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INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Roma. 2° Cholestasis Symposia
sulla 'colangite biliare primitiva'

Intervista con il presidente del congresso Domenico Alvaro (nella foto), professore di gastroenterologia del policlinico Unmerto I di Roma e presidente della Società Italiana di gastroenterologia ed endoscpopia digestiva (Sige)

18 Giugno 2018

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Roma. 2° Cholestasis Symposiasulla 'colangite biliare primitiva'

Professor Domenico Alvaro, presidente Sige

Negli ultimi mesi abbiamo assistito a grandi progressi nella gestione della colangite biliare primitiva, sia da un punto di vista di gestione clinica del paziente sia da un punto di vista dell'innovazione terapeutica. E' quanto emerso dal '2° Cholestasis Symposia’, convegno presieduto a Roma dal professor Domenico Alvaro, direttore della gastroenterologia del Policlinico Umberto I di Roma e presidente della Società italiana di gastroenterologia ed endoscopia digestiva (Sige), dedicato alla colangite biliare primitiva per aggiornare i clinici e gli esperti sugli avanzamenti della ricerca e della clinica nella gestione di questa malattia. "Dal punto di vista della gestione, i progressi sono derivati da studi multicentrici in cui i gruppi italiani hanno avuto un ruolo determinante - ha sottolineato Alvaro – da questi studi è chiaramente emerso che oggi si riescono ad applicare i principi della medicina di precisione alla gestione di questa malattia".

Con quali vantaggi concreti?

Questo significa riuscire a stratificare i pazienti sulla base del rischio di progressione di malattia: oggi siamo in grado di capire quanto il paziente rischia di andare incontro alla progressione della malattia non solo al momento della diagnosi, ma anche durante il trattamento e riusciamo a prevedere anche in quanto tempo il paziente rischia di andare incontro ad un trapianto di fegato. E questo sulla base di una serie di parametri che sono principalmente legati ai valori della fosfatasi alcalina e della bilirubina al momento della diagnosi ma anche sulla base della risposta alla terapia di prima linea, che in questa patologia è tradizionalmente rappresentata dall’acido ursodesossicolico.Purtroppo il 40 per centocircadei pazienti non risponde all’acido ursodesossicolico,ed è quindi necessario integrare nuovi trattamenti alla terapia.

Di che tipo di trattamenti si tratta?

Recentemente vi è stata l’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFa) di un nuovo farmaco, l’acido obeticolico, che, aggiunto all’acido ursodesossicolico, determina una risposta in più della metà dei pazienti che fino a poco fa non avevano nessuna terapia alternativa.

E queste terapie possono essere prescritte da tutti i medici?

Le Regioni, sulla base delle determinazioni dell'AIFa, hanno identificato i centri autorizzati a prescrivere il farmaco e a gestire questi malati. Questo rappresenta un ulteriore passo avanti nella gestione delle malattie perché questi malati - che si potrebbero ben definire 'complicati' - vengono finalmente gestiti dai centri identificati dalle Regioni e quindi da enti  in grado di avere le competenze e gli strumenti adeguati per una corretta gestione della malattia.

Che cos’è questa malattia?

Si tratta di una malattia immunomediata. Questo significa che il nostro sistema immunitario aggredisce i dotti biliari interlobulari, quelli che trasportano la bile formata dagli epatogeni nei dotti biliari più grandi. Ci sono due fenomeni caratteristici in questa malattia: l’aggressione immunologica del dotto biliare e il ristagno della bile nel fegato. Mentre sulla prima non siamo ancora in grado di fare praticamente nulla, ci sono stati enormi progressi sul trattamento del ristagno, elemento responsabile della progressione della malattia.

Quanti sono i pazienti attualmente in cura?

Grazie ad uno studio che ha coinvolto più di 1000 medici di medicina generale e più di 1 milione e 200 mila assistiti, finalmente oggi disponiamo di un dato epidemiologico nazionale: sappiamo che esistono attualmente 14mila pazienti con la colangite biliare primitiva.

Come vive il paziente con la colangite biliare primitiva? Che tipo di problemi deve affrontare?

Per rispondere a questa domanda abbiamo condotto un’indagine 'diretta' sui pazienti, proprio per sapere come vive il paziente affetto da questa malattia. Quello che si è capito intervistandoli è che in media ancora oggi si registra un ritardo nella diagnosi di quasi 4 anni rispetto al momento in cui iniziano i sintomi tipici, che sono il prurito o l’intensa astenia. Prima di rivolgersi ad un medico di medicina generale il paziente 'perde' almeno due anni, dopo di che viene indirizzato allo specialista o al 'super-specialista' e questo fa sì che si perdano in media altri 2 anni: in pratica dall’inizio dei sintomi alla diagnosi della malattia arrivano a passare fino a quattro anni.

Quattro anni, quindi, prima dell'inizio della terapia

Fino a poco tempo fa si perdeva un altro anno prima della terapia definitiva, perché i pazienti iniziavano con l’acido ursodesossicolico e solo nei pazienti non responsivi si introduceva la terapia di seconda linea con l'acido obeticolico. Oggi, grazie ad uno studio multicentrico, siamo addirittura in grado di determinare quali pazienti hanno una scarsa possibilità di rispondere all’acido ursodesossicolico, e quindi il prossimo passo avanti a livello della gestione terapeutica sarà quello di identificare i pazienti che si potranno avvalere della terapia combinata già al momento della diagnosi. Un altro elemento importante emerso dall’indagine sui pazienti, è che l’iter che porta alla diagnosi vieneritenuto molto difficoltoso: i pazienti hanno un’enorme difficoltà a identificare i Centri super-specialistici in grado di gestire la malattia e spendono all’incirca 2 mila euro l’anno di viaggi alla ricerca del Centro di riferimento e perdono in media 12 giornate lavorative l’anno per cause legate alla gestione della malattia. Questa è una cosa assolutamente inaccettabile.

Tra i sintomi tipici lei ha menzionato il prurito. Di che tipo di prurito si tratta?

Il prurito è soprattutto notturno, in genere sul tronco. Spesso succede che le pazienti hanno il prurito durante la gravidanza, che viene scambiato per un effetto legato appunto allo stato 'interessante': solo al termine della gravidanza, se il prurito persiste, si inizia l’iter per la diagnosi di questa patologia. In numerosi studi condotti sia in Italia che in Europa si è visto che proprio il prurito, anche se spesso sganciato dalla progressione della malattia, è l'elemento che determina una qualità di vita assolutamente inaccettabile, perché gli strumenti che oggi abbiamo per gestirlo sono ancora insufficienti e assolutamente inadeguati alla gestione di questo effetto indesiderato". (ANDREA COEN TIRELLI)

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