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Cabozantinib: i risultati degli studi
su New England Journal of Medicine

I risultati dello studio costituiscono le basi per la domanda di approvazione regolatoria negli Stati Uniti e nell’Unione Europea per il carcinoma epatocellulare (Hcc) avanzato precedentemente trattato

10 Luglio 2018

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Cabozantinib: i risultati degli studi su New England Journal of Medicine

Pubblicati sul New England Journal of Medicine (Nejm) dei risultati dello studio di fase III CELESTIAL di cabozantinib in pazienti con carcinoma epatocellulare (Hcc) avanzato, precedentemente trattati. I dati, presentati al Congresso sui tumori gastrointestinali della Società americana di Oncologia Clinica (Asco-Gi), dimostrano che cabozantinib ha determinato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente importante della sopravvivenza globale rispetto al placebo. “I pazienti con questa forma di tumore epatico avanzato hanno opzioni terapeutiche molto limitate una volta che la malattia progredisce dopo trattamento con sorafenib - ha affermato Ghassan K. Abou-Alfa, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York e lead investigator del CELESTIAL - Questi risultati suggeriscono che, se approvato, cabozantinib potrebbe divenire una importante aggiunta nel panorama terapeutico che potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia e, significativamente, migliorare la sopravvivenza di questi pazienti”.

“I pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato presentano una prognosi molto sfavorevole e limitate opzioni di trattamento: data la prevalenza mondiale di questa patologia vi è una vera urgenza e una forte spinta per fornire nuove opzioni di trattamento a questi pazienti - ha aggiunto Lorenza Rimassa, vice responsabile della sezione Tumori dell'Apparato Gastroenterico di Oncologia medica ed Ematologia, Humanitas Cancer Center di Milano - I benefici clinicamente significativi della sopravvivenza globale e della sopravvivenza libera da progressione mostrati nello studio CELESTIAL, in pazienti precedentemente trattati fino a due linee di trattamento, suggeriscono che cabozantinib potrebbe divenire, quando approvato, un’importante aggiunta al panorama terapeutico per questa popolazione di pazienti”. Ipsen ha ricevuto la validazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) a marzo 2018 per la sua domanda di variazione dell’autorizzazione alla commercializzazione di cabozantinib per includere questa nuova indicazione in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato precedentemente trattati. Il partner di Ipsen, Exelixis, ha annunciato nel maggio scorso che la Food and Drug Administration (Fda) ha accettato la New Drug Application supplementare (sNDA) per cabozantinib in compresse come trattamento per i pazienti con carcinoma epatocellulare precedentemente trattati. Alla domanda di variazione è stato assegnato il 14 gennaio 2019 come data di esame della stessa ai sensi della legge statunitense Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

“Questa pubblicazione dei risultati dello studio CELESTIAL di fase III sul Nejm di questa settimana convalida ulteriormente l’importanza clinica dei dati nel trattamento di pazienti con carcinoma epatocelulare avanzato - ha dichiarato Alexandre Lebeaut, executive vice-president research & development, chief scientific officer di Ipsen - Con il nostro partner Exelixis contribuiamo senza sosta ad ampliare i benefici clinici di cabozantinib nei tumori solidi per rispondere ai bisogni clinici insoddisfatti”. La sopravvivenza globale mediana nello studio CELESTIAL è stata di 10.2 mesi con cabozantinib rispetto a 8.0 mesi con placebo. La mediana di sopravvivenza libera da progressione è più che raddoppiata, a 5.2 mesi con cabozantinib e 1.9 mesi con placebo. I tassi di risposta obiettiva per RECIST 1.1 sono stati del 4 per cento con cabozantinib e dello 0.4 per cento con placebo. Il controllo della malattia (risposta parziale e malattia stabile) è stato raggiunto dal 64 per cento dei pazienti nel gruppo cabozantinib rispetto al 33 per cento dei pazienti nel gruppo placebo. In un'analisi di sottogruppo di pazienti la cui unica precedente terapia per Hcc avanzato è stata sorafenib (70 per cento dei pazienti nello studio), la sopravvivenza globale mediana è stata di 11.3 mesi con cabozantinib rispetto a 7.2 mesi con placebo.

La sopravvivenza libera da progressione mediana nel sottogruppo è stata di 5.5 mesi con cabozantinib rispetto a 1.9 mesi con placebo. Gli eventi avversi sono stati coerenti con il noto profilo di sicurezza di cabozantinib. Gli eventi avversi più comuni di grado 3 o 4 nel gruppo cabozantinib rispetto al gruppo placebo sono stati eritrodisestesia palmo-plantare (17 contro 0 per cento), ipertensione (16 contro 2 per cento), aumento dell'aspartato aminotransferasi (12 contro per cento), affaticamento (10 contro 4 per cento) e diarrea (10 contro 2 per cento). Eventi avversi di grado 5 correlati al trattamento si sono verificati in sei pazienti nel gruppo cabozantinib (insufficienza epatica, fistola esofagobronchiale, trombosi venosa portale, emorragia del tratto gastrointestinale superiore, embolia polmonare e sindrome epatorenale) e in un paziente nel gruppo placebo (insufficienza epatica). Il 16 per cento dei pazienti nel braccio di cabozantinib e il 3 per cento dei pazienti nel gruppo placebo hanno interrotto il trattamento a causa di eventi avversi correlati. (EUGENIA SERMONTI)

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