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NUOVE TERAPIE FARMACOLOGICHE

Fenilchetonuria: anche per i bimbi
usare il ‘sapropterinadicloridrato’

24 Settembre 2015

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La Commissione Europea (CE) ha autorizzato un’estensione dell’indicazione del farmaco sapropterinadicloridrato. Tale estensione permetterà l’utilizzo del medicinale in bambini con fenilchetonuria responsivi al trattamento anche prima dei 4 anni di età. La decisione della CE, che si applica ai 28 stati membri, inclusa l’Italia, fa seguito alla raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) che, nel maggio di quest’anno, aveva dato parere positivo sulla base dei risultati dello studio clinico di fase IIIb SPARK. “La fenilchetonuria (PKU) è una malattia metabolica ereditaria che, se non trattata tempestivamente, provoca danni neurologici gravi e irreversibili, sia nei bambini che negli adulti. Da oggi, il farmaco della Merck rappresenta un’opzione terapeutica fin dai primi giorni successivi alla diagnosi, che avviene in seguito allo screening metabolico neonatale. La decisione della Commissione Europea ci incoraggia a proseguire il nostro impegno versoi pazienti che soffrono di PKU – ha dichiarato Antonio Messina, Presidente ed Amministratore Delegato di Merck Serono S.p.A. I risultati dello studio SPARK sono stati presentati nel corso del congresso annuale SSIEM (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism), tenutosi a Lione dall’1 al 4 settembre 2015: lo studio ha evidenziato come l’aggiunta di Kuvan a una dieta a basso contenuto di fenilalanina (Phe), aumenti significativamente la tolleranza alla Phe in bambini sotto i 4 anni di età responsivi al trattamento, rispetto alla sola dieta. I risultati dello studio hanno infatti mostrato nel gruppo di pazienti trattati con dieta più Kuvan un incremento della tolleranza da 37,1 mg/kg/die all’inizio del trattamento a 80,6 mg/kg/die dopo 26 settimane, mentre nel gruppo trattato con la sola dieta, la tolleranza alla fenilalanina è aumentata da 35,8 mg/kg/diea 50,1 mg/kg/die. I danni causati dalla PKU derivano da un accumulo, nel sangue e nel cervello, di fenilalanina, un aminoacido presente in tutti gli alimenti ricchi di proteine. In molti paesi l’introduzione dello screening neonatale ha permesso di identificare i bambini con PKU fin dalla nascita e, di conseguenza, una gestione precoce della patologia, allo scopo di prevenirne le conseguenze negative sul sistema neurocognitivo. Ciononostante, ad oggi non era ancora disponibile un medicinale approvato per il trattamento della PKU al di sotto dei 4 anni di età. In seguito all’approvazione della CE, il Riassunto delle caratteristiche del prodotto includerà i dettagli relativi all’utilizzo di Kuvan nella popolazione al di sotto dei 4 anni di età. Kuvan è stato approvato in Europa nel 2008 e in Italia nel 2009 per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e bambini al di sopra dei 4 anni di età affetti da PKU. Kuvan è anche indicato in pazienti di qualsiasi età con carenza di BH4, che abbiano mostrato una risposta al trattamento. Kuvan è, ad oggi, l’unica opzione terapeutica per il trattamento della PKU. In associazione a una dieta a basso contenuto di Phe, Kuvan riduce la concentrazione di Phenel sangue e nel cervello in pazienti responsivi, e aiuta così a prevenire gli effetti debilitanti dell’HPA. (LARA LUCIANO)

 

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