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ASSISTENZA SANITARIA

Nasce l’osservatorio farmaci orfani
A battesimo da CREA Sanità e OMaR

18 Novembre 2016

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Favorire la messa a punto di policy innovative, capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani, tenendo conto delle sfide della sostenibilità. Generare dati utili al confronto e all’implementazione di un sistema di gestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare. Sono queste le principali finalità dell’OSSFOR - Osservatorio Farmaci Orfani (www.osservatoriofarmaciorfani.it), nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare (Omar). L’evento presso la Biblioteca Spadolini del Senato è stato aperto dalla senatrice Laura Bianconi, per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati del primo rapporto OSSFOR e un partecipato dibattito sul tema 'quali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italia'. “Sui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed è ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende – ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare – Il numero crescente di terapie dimostrano, al contrario, che non mancano ricerca e investimenti privati. Il vero problema oggi è rappresentato dalle difficoltà economiche di molti paesi. L’Italia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati, ma non sappiamo per quanto sarà così. Si verificano già oggi ritardi legati al timore della spesa, a livello centrale quanto territoriale, perché le regioni sono preoccupate per i tetti imposti. La ‘Sostenibilità’ deve essere una virtù, non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione, con perdita di know how e sviluppo economico. Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilità e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida”.

“Il nostro primo obiettivo sarà colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder – ha spiegato Francesco Macchia dell’Osservatorio Farmaci Orfani – Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove l’utilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute – prima ancora che minimizzare la spesa annuale, a cui troppo spesso si guarda - compensando così gli importanti investimenti necessari a sostenerlo. Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando così i costi sanitari ed umani di una terapia tardiva”. “Quello delle malattie rare e dei farmaci orfani è un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisa quanto di un costante monitoraggio, visto che lo scenario informativo è carente e in continua e rapida evoluzione - ha detto Federico Spandonaro, presidente del CREA Sanità – Ci eravamo già resi conto, in passate nostre esperienze di ricerca, che solo pochissime aziende, meno del 25%, sono in grado di stimare correttamente l’impatto dei pazienti con malattia rara sul budget e l’organizzazione aziendale. Percepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisi il budget aziendale, ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomeno complessivamente intellegibile e quindi governabile. In questa situazione creare OSSFOR e quindi supportare lo sviluppo di un sistema di ‘Evidence based healthcare’ ci è sembrato la cosa più utile da fare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rare: se non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e l’utilizzo dei farmaci orfani non potrà mai essere efficiente, con danno tanto per i pazienti quanto per il SSN” .

IL PRIMO RAPPORTO OSSFOR. Nel corso del primo incontro di Osservatorio Farmaci Orfani è stato presentato il Primo Rapporto OSSFOR, che si è prevalentemente concentrata sull’analisi economica dell’impatto delle malattie rare e sui criteri di valutazione dei farmaci orfani. “Il primo dato che emerge – ha spiegato Barbara Polistena, responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di CREA Sanità, Osservatorio Farmaci Orfani – è che la percezione di un costo dei malati rari molto più elevato rispetto agli ‘altri’ pazienti non è corretta. La spesa media annua italiana per un malato raro è pari a €5.006,26 per un ammontare complessivo di € 1,36 miliardi all’anno, pari cioè all’1,2% della spesa sanitaria. Si tratta di una cifra molto vicina ai 4.500,20 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicità e meno del costo di un paziente trapiantato. La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari è similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per età. Cambiano però i numeri: se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici, quelli rari sono molto di meno: al momento, limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket, abbiano una incidenza dello 0,46% pari quindi a circa 270.787 persone”. Relativamente ai farmaci orfani il rapporto OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivi significativamente il settore, aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale, sia l’esenzione dal payback, sia un fast track per l’approvazione: il problema è oggi rappresentato dalla crisi economica, che frena l’accesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilità. D’altra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dall’investimento richiede prezzi alti. In effetti, studi condotti qualche anno fa, dimostrano che, correttamente, il prezzo di rimborso negoziato da AIFa per i farmaci orfani è inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili. Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 0,5 pazienti per 10.000 abitanti (ovvero più di 3.000 in Italia), l’AIFa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa € 10.000, inferiore sia per costo unitario, che per budget impact, a tante patologie croniche; per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio nazionale, la disponibilità a pagare arrivava a € 2.000.000 annui: cifre, come questa ultima, spesso ‘spaventano’, ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata, potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia, che già sarebbe costata una cifra modesta. La regolarità evidenziata dalla formula dimostra, quindi, che l’agenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani, evitando scelte aprioristiche. La relazione dimostra anche quanto, in casi come quelli dei farmaci orfani, nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie. Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano, che poi significa garantire l’accesso dei pazienti alle innovazioni, sembra quindi importante, riprendendo quella che è una relazione rilevata empiricamente, costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dell’autorità regolatoria, contemperando innovatività (costo-efficacia), dimensioni del mercato (e quindi possibilità di ritorno dagli investimenti) e sostenibilità (anche se siamo consci che questa ultima, nel caso dei farmaci orfani, difficilmente è una questione impattante, dati i numeri di pazienti eleggibili). (EUGENIA SERMONTI)

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