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NUOVE TERAPIE

Una vera rivoluzione copernicana
per i pazienti con sclerosi multipla

L’agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ocrelizumab, la prima terapia che risulta efficace non solo per le forme recidivanti ma anche per quelle primariamente progressive

8 Ottobre 2018

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Una vera  rivoluzione copernicanaper i pazienti con sclerosi multipla

Una nuova possibilità terapeutica è disponibile per i quasi quasi 118 mila pazienti con sclerosi multipla italiani: si tratta di ocrelizumab, molecola che ha ricevuto l’approvazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per la rimborsabilità in fascia H, che comprende i farmaci erogabili solo in strutture ospedaliere. Ogni anno si registrano 3.400 nuove diagnosi, quasi una ogni tre ore, che nella maggior parte dei casi colpiscono giovani tra i 20 e i 40 anni con una frequenza oltre due volte superiore nelle donne. La patologia può manifestarsi in diverse forme, principalmente quella a ricadute e remissioni e quella progressiva, rispettivamente nell’85 e nel 15 per cento dei casi. Essa implica complicazioni fisiche che nell’80 per cento dei casi portano a forme anche gravi di disabilità, che impattano in maniera rilevante sulla vita e sulla quotidianità delle persone colpite da sclerosi multipla: 1 persona su 2 riferisce che i sintomi le hanno impedito di svolgere il lavoro per cui era qualificata o che avrebbe voluto svolgere, un paziente su 3 dichiara di essere stato costretto a lasciare il lavoro a causa della patologia, uno su 5 ha difficoltà a integrarsi e a vivere nella società.

I dati sull'efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di ocrelizumab sono coerenti con il suo profilo beneficio-rischio favorevole sia per la sclerosi multipla recidivante che per la forma primariamente progressiva. Da un’analisi condotta sul periodo di estensione in aperto degli studi, inoltre, è emerso che quattro anni di trattamento continuo con ocrelizumab hanno comportato nella sclerosi multipla recidivante una riduzione sostenuta dell’attività di malattia sottostante. Tale riduzione è stata osservata anche nei pazienti che sono stati trattati con ocrelizumab per due anni, a seguito di un precedente trattamento di due anni con interferone. Nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare di sette anni l’insorgenza della necessità di impiegare la sedia a rotelle. “Si tratta di una vera rivoluzione copernicana: questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla – spiega Giancarlo Comi, direttore del dipartimento di neurologia e dell’Istituto di neurologia sperimentale (Inspe), università Vita-Salute San Raffaele, Milano – Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. È noto che queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la guaina mielinica che le ricopre, causa dei sintomi che si associano alla sclerosi multipla. I dati ottenuti nell’ambito degli studi registrativi hanno dimostrato l’elevata potenza del farmaco, la cui efficacia è risultata superiore a quella dell’interferone b-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione, nel ridurre l’attività clinica e sub-clinica di malattia. Ocrelizumab grazie al suo profilo peculiare di efficacia e sicurezza viene a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla e nello stesso tempo costituisce il primo ed unico trattamento per le forme primariamente progressive”.

La disponibilità in Italia di ocrelizumab viene dunque a costituire una risposta concreta per molte persone con sclerosi multipla e una soluzione terapeutica efficace sia per le forme recidivanti della patologia che, per la prima volta, per le forme primariamente progressive. “Spesso il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali. – spiega Carlo Pozzilli, professore ordinario di neurologia presso l’università degli Studi di Roma 'Sapienza' e direttore del centro sclerosi multipla dell'ospedale Sant'Andrea di Roma – Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza. Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili. Alla luce di queste caratteristiche, credo che ocrelizumab apporti un importante cambiamento per le persone con sclerosi multipla, sia per il rallentamento della progressione della patologia sia per un miglioramento della loro qualità di vita in generale".

Roche continuerà il suo impegno nei confronti delle persone con sclerosi multipla avviando, nel corso del 2018, due nuovi studi globali di fase IIIb che valuteranno con nuovi end-point l'efficacia di ocrelizumab in un numero elevato di persone con diverse forme di sclerosi multipla progressiva, compresa la sclerosi multipla secondariamente progressiva. “L’impegno di Roche ha consentito di rendere disponibile anche in Italia questa nuova soluzione terapeutica che costituirà, coniugando l’elevata efficacia al profilo di sicurezza favorevole, una vera svolta nel trattamento della sclerosi multipla. – dichiara Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia – A ocrelizumab, rimborsato in Italia dopo soli 9 mesi dall’approvazione dell’European medicine agency (Ema), è stata di recente riconosciuta la forte innovatività da una prestigiosa giuria di farmacologi, con il conferimento del Prix Galien Italia 2018 per la categoria ‘farmaci biologici’. Siamo davvero orgogliosi di poter introdurre in Italia un trattamento che sarà un’arma importante per tante persone che conducono quotidianamente la propria personale battaglia contro la sclerosi multipla, anche per chi ad oggi non aveva a disposizione una cura riconosciuta dalle autorità regolatorie”. (MATILDE SCUDERI)

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