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PATOLOGIE MIELOPROLIFERATIVE

Arriva in Italia un nuovo farmaco
per il trattamento della mielofibrosi

18 Marzo 2015

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Una forma tumorale, la mielofibrosi, che colpisce qualche migliaio di persone nel nostro paese attaccando le cellule staminali del midollo osseo dalle quali hanno origine le cellule del sangue, come i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine che si presenta in maniera così diversa da paziente a paziente che è spesso difficile riconoscerla. “Anche se – come sottolinea Alessandro Maria Vannucchi, Professore associato di ematologia presso l’Università di Firenze – alcune manifestazioni sono più comuni e ci aiutano ad identificarla. Un ingrossamento della milza, che preme sullo stomaco e sull’intestino provocando sintomi come difficoltà digestive, sensazioni di pesantezza, fastidio a livello dell’addome, sazietà precoce e alterazioni delle normali funzioni intestinali. In alcuni casi la milza è così ingrossata da occupare gran parte dell’addome fino a comprimere i polmoni (provocando tosse secca) e il rene (determinando difficoltà a urinare). Nei casi più avanzati è necessaria la sua rimozione chirurgica”. Finalmente è arrivato in Italia il primo farmaco specifico per il trattamento della mielofibrosi, l’unico ad aver dimostrato di aumentare significativamente la sopravvivenza nei pazienti con patologia per la quale finora non erano disponibili terapie in grado di modificarne il decorso. I pazienti trattati con ruxolitinib inoltre, sperimentano una regressione della sintomatologia con un conseguente miglioramento sostanziale della qualità di vita. Il farmaco della Novartis, a somministrazione orale, è stato approvato dall’FDA (Food and Drug Administration) nel 2011 e dall’EMA (European Medicines Agency) nel 2012 ed è entrato nella pratica clinica dopo solo 5 anni dal primo paziente trattato negli studi clinici, grazie ai significativi risultati ottenuti nel programma di sviluppo.

I vantaggi della nuova terapia. La mielofibrosi è una malattia grave con una sopravvivenza globale mediana di 5,7 anni; nei casi più gravi è inferiore a 2 anni. “I due studi condotti per la valutazione dell’efficacia (COMFORT I e II) di ruxolitinib, che hanno coinvolto 528 pazienti con mielofibrosi – dice il Prof. Francesco Passamonti, Direttore dell'U.O.C. di Ematologia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria Ospedale di Circolo di Varese – hanno dimostrato che il farmaco agisce sia sulla splenomegalia (riduzione media del 50%) sia sui segni clinici della malattia, come prurito, dolore osseo, muscolare e addominale. Il più grande vantaggio derivante dall’utilizzo del farmaco, però, è in termini di aumento della sopravvivenza”. Dagli studi infatti, è emersa una sensibile riduzione del rischio di morte. Nello studio COMFORT-I si è osservata una riduzione della mortalità del 31% e nello studio COMFORT-II una del 52%, con il confronto verso la migliore terapia convenzionale.

L’impatto sulla qualità della vita. Sono molto pesanti gli effetti che la patologia può avere sull’attività professionale: dall’analisi dei dati emerge che i pazienti in terapia con ruxolitinib riescono a gestire la propria attività nel 73% dei casi. Al contrario, le persone in terapia con altri farmaci si trovano in molti casi costrette ad abbandonare la carriera. Infatti, ben il 33% smette di lavorare, oppure ricorre alla pensione anticipata o all’aspettativa. Significative, anche alla luce dell’attuale crisi economica, le dimensioni dell’impatto di questa inattività: il 20% degli intervistati segnala di aver subìto un mancato guadagno a causa della mielofibrosi, stimabile in un importo medio di circa 7.774 euro annui. “Alla luce di tutte le difficoltà che si trovano a vivere i pazienti affetti da mielofibrosi, all’interno dell’AIL (Associazione Italiana contro le Leucemie-linfomi e mieloma) è nato il Gruppo AIL Pazienti MMP Ph- – spiega Massimiliano Donato, Presidente del Gruppo – che riunisce i pazienti affetti da malattie mieloproliferative e i loro familiari, con lo scopo di farsi portavoce delle loro esigenze, promuovere occasioni di incontro e dialogo e diffondere informazioni qualificate su queste patologie e sulle ultime innovazioni terapeutiche”. Tra le varie iniziative promosse dal gruppo è stato attivato un Forum web (in cui pazienti e familiari possono parlare delle proprie esperienze e condividere i propri vissuti, facendo sempre riferimento alla propria prospettiva personale). “Ci faremo anche portavoce – ha aggiunto Donato – di tutti i malati per far riconoscere ufficialmente queste patologie come rare, ovvero lavoreremo affinché siano incluse nell’elenco del Ministero della Salute delle patologie rare esenti”. (FLAVIA MARINCOLA)

 

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