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NUOVI TRATTAMENTI FARMACOLOGICI

Buoni i risultati di nusinersen
per l’atrofia muscolare spinale

9 Novembre 2016

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Arrivano buone notizie dagli ultimi risultati della sperimentazione di nusinersen, il farmaco di Biogen e Ionis Pharmaceuticals per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA): lo studio di fase 3 CHERISH ha ottenuto risultati positivi nell’analisi ad interim dimostrando l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nel trattamento della SMA a esordio tardivo, quella di Tipo 2. Dall’analisi emerge infatti che nei bambini a cui è stato somministrato nusinersen si è riscontrato un incremento significativo delle funzioni motorie rispetto a quelli che invece non avevano ricevuto il trattamento. Il tutto con un profilo di sicurezza positivo. "Questi risultati, oltre a confermare il successo del trattamento nell’insorgenza infantile della SMA rafforzano il potenziale di nusinersen di cui potranno beneficiare un gran numero di pazienti con SMA – ha detto Michael Ehlers, vice presidente esecutivo e responsabile della ricerca e sviluppo a Biogen – Porteremo le autorità regolatorie di tutto il mondo a conoscenza di questi dati e continueremo a lavorare a stretto contatto con loro per rendere disponibile il più rapidamente possibile il nostro trattamento alle famiglie colpite dalla SMA". E questo anche grazie al programma di accesso allargato (Expanded Access Program - EAP) che Biogen ha già intrapreso per i pazienti affetti da SMA a esordio infantile. Tra l’altro Biogen si sta preparando per il lancio del farmaco a base di nusinersen negli Stati Uniti forse già prima della fine del 2016 o al massimo nel primo trimestre del 2017.

I risultati dell’analisi ad interim CHERISH. I risultati dell’endpoint primario di questa analisi ad interim pre-specificata hanno dimostrato una differenza di 5,9 punti (p = 0,0000 mila due) a 15 mesi tra il trattamento (n = 84) e il braccio di controllo (n = 42), misurato dal punto di vista funzionale dal Hammersmith Funcional Scale Motor Expanded (HFMSE). Dopo 15 mesi di trattamento i pazienti hanno raggiunto un miglioramento medio di 4,0 punti di HFMSE, mentre i pazienti del braccio di controllo hanno visto diminuire la funzionalità di una media di 1,9 punti. Il HFMSE è uno strumento affidabile e validato, specificamente progettato per valutare la funzione motoria nei bambini affetti da SMA, e un cambio di tre punti o più nel HFMSE è stato identificato come clinicamente significativo. I dati degli altri endpoint analizzati sono stati costantemente a favore dei bambini che hanno ricevuto il trattamento. Il farmaco ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole e la maggior parte degli eventi avversi sono stati considerati o direttamente correlati alla malattia SMA o eventi correlati alla puntura lombare. Da notare che nessun paziente ha interrotto lo studio. "Questi dati rafforzano ulteriormente l’utilità e il potenziale di nusinersen come trattamento per i pazienti affetti da SMA – ha detto B. Lynne Parshall, chief operating officer di Ionis Pharmaceuticals – Siamo grati a tutte le famiglie e ai medici che hanno partecipato a tutti gli studi sul nostro farmaco: senza il loro impegno e il sostegno, questo programma non sarebbe stato in grado di progredire così velocemente". (MATILDE SCUDERI)

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