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RICERCA SCIENTIFICA

C’è un nuovo vettore virale
efficace contro il Parkinson

Uno studio italiano ha dimostrato la capacità di un nuovo vettore virale di diffondersi nel sistema nervoso e contribuire alla diminuzione dei depositi tossici che danneggiano le cellule cerebrali

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C’è un nuovo vettore viraleefficace contro il Parkinson

Le malattie neurodegenerative, come il morbo di Parkinson, colpiscono le cellule cerebrali danneggiandole attraverso deposti tossici di proteine. Un recente studio condotto da Vania Broccoli, ricercatore presso l’Istituto di neuroscienze del consiglio nazionale delle ricerche (In-Cnr) di Milano e capo dell’unità di ricerca in cellule staminali e neurogenesi dell’Irccs ospedale San Raffaele, ha determinato la capacità di un nuovo vettore virale di propagarsi nel sistema nervoso centrale e rilasciare un gene terapico al suo interno. Lo studio, pubblicato su Molecular Therapy del gruppo Cell, rappresenta un risultato molto importante nell’ambito dello sviluppo di terapie geniche concernenti tali patologie degenerative. Inoltre l’eventuale efficacia della tecnica è testimoniata dai risultati positivi emersi in seguito a test sperimentali effettuati sui topi: i depositi tossici responsabili della morte neuronale hanno subito una diminuzione portando al miglioramento della salute degli animali.

“Alla base della malattia di Parkinson e di altre simili (i parkinsonismi) c’è la formazione di depositi tossici di proteine, tra cui la principale è nota come sinucleina. Questi depositi causano la morte dei neuroni dopaminergici e rendono disfunzionanti molti altri neuroni, con sintomi motori debilitanti – spiega Broccoli, coordinatore dello studio – Mentre esistono diverse cure per trattare i sintomi, mancano trattamenti efficaci nel rallentare la progressione della patologia, attaccando la formazione dei depositi tossici. La terapia genica, con la sua capacità di fornire geni terapeutici alle cellule, è un’ottima candidata: sappiamo infatti che l’enzima prodotto dal gene Gba1 è in grado di smaltire questi depositi e ci sono evidenze della riduzione della capacità di azione di questo enzima nella malattia del Parkinson. Circa il 5 per cento dei malati di Parkinson – quelli con le forme più aggressive e precoci – presentano una mutazione nel gene Gba1, che rende questo enzima ’spazzino‘ poco efficace. Poter fornire alle cellule nervose di questi pazienti maggiori copie del gene potrebbe aiutarle a produrre la giusta quantità di enzima per eliminare i depositi, facendo così regredire la malattia”.

Il virus testato nello studio è differente rispetto a quelli utilizzati di consueto nella terapia genica: questi ultimi, infatti, privati del loro contenuto virale, consegnano i geni terapeutici alle cellule, ma non sono in grado di diffondersi nel sistema nervoso restringendo il campo d’azione a ridotte sezioni di tessuto. “La scoperta dell’efficacia di questo nuovo vettore nel superare la barriera emato-encefalica e nel diffondersi in tutto il cervello è fondamentale: cambia le carte in tavola per il trattamento delle malattie neurodegenerative diffuse come il Parkinson – prosegue il ricercatore – Con questo vettore la terapia genica per questi disturbi diventa molto efficace. Lo abbiamo dimostrato nel caso del Parkinson: seppure si tratti di un risultato limitato al modello sperimentale, è molto promettente”. Inoltre i ricercatori hanno sperimentato ulteriormente l’efficacia del nuovo vettore virale facendogli consegnare, nel sistema nervoso dei topi testati, il gene terapeutico Gba1, produttore dell’enzima spazzino in grado di eliminare i depositi proteici. “Una singola iniezione nel sangue di questo virus ha permesso di attivare il gene Gba1 in vaste aree del cervello e prevenire o rallentare la formazione degli accumuli, proteggendo i neuroni – conclude Broccoli – In animali parkinsoniani questo trattamento ha bloccato lo sviluppo della malattia, mantenendo inalterate le loro capacità motorie e cognitive, con un aumento dell’aspettativa di vita. Il prossimo passo sarà testare ulteriormente sicurezza ed efficacia della terapia in laboratorio prima di arrivare al primo studio sull’uomo”. Lo studio è stato finanziato da Comunità Europea, Regione Lombardia e associazione americana Michael J. Fox Foudation. (FEDERICA BARTOLI)

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