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NUOVI TRATTAMENTI FARMACOLOGICI

Etelcalcetide per gli emodializzati
con iperparatiroidismo secondario

Approvato il primo farmaco calciomimetico somministrato per via endovenosa indicato per questa frequente complicanza della malattia renale cronica dalle severe conseguenze cliniche per il paziente

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Etelcalcetide per gli emodializzaticon iperparatiroidismo secondario

Un farmaco che potrà essere se non risolutivo certamente molto importante, sia per i pazienti che per medici: somministrato direttamente al termine della seduta di emodialisi, tre volte a settimana, riduce i parametri di laboratorio più rilevanti nei pazienti con iperparatiroidismo secondario (sHPT), una frequente complicanza della malattia renale cronica (CKD). Etelcalcetide, questo il nome della molecola alla base del nuovo farmaco approvato per il trattamento dell’sHPT, è un agente calciomimetico di seconda generazione che si lega ed attiva il recettore sensibile al calcio (CaSR), espresso anche sulle cellule delle ghiandole paratiroidee. È il primo calciomimetico a poter essere somministrato per via endovenosa, garantendo così un maggior controllo della terapia e migliorando l’aderenza del paziente. Cosa non di poco conto, perché l’iperparatiroidismo secondario è una complicanza molto frequente che colpisce la metà dei pazienti con insufficienza renale cronica. Il progressivo declino della funzionalità renale porta ad un’alterazione del metabolismo di calcio, fosforo e vitamina D. Il conseguente sviluppo di ipocalcemia e iperfosfatemia conduce ad un incremento della sintesi di ormone paratiroideo prodotto dalle ghiandole paratiroidi, quattro piccole ghiandole situate dietro la tiroide.

“Questa complicanza costituisce un vero problema clinico – spiega il professor Francesco Locatelli, direttore emerito del dipartimento Nefrologia, Dialisi e Trapianto Renale all’Ospedale A. Manzoni di Lecco – In Italia, i pazienti in dialisi sono circa 50 mila e almeno la metà di chi inizia un percorso di dialisi soffre di iperparatiroidismo secondario, condizione che progredisce con il passare del tempo in dialisi e spesso anche dopo il trapianto. L’eccessiva produzione di paratormone, come noto, è responsabile delle cosiddette calcificazioni metastatiche, il depositarsi di sali di calcio nelle arterie e nei tessuti molli, anche nei parenchimi nobili, come cuore e polmoni, con la conseguente compromissione della funzione di questi organi vitali. Inoltre, le calcificazioni vascolari aumentano la rigidità delle pareti dei vasi e, associate alle calcificazioni delle valvole cardiache, sono la principale causa dell’aumentata mortalità cardiovascolare di questi pazienti”. Nei pazienti con insufficienza renale, “bisogna monitorare attentamente le situazioni in evoluzione e cercare di impedire che si raggiungano livelli di PTH troppo elevati .- continua Locatelli - oltre i quali la condizione di ipersecrezione di PTH potrebbe diventare ‘autonoma’, non più controllabile e risolvibile unicamente con il ricorso all’intervento chirurgico di paratiroidectomia”. È quindi evidente l’importanza di una tempestiva e adeguata gestione del metabolismo minerale.

Nonostante le attuali opzioni terapeutiche, solo il 15-20 per cento dei pazienti riesce a raggiungere contemporaneamente i livelli target di ormone paratiroideo, calcio e fosforo. Questo è indice di un evidente bisogno clinico non soddisfatto, per il quale arriva anche in Italia etelcalcetide, la cui immissione in commercio è stata autorizzata dall’EMA il novembre dell’anno scorso e, sette mesi dopo, autorizzato da AIFa. Il farmaco è prescrivibile nel nostro paese con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che lo ha inserito nella Classe A, quella dedicata ai farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale e soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di specialisti in nefrologia e centri dialisi individuati dalle Regioni.

“La nuova molecola è un peptide che agisce in modo diretto sul recettore del calcio, inibendo la secrezione e la produzione del paratormone da parte delle ghiandole paratiroidee – illustra il professor Mario Cozzolino, direttore della U.O.C. Nefrologia e Dialisi, ASST Santi Paolo e Carlo, Presidio San Paolo e Professore di Nefrologia, Dipartimento di Scienze della Salute dell'Università di Milano – Come atteso, gli studi pubblicati sulla rivista JAMA hanno dimostrato che, come il precedente calciomimetico, etecalcetide è più efficace della sola terapia standard con chelanti del fosforo e vitamina D. Tuttavia, rispetto ai pazienti trattati con cinacalcet, il calciomimento attualmente in uso, nel gruppo trattato con il nuovo farmaco si è evidenziata una percentuale significativamente maggiore di pazienti il cui valore medio del paratormone si è ridotto del 30 per cento o del 50 per cento rispetto al valore basale, due endpoint che nello studio sono stati classificati come secondari ma che influenzano positivamente il metabolismo calcio-fosforo”.

Uno dei limiti principali delle attuali terapie orali per l’SHPT è la scarsa aderenza. Rispetto agli altri pazienti cronici, quelli con malattia renale assumono in media un numero superiore di terapie orali, con un numero di pillole che può raggiungere le due decine. “La lunga emivita del nuovo farmaco – prosegue il professor Cozzolino - consente una frequenza di assunzione che può essere ridotta a 3 volte alla settimana, in coincidenza con le sedute dialitiche durante le quali la somministrazione per via endovenosa é particolarmente agevole e assume un particolare valore clinico perchè viene gestita direttamente dal personale medico-infermieristico”. La certezza che il farmaco venga assunto dai pazienti nei modi e nei tempi stabiliti assicura la massima aderenza al trattamento, determinando anche un’efficacia costante nel tempo. “La prevenzione della patologia da eccesso di produzione di paratormone, nei pazienti con insufficienza renale cronica in dialisi, deve iniziare già dai primi stadi della malattia renale per impedirne la progressione e prevenirne le complicanze” continua Francesco Locatelli. Particolarmente importanti sono le raccomandazioni dietetiche volte a garantire un’alimentazione dal contenuto proteico limitato e il controllo dell’iperfosforemia.

Sull’importanza della nutrizione e dello stile di vita insiste anche il dottor Giuseppe Vanacore, presidente di ANED: “sono temi cruciali per un dializzato, sui quali non c’è ancora un’adeguata formazione e informazione. Ma pur costituendo le frontiere più importanti su cui impegnarsi, sono ancora aspetti trascurati. Scoprire di essere malato di reni è un’esperienza traumatica perché spesso avviene all’improvviso. La malattia è silente e la diagnosi in molti casi viene fatta tardi, quando ormai è necessaria la dialisi. L’iperparatiroidismo è una condizione diffusa che impone un monitoraggio frequente e costante di alcuni parametri, perché non tutti i pazienti sono uguali e la malattia progredisce con tempi e intensità diverse”. “La missione di Amgen è quella di essere al servizio dei pazienti e, in questo caso siamo intervenuti su uno degli aspetti critici che riguardano questa patologia: l’aderenza alle terapie – dichiara André Tony Dahinden, AD di Amgen Italia - Con etelcalcetide andiamo ad affrontare un bisogno clinico non soddisfatto che riguarda proprio quest’area; si tratta, infatti di un trattamento endovenoso che  darà agli operatori sanitari un maggiore controllo sulla somministrazione e fornirà ai pazienti un'opzione aggiuntiva, L’Italia è stata coinvolta negli studi clinici di Fase III che sono alla base dell’approvazione Ema del farmaco con ben 18 centri grazie ai quali siamo riusciti a trattare 63 pazienti in differenti studi. Dall’altra parte è da sottolineare una estrema rapidità nei tempi di accesso. La nostra Agenzia ha riconosciuto il valore del farmaco garantendo tempi di rimborsabilità molto brevi - basti pensare che dalla sottomissione del dossier alla Gazzetta Ufficiale sono passati solo 6 mesi, che significa che l’approvazione ha subito un anticipo di 8 mesi rispetto alle tempistiche medie di approvazione. Amgen è ovviamente orgogliosa di questo perché il risultato è a beneficio dei pazienti”. (EUGENIA SERMONTI)

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