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NUOVE TERAPIE

Leucemia mieloide cronica
Guarire, obiettivo possibile

Grazie a “Path to Cure”, strategia voluta da Novartis, arrivano tecniche di monitoraggio della patologia e studi clinici con l’obiettivo di interrompere le cure in un numero sempre più alto di pazienti

L’età media di comparsa è attorno a 55 anni, ma meno del 10% dei pazienti ha meno di vent’anni, mentre il 30% ne ha più di 60

23 Gennaio 2013

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Leucemia mieloide cronica 
Guarire, obiettivo possibile
L’età media di comparsa è attorno a 55 anni, ma meno del 10% dei pazienti ha meno di vent’anni, mentre il 30% ne ha più di 60

Meno di mille casi l’anno in tutta Italia, per una malattia, non sono tantissimi, ma nel caso della leucemia mieloide cronica (LMC) fino a pochi decenni fa equivaleva ad una condanna a morte. Oggi, grazie a nuovi farmaci, circa la metà dei pazienti arriva addirittura a sospendere la terapia perché… guarita! “Con i nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, più potenti ed efficaci del capostipite imatinib – spiega il Prof. Michele Baccarani, Professore di Ematologia Università di Bologna – si può arrivare ad un livello talmente basso di cellule leucemiche residue da non poter più essere evidenziato con le comuni tecniche di monitoraggio”. Insomma, una vera e propria rivoluzione per una malattia in passato considerata ‘invincibile’ e trattabile solo in casi selezionati con il trapianto di midollo: questo il messaggio che giunge da Bologna, dove si sono riuniti i massimi esperti dell’ematologia italiana in occasione del convegno “CML Path to cure: Communicate Meet & Link to build the Path to Cure” per fare il punto sulle prospettive di cura di una malattia che oggi, anche grazie alla strategia “Path to Cure” messa in atto da Novartis, può essere anche guarita.

La prudenza, ovviamente, è d’obbligo quando si parla di ‘nuove’ terapie: “Anche se già dopo 4 anni quasi la metà dei pazienti trattati non mostra più la malattia – conferma Giuseppe Saglio, Ordinario di Medicina Interna ed Ematologia dell’Università di Torino Ospedale Universitario S. Luigi Gonzaga di Orbassano (Torino) – le sperimentazioni e gli studi attendono una validazione che solo gli anni posso dare con certezza; certo la terapia con nilotinib si è rivelata in grado di far raggiungere la remissione molecolare completa (la premessa perchè la sospensione della terapia possa almeno essere tentata) in una significativa percentuale di pazienti e in tempi molto brevi, con indubbi vantaggi per la qualità della vita dei pazienti e anche per le finanze del sistema sanitario nazionale”.  Stiamo parlando dello Studio ‘ENESTFreedom’ che sta prendendo il via in queste settimane e che mira a valutare la possibilità di sospensione della terapia con nilotinib e, quindi, il raggiungimento dell’obiettivo guarigione. Il trial, che dovrebbe concludersi nel 2018, sarà effettuato in molti Paesi del mondo e coinvolgerà inizialmente otto centri italiani.

Oltre ai trial clinici, peraltro, la strategia “Path to Cure” si basa anche sull’opportunità di studiare con le migliori tecnologie disponibili in ogni regione del nostro Paese l’evoluzione della malattia. “Noi ematologi abbiamo a disposizione farmaci estremamente efficaci ed abbiamo la possibilità di indurre la remissione ematologica abbastanza rapidamente in quasi tutti i pazienti – conferma Fabrizio Pane, Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti di Midollo Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli e Presidente della Società Italiana di Ematologia (SIE) – Per questo è fondamentale disporre di indagini estremamente sensibili per utilizzare al meglio i farmaci stessi e soprattutto per valutare l’effetto del farmaco sulla malattia. Grazie allo sviluppo e all’impiego di test specifici oggi siamo in grado di ottenere un impiego più appropriato dei farmaci, dall’altro di influire sulla prognosi del paziente. È anche grazie a questi test che oggi, nei pazienti che rispondono meglio alle cure, osserviamo un’aspettativa di vita paragonabile a quella dei pari età sani. Un esempio di questo approccio è il progetto Labnet, nato in Italia nel 2007, che coinvolge 40 laboratori in tutta Italia ed è nato sotto l’egida della SIE e gestito dal Gruppo Italiano Malattie Ematologiche nell’adulto (GIMEMA)”. (PAOLO BIANCHI)

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