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NUOVE AZIENDE FARMACEUTICHE

PTC Therapeutics, biotech americana
di farmaci che curano patologie gravi

7 Luglio 2015

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Si chiama PTC Therapeutics e ha una robusta pipeline di farmaci in sviluppo in diverse aree terapeutiche, tra cui malattie genetiche rare, malattie infettive e oncologia, grazie al suo expertise nei meccanismi biologici dell’RNA. "Siamo entusiasti di ampliare la nostra presenza entrando in Italia con l'apertura della sede di Roma. PTC Therapeutics collabora da molti anni con le Istituzioni e Centri di eccellenza italiani attraverso progetti di ricerca e studi clinici. Ora, con l'apertura della sede di Roma, aumenteremo la nostra presenza e le risorse, e lavoreremo per mettere a disposizione dei pazienti i nostri farmaci. Tra questi,  il primo e principale ha già ricevuto l’approvazione Europea - dichiara Roberto Florenzano, Vice President & General Manager Italia di PTC Therapeutics - Con l’ingresso in Italia massimizzeremo i nostri sforzi e l'impegno per la comunità italiana, in linea con l'obiettivo PTC di supportare i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e altre patologie genetiche neglette".

La distrofia muscolare di Duchenne. La DMD è una patologia genetica rara che causa un progressivo indebolimento muscolare dalla prima infanzia con conseguente perdita della funzionalità della parte inferiore del corpo prima e di quella superiore poi. Questa perdita di fuunzionalità fisica continua a progredire e normalmente i pazienti hanno bisogno di usare la sedia a rotelle già intorno ai 12 anni d'età. La perdita completa della funzionalità fisica si verifica intorno ai 20 anni e i pazienti diventano non-autosufficienti per tutti gli aspetti della vita, comprese l'alimentazione e la cura personale. Le conseguenti complicanze cardiache e respiratorie della DMD solitamente portano alla morte in età giovane-adulta, ad un'età media di 25 anni. "La distrofia di Duchenne è una grave forma di distrofia muscolare che comporta un coinvolgimento progressivo dei muscoli – spiega Eugenio Mercuri, Direttore Unità Operativa Neuropsichiatria infantile, Policlinico ‘Agostino Gemelli’ Università Cattolica di Roma – negli ultimi anni diversi approcci terapeutici fanno intravedere la possibilità di rallentare questa progressione e di consentire un più lungo mantenimento della struttura del muscolo. L’intera comunità di medici e di famiglie è quindi chiaramente felice dell’attenzione che le Aziende farmaceutiche stanno dedicando da qualche anno a queste malattie, sperando che un intervento precoce possa contribuire, soprattutto se instaurato nelle fasi iniziali della malattia, a limitare la progressione del danno muscolare e della debolezza che ne consegue". Oltre alle complicanze fisiche, i pazienti con DMD possono soffrire anche di problemi sociali ed emotivi, che vanno ulteriormente a gravare sul già pesante carico assistenziale per le famiglie: per questo motivo, PTC Therapeutics ritiene fondamentale il ruolo delle Associazioni di genitori e familiari dei pazienti, con le quali porta avanti da sempre un dialogo costante e collaborativo.

Una buona notizia per i pazienti. "Accolgo con piacere la notizia  di una sede italiana di PTC Therapeutics – dichiara Filippo Buccella, presidente e fondatore di Parent Project Onlus – e sono certo che la presenza sul territorio darà ulteriore forza all’intenso e aperto dialogo che da oltre un decennio lega la nostra comunità di pazienti a questa Azienda e grazie alla quale oggi la speranza della disponibilità di un trattamento per i ragazzi con distrofia di Duchenne è finalmente, per alcuni di loro, una realtà”.  La mission PTC Therapeutics è stata da sempre focalizzare l'impegno in Ricerca & Sviluppo in un’area ad elevatissimo medical need, con l'obiettivo di garantire l'accesso ai trattamenti disponibili ai pazienti che possano beneficiarne. PTC sta lavorando per supportare i pazienti e le Associazioni attraverso programmi come il progetto Strive (http://www.ptcbio.com/strive) o il sibling program, programma di accesso che rende disponibile il farmaco per i fratelli dei pazienti già inclusi in determinati studi clinici open label per la distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsense. (PIERLUIGI MONTEBELLI)

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Commenti all'articolo

  • simeone92

    simeone92

    09 Luglio 2015 - 00:52

    ciao mi chiamo simeone pellegrino ho una malattia rara che si chiama distrofia di duchenne e ho due fratelli che anno la stessa malattia

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