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NIZZA. EUROPEAN ASSOCIATION FOR VISION AND EYE RESEARCH (EVER 2015)

Terapia della malattia mitocondriale
finalmente arriva un farmaco ad hoc

9 Ottobre 2015

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Per il mondo degli oculisti – e soprattutto per i malati – si tratta di una vera e propria breaking news: i pazienti europei affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) hanno finalmente a disposizione un trattamento efficace. L’azienda farmaceutica svizzera Santhera, infatti, ha annunciato che la Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione del farmaco a base di idebenone, il primo medicinale approvato disponibile in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein per il trattamento della disabilità visiva nei pazienti adolescenti e adulti con LHON. Questa rara condizione è una malattia mitocondriale ereditaria che, se non trattata, di solito porta alla rapida, profonda e permanente cecità in pazienti altrimenti sani. Si trasmette di madre in figlio, di solito sono i figli maschi a soffrirne maggiormente – spesso tra i 20 e 30 anni – con un’incidenza di circa 1 nuovo paziente ogni anno ogni milione di abitanti. Il punto su questa importante novità per il mondo dell’oculistica al simposio ‘Breakthrough in mitochondrial medicine: changing the patient journey in LHON’ al congresso della European Association for Vision and Eye Research in corso a Nizza, moderato da Piero Barboni, neuro-oftalmologo del San Raffaele di Milano e  dell’istituto Oftalmologico Massimo D’Azeglio di Bologna e da Paula Morandi, presidente di Vivivejo, associazione di pazienti no-profit che si occupa in maniera specifica di questa patologia e che opera all’interno della più ampia organizzazione ‘Mitocon onlus’ che si occupa di tutte le malattie mitocondriali. “E’ una vera breaking news per i pazienti per due motivi – spiega Piero Barboni – uno perché fino ad oggi non avevamo praticamente terapie efficaci da propore, secondo perché finalmente abbiamo un modo per rallentare in modo sostanziale la progressione della patologia. Non ancora cura definitiva, ma una terapia efficace e importante”.

Il mondo della ricerca. “I nostri dati dimostrano che il trattamento con questo nuovo farmaco può contrastare nei pazienti un’ulteriore perdita di visione e può promuoverne un recupero clinicamente rilevante – ha detto Thomas Meier, amministratore delegato di Santhera – L’approvazione europea del nostro farmaco come un trattamento efficace per la LHON e come primo medicinale approvato per una malattia mitocondriale è una tappa importante per Santhera, in quanto segna la nostra transizione verso una società farmaceutica con un prodotto sul mercato. Voglio personalmente ringraziare la squadra che ha raggiunto questo enorme successo ed i pazienti e i medici che hanno sostenuto il nostro programma di sviluppo clinico negli ultimi anni. Ora garantiremo che i pazienti abbiano un rapido accesso alla terapia, con la disponibilità immediata in alcuni paesi europei”. “Un importante passo avanti nel trattamento della malattia mitocondriale, e la sua approvazione spiana la strada ai pazienti con LHON e permetterà loro di essere trattati e di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva – ha aggiunto Thomas Klopstock, professore di Neurologia presso l’Università di Monaco di Baviera, ricercatore su questa patologia e coordinatore della rete tedesca per le malattie mitocondriali, mitoNET – La LHON è una condizione particolarmente devastante perché i malati, che sono altrimenti sani e spesso giovani, diventano rapidamente bilateralmente ciechi nel giro di pochi mesi. La maggior parte rimarrà permanentemente cieca se non trattata”.

Il nuovo farmaco. Raxone, questo il nome commerciale del nuovo trattamento a base di idebenone, è un farmaco orale autorizzato a una dose giornaliera di 900 mg somministrati in due compresse tre volte al giorno, con il cibo. Il primo autorizzato in assoluto per questa patologia, che verrà sicuramente messo a disposizione dei pazienti a carico dei servizi sanitari. Il trattamento deve essere iniziato e controllato da un medico con esperienza nella neuropatia ottica ereditaria di Leber. I dati di efficacia provengono dal trial RHODOS di Santhera, randomizzato e controllato con placebo, e dallo studio in aperto Expanded Access Program, i quali insieme hanno dimostrato che la perdita della vista può essere attenuata o invertita nei pazienti trattati con questo farmaco. (ANDREA SERMONTI)

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