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UN PRIMATO DELLA RICERCA ITALIANA

Bambini bolla: la 1° terapia genica
al mondo con le 'cellule staminali'

28 Giugno 2016

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Sebastian viene dagli Stati Uniti. Nicolas invece dalla Svizzera. Rafael è venezuelano, Widad belga. Poi c’è Valerio, che è italiano. Cosa hanno in comune questi 5 bambini, citati ad esempio di un elenco lungo 18 nomi? Che sono nati due volte. E nonostante le diverse provenienze la loro rinascita è avvenuta nella stessa città: Milano, ltalia. Questi 5 bambini, così come altri 13, sono nati la prima volta con un gene ‘sbagliato’, causa di una malattia dal nome lunghissimo: immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi, sintetizzata nell’acronimo ADA-SCID e  meglio conosciuta come sindrome dei bambini bolla. Questi bambini, in sintesi, erano costretti a ‘non’ vivere in un ambiente asettico perché qualsiasi infezione, anche la più banale, avrebbe potuto costare loro la vita. Fino a circa 15 anni fa, quando all’ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. Grazie all’utilizzo delle cellule staminali degli stessi pazienti e alla sostituzione del gene malato attraverso un agente virale opportunamente attenuato e utilizzato come cavallo di Troia, medici e ricercatori hanno potuto non solo curare, ma restituire l’infanzia e una prospettiva di vita a Sebastian, Nicolas, Rafael e a tutti gli altri. Ora questa terapia ha un nome, Strimvelis ed è stata messa a punto grazie all’impegno congiunto di tre grandi istituzioni: la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GSK. Si tratta della prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali recentemente approvata dall’autorità europea per trattare i pazienti affetti da questa rara malattia: 15 all’anno in Europa, secondo le stime, e 350 nel mondo.

La nuova terapia è stata presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri nell’ambito dell’incontro ‘Strimvelis: cronaca di un primato italiano. La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo’ a cui hanno preso parte Claudio De Vincenti, sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio, Alessandro Aiuti, responsabile area clinica dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Nicola Bedin, amministratore delegato dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore delegato di GSK S.p.A., Lucia Monaco, direttore scientifico della Fondazione Telethon, Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Luca Pani, direttore generale AIFa, Sir Andrew Witty, CEO GSK e con il saluto di Beatrice Lorenzin, Ministro della Salute. Strimvelis segna il passaggio da una terapia sperimentale a un ‘farmaco’ disponibile per tutti, ovunque nascano, ovunque vivano. Questo traguardo porta 3 firme. Quelle di Fondazione Telethon, dell’Ospedale San Raffaele e di GSK, che nel 2010 hanno sottoscritto un accordo con l’obiettivo di mettere a disposizione il proprio know how per arrivare allo sviluppo e alla commercializzazione di sette terapie per altrettante patologie rare. L’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. A tre anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri 6 trattati nel frattempo. I risultati completi dell’analisi sono stati pubblicati anche sulla rivista scientifica BLOOD. (EUGENIA SERMONTI)

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