Emofilia, a breve la carta dei diritti

Roma, 16 apr. (AdnKronos Salute) - Richiamare l'attenzione dei nuovi parlamentari e del futuro governo sull'accordo Stato-Regioni del 2013 sull'assistenza alle Malattie emorragiche congenite (Mec), in vista della presentazione della 'Carta dei diritti e dei doveri della persona con emofilia', in programma alla Camera dei Deputati il prossimo 17 maggio, frutto di un lavoro di ascolto e discussione che ha coinvolto le associazioni e i clinici per oltre un anno. E' l'obiettivo sostenuto da Shire, azienda biotech leader nelle malattie rare, che celebra come ogni anno la Giornata mondiale dell'Emofilia (World Hemophilia Day) il cui tema a livello globale è 'Condividere le conoscenze ci rende più forti'. Shire supporta anche l'evento FedEmo (Federazione delle Associazioni Emofilici Onlus) di oggi a Roma e quello della Fondazione Paracelso a Milano giovedì 19 aprile. "La Giornata Mondiale dell'Emofilia - ha detto Juliana Dierks, capo mondiale dell'area di ematologia di Shire - è un giorno fondamentale per dare visibilità alla comunità degli emofilici e ai loro bisogni. Abbiamo avuto per più di 70 anni il privilegio di lavorare al progresso delle cure con operatori sanitari, organizzazioni non-profit e con i pazienti stessi. Cerchiamo di portare innovazione, focalizzandoci sui pazienti per innalzare gli standard di cura e far progredire le terapie in ottica personalizzata e con la medicina di precisione. Crediamo in un futuro migliore per le persone affette da emofilia e ci adoperiamo ogni giorno perché questo futuro diventi realtà". Shire ha un ampio portfolio globale di prodotti per il disturbo emorragico e può contare su una storia di importanti progressi, a partire dal 1939, con la creazione del primo contenitore per la conservazione a lungo termine del sangue, fino ad arrivare a oggi con i dispositivi software per il calcolo della farmacocinetica. La linea produttiva continua a crescere e parallelamente l'azienda sta sviluppando nuove forme di assistenza per i pazienti nelle aree di cura personalizzata, terapia genica e altre innovazioni. In collaborazione con partner tecnologici, Shire sta definendo un nuovo set globale negli standard di cura dell'emofilia con approcci di ricerca basati sull'evidenza che verranno presentati con i seguenti studi: Ahead - uno studio osservazionale di 4 anni che segue il decorso della malattia di 500 pazienti con emofilia A; si propone di fornire dati sull'effetto delle terapie rispetto alla salute delle articolazioni, sul tasso di sanguinamento, sul profilo farmacocinetico, sulla qualità della vita correlata alla salute, sull'efficacia e sulla sicurezza. Gas-Hēm - la Goal Attainment Scale for Hemophilia, scala di raggiungimento dell'obiettivo per l'emofilia, è uno strumento di misurazione dei risultati in rapporto al paziente e ha lo scopo di supportare la gestione avanzata della cura dell'emofilia, integrando le misure standard della pratica clinica (outcome) con quelle centrate sul paziente, personalizzabili e sensibili al cambiamento da persona a persona e tra le varie popolazioni di pazienti. iPath - Lo studio dell'approccio irlandese personalizzato al trattamento dell'emofilia, utilizzando un database di oltre 10 anni di raccolta, insieme a dati di farmacocinetica e sequenziamento dell'intero genoma, può aiutare a definire in che modo la genetica e altri marcatori biologici influenzino le risposte dei pazienti al trattamento con profilassi.