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Nuovi dati e nuove speranze di cura
per l'atrofia muscolare spinale (Sma)

Nusinersen, l’unico farmaco ad oggi disponibile per il trattamento di questa malattia rara, si è rivelato efficace anche per i soggetti a esordio tardivo. A dirlo i risultati dello studio Cherish

19 Febbraio 2018

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Nuovi dati e nuove speranze di curaper l'atrofia muscolare spinale (Sma)

Una nuova e importante pubblicazione del New England journal of medicine rivela i i risultati definitivi dello studio di fase III Cherish sul trattamento con nusinersen dei soggetti con atrofia muscolare spinale (Sma) a esordio tardivo, una ricerca guidata da un team italiano del Gemelli. A darne l’annuncio Biogen, l’azienda farmaceutica che ha sviluppato la molecola. “La pubblicazione dei risultati dello studio Cherish sottolinea i notevoli miglioramenti prodotti da nusinersen sulla funzionalità motoria generale e degli arti superiori nei soggetti con Sma a esordio tardivo. Risultati raramente visibili nel normale decorso della malattia, che comporta un costante peggioramento della funzionalità motoria nel corso del tempo. - ha dichiarato Eugenio Mercuri, unità operativa complessa di neuropsichiatria infantile - policlinico universitario A. Gemelli di Roma e investigatore principale dello studio - durante lo studio, alcuni soggetti trattati con nusinersen hanno raggiunto importanti traguardi motori, tra cui il gattonamento o la stazione eretta assistita, in altri casi la progressione della malattia ha registrato una stabilizzazione o un rallentamento. Abbiamo inoltre osservato un miglioramento della funzionalità degli arti superiori, tra cui il sollevamento di oggetti”.

L’endpoint primario dello studio era il miglioramento della funzione motoria, definito in base alla variazione, rispetto al basale, della scala Hammersmith functional motor scale-expanded (Hfmse), uno strumento riconosciuto e concepito specificamente per valutare la funzione motoria nei soggetti affetti da Sma. L’analisi finale ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della funzione motoria nei soggetti trattati con nusinersen rispetto al gruppo di controllo sottoposto a trattamento simulato, come osservato sulla base della differenza di 4,9 punti nella variazione media rispetto al basale al mese 15. L’analisi dei dati definitivi sugli endpoint primari è risultata coerente con le analisi ad interim.“I dati pubblicati sul New England journal of medicine confermano ulteriormente i benefici per le persone con Sma a esordio tardivo del trattamento con nusinersen, primo e unico farmaco al mondo approvato per la Sma - ha affermato Alfred Sandrock, executive vice president and chief medical officer di Biogen - I dati dello studio Cherish fanno parte del più ampio programma di sviluppo clinico mai realizzato a oggi per il trattamento della Sma. L’intero programma dimostra che nusinersen può influire positivamente sulla funzionalità motoria dei bambini affetti da Sma, indipendentemente dalla loro età o dallo stadio della malattia”.

A seguito dei risultati positivi emersi dall’analisi ad interim, Biogen ha interrotto lo studio Cherish in modo che tutti i partecipanti avessero la possibilità di ricevere nusinersen nell’ambito dello studio di estensione in aperto Shine. (MATILDE SCUDERI)

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