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AIL: nei tumori del sangue
in arrivo nuovi trattamenti

Farmaci di nuova generazione come immunomodulanti, inibitori del proteasoma, anticorpi monoclonali e CAR-T hanno portato importanti miglioramenti per la cura e diminuito gli effetti collaterali

19 Giugno 2018

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AIL: nei tumori del sanguein arrivo nuovi trattamenti

Sono sempre più concrete le speranze di disporre di terapie efficaci per le persone colpite da tumori del sangue. L’immunoterapia e la tecnologia Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) negli ultimi anni hanno ‘rivoluzionato’ la lotta contro i tumori. L’idea su cui si basa la tecnologia CAR-T è quella di ‘sfruttare’ la capacità del sistema immunitario di riconoscere il cancro. Per molti tumori ematologici, fino a pochi anni fa, l’unico metodo di cura era la chemioterapia, con significativi effetti collaterali; ora sono disponibili nuovi trattamenti in grado di offrire ulteriori opportunità terapeutiche per i pazienti.  Nel 2017 in Italia sono stati diagnosticati complessivamente 31.700 nuovi casi di tumori del sangue.  L’occasione per ribadire i successi ottenuti dalla ricerca scientifica è la tredicesima ‘Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma’ promossa dall’AIL e posta sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica.  «L’immunoterapia e la tecnologia CAR-T sono progressi importanti e speriamo possano cambiare la storia clinica di diversi tipi di tumore. Oggi l’immunoterapia, che stimola le cellule del sistema immunitario a combattere il cancro, rappresenta un importante passo in avanti nel trattamento della malattia e sta aprendo nuove prospettive  – ha detto il professor Sergio Amadori, presidente Nazionale AIL – Oggi i tumori del sangue, leucemie, linfomi e mielomi, sono sempre più curabili». La CAR-T è una tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall'interno.

«È una terapia cellulare e consiste in un prelievo di linfociti T che vengono poi ingegnerizzati in laboratorio in modo che siano in grado di fare 2 cose: riconoscere in modo selettivo le cellule malate e trasmettere al linfocita il segnale di distruggerle – ha spiegato il professor Paolo Corradini, direttore del Dipartimento Oncologia ed Ematologia dell’Università di Milano, direttore della struttura di Ematologia Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e Presidente SIE - Ed è veramente una speranza concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali». È ancora in fase sperimentale e finora i principali risultati sono stati raggiunti su pazienti affetti da Leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, e da Linfoma diffuso a grandi cellule B. Passi in avanti nei trattamenti sono stati fatti per il Mieloma multiplo, tanto da determinare un miglioramento di oltre il 50 per cento del tasso di sopravvivenza a 5 anni. Questo risultato è stato ottenuto grazie alla disponibilità di farmaci con nuovi meccanismi d’azione, che hanno migliorato l’efficacia delle terapie diminuendone la tossicità. «Si è aperta una nuova strada. Avere come alleato il sistema immunitario nella lotta contro il tumore è una idea che risale a tanti anni fa ma, fino a non molto tempo fa, mancavano gli strumenti. Ora sono arrivati, suscitando grande entusiasmo nella comunità scientifica – ha spiegato il professor Mario Boccadoro, direttore della Divisione Universitaria di Ematologia Città della Salute e della Scienza di Torino – Oggi, sono disponibili gli anticorpi monoclonali che colpiscono specificamente le cellule tumorali e sono già utilizzati nella pratica clinica. Sono in corso di sperimentazione altri anticorpi con doppia specificità o coniugati a tossine».

La ricerca in ambito ematologico è molto vivace e sta portando risultati importanti per molti tumori del sangue. Anche per i linfomi ci sono risultati significativi. «La ricerca sta procedendo in modo spedito ed è particolarmente attiva nel campo dell’immunoterapia. Ottimi segnali stanno arrivando da diverse molecole in fase avanzata di sperimentazione e dall’impiego della immunoterapia cellulare – ha dichiarato Maurizio Martelli, professore associato di Ematologia Università di Roma ‘Sapienza’ - La chemioterapia e la radioterapia saranno sempre meno utilizzate e si otterranno migliori risultati per la sopravvivenza dei pazienti». Per 40 anni si è utilizzata la poli-chemioterapia per il trattamento delle Leucemia mieloide acuta, seguita da terapia di consolidamento e successivamente trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questa terapia ha dimostrato di indurre remissioni di lunga durata e anche guarigioni. Tuttavia i risultati con queste terapie non sono soddisfacenti se paragonati a quelli ottenuti con i farmaci a bersaglio molecolare usati per altri tumori del sangue. «Quest’ultimo anno è stato particolarmente ricco di nuove opzioni terapeutiche – informa il professore Fabrizio Pane, direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, A.O.U. Federico II di Napoli – Infatti sono stati registrati dagli enti regolatori internazionali, quattro nuovi farmaci per la Leucemia mieloide acuta: una nuova formulazione di citosina arabinoside e daunorubicina, due farmaci a bersaglio molecolare e un anticorpo monoclonale coniugato a un chemioterapico».

La ricerca, sia per la scoperta di un nuovo farmaco o per un nuovo utilizzo di uno già disponibile, richiede investimenti importanti, che devono essere sostenuti per periodi lunghi, per poter essere sottoposti a tutti i test utili a verificarne efficacia e sicurezza. Il Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto (Fondazione GIMEMA) da oltre 30 anni promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici. «É nata per consentire agli ematologi di mettere a punto protocolli condivisi per trattare malattie che non disponevano di una cura. Uno degli obiettivi era migliorare le conoscenze scientifiche e fare in modo di trasferirle anche ai centri meno esperti distribuiti sul territorio italiano, questo per venire incontro alle esigenze di chi è affetto da una Leucemia acuta. Questi pazienti sono particolarmente fragili, quasi sempre ‘non trasportabili’, quindi la diagnosi e l’inizio della terapia devono essere tempestivi, ed è cruciale che tutto venga fatto presto, bene e quanto più vicino possibile al luogo di residenza – ha informato Marco Vignetti, direttore Centro Dati GIMEMA e vice presidente nazionale AIL - AIL contribuisce a finanziare la ricerca del GIMEMA devolvendo ogni anno il 10 per cento delle sue donazioni del 5x1000. AIL sostiene inoltre la ricerca ematologica in Italia attraverso una serie di attività di supporto, svolte dalle 81 sezioni provinciali che, affiancando i centri di cura, consentono di facilitare l’assistenza necessaria ai pazienti arruolati negli studi clinici e alle loro famiglie». Nei prossimi anni è previsto l’arrivo di nuovi farmaci che potranno far fare ulteriori passi avanti; il punto fondamentale per medici e pazienti è renderli disponibili.

«La Società Italiana di Ematologia (SIE), mantiene un dialogo costante con le istituzioni, ad esempio con l’Istituto Superiore di Sanità, e l’Azienda Italiana del Farmaco (AIFa). Lo scopo è interagire in modo che vengano resi disponibili dei farmaci e condotti studi rilevanti per migliorare o modificare i paradigmi terapeutici», ha affermato il professor Paolo Corradini, presidente SIE. Negli anni l’AIL è cresciuta molto e continua a farlo insieme alle sue migliaia di volontari in tutta Italia. «AIL è organizzata in 81 sezioni provinciali e svolge molte attività a sostegno dei pazienti, in particolare: sostenere le Case Alloggio AIL vicine ai Centri di Ematologia, per ospitare i pazienti che devono affrontare lunghi periodi di cura, assistiti dai propri familiari; organizzare il servizio di cure domiciliari per evitare il ricovero a tutti i pazienti che possono essere curati a casa propria. Il modo più efficace per migliorare la loro qualità di vita – ha aggiunto Amadori - realizza scuole e sale gioco in ospedale per consentire ai giovani pazienti di non perdere il contatto con la realtà; finanzia la ricerca scientifica attraverso il GIMEMA; sostiene formazione e aggiornamento di medici, biologi, infermieri e tecnici di laboratorio con borse di studio, prestazioni professionali e contratti di lavoro; promuove seminari per i pazienti per garantire un confronto diretto con gli specialisti del settore e informazioni sempre aggiornate sulla loro malattia. E molto altro ancora».

Insieme ai più significativi risultati della ricerca scientifica, la giornata nazionale è anche l’occasione per presentare la 12° edizione di ‘…Sognando Itaca’, un’iniziativa di vela terapia dedicata ai pazienti ematologici che ha lo scopo di favorire la loro riabilitazione psicologica e il miglioramento della qualità della vita. L’imbarcazione sta percorrendo il mar Adriatico: partita da Trieste il 4 giugno approderà a Taranto il 21 giugno. In ogni porto in cui attracca la barca AIL si svolge l’Itaca Day: una giornata durante la quale un gruppo di pazienti, accompagnati da un’équipe medica multi specialistica, ha la possibilità di vivere l’esperienza di un’emozionante veleggiata. Come ogni anno, alcuni tra i più illustri ematologi italiani saranno a disposizione di chi ne ha bisogno per fornire risposte e consigli al Numero Verde ‘AIL – PROBLEMI EMATOLOGICI’: 800.226.524 dalle ore 8.00 alle ore 20.00 di giovedì 21 giugno. (EUGENIA SERMONTI)

Tutte le informazioni sulle iniziative e gli incontri promossi dalle sezioni AIL in occasione della Giornata sono disponibili sul sito www.ail.it

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