulti con emofilia A ed inibitori e i risultati ad interim nei bambini con inibitori – ha commentato Maurizio de Cicco, presidente e AD di Roche Italia – Lo sviluppo di inibitori, che rendono meno efficace, o inefficace, la terapia sostitutiva con fattore VIII, rappresenta una delle principali sfide odierne nel trattamento dell’emofilia A, esponendo i pazienti ad un alto rischio di sanguinamenti ripetuti, anche potenzialmente letali e che più frequentemente possono causare danno articolare a lungo termine. Come Roche, siamo particolarmente orgogliosi di poter fare la differenza nella vita delle persone che, insieme alle loro famiglie, affrontano quotidianamente con coraggio questa malattia cronica così invalidante”. (EUGENIA SERMONTI)

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