Simonelli: "Con terapia genica i 2 bimbi possono correre e giocare"

Roma, 16 dic. (Adnkronos Salute) - "Siamo molto contenti di avere effettuato il primo intervento in Italia di terapia genica per una distrofia retinica ereditaria. E' la prima terapia approvata per malattie per cui non ci sono cure, sono malattie che hanno un esordio nell'infanzia e poi portano progressivamente a cecità nella età adulta". Lo ha sottolineato Francesca Simonelli, direttrice della clinica oculistica dell'Università Luigi Vanvitelli dove, questa mattina, sono stati presentati i risultati dell'innovativa tecnica di cura che ha permesso di guarire due bambini con distrofia retinica ereditaria. "E' una terapia genica - ha spiegato Simonelli - che consente di sostituire il gene malato con quello normale. Si inietta direttamente nella retina e i risultati della modifica visiva si vedono già dopo pochi giorni. Sono straordinari nei casi di questi due piccoli bambini che abbiamo curato. Abbiamo osservato un miglioramento nei loro movimenti anche con scarsa luce. Ora possono giocare a pallone, correre". "I risultati della terapia si sono dimostrati stabili nel tempo. Dopo una unica iniezione i dati clinici mostrano che dopo 7 anni e mezzo il risultato ottenuto rimane assolutamente stabile. Vengono trattati separatamente entrambi gli occhi e i risultati sono ottimi", ha concluso.