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Ail: novità nel trattamento di leucemie e mielodisplasie

Un'occasione per fare il punto sul presente e sul futuro della ricerca ematologica. Per celebrare i 50 anni di Ail al fianco dei pazienti ematologici il Presidente della Repubblica riceverà al Quirinale una delegazione dell'associazione

Maria Rita Montebelli
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Le leucemie acute, le mielodisplasie e molti tumori del sangue sono malattie sempre più curabili. Grazie alla ricerca che ha permesso di individuare terapie su misura , è possibile selezionare la cura più adatta alle caratteristiche del paziente e della sua malattia. Ed è proprio all'insegna della speranza per i pazienti e della consapevolezza della forza della scienza che il 21 giugno si celebra la 14° edizione della Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, posta sotto l'Alto Patronato del Presidente della Repubblica e istituita permanentemente dal Consiglio dei Ministri. sarà un'occasione speciale per illustrare i progressi della ricerca scientifica e per essere ancora più vicini ai malati ematologici, adulti e bambini, attraverso incontri e manifestazioni di sensibilizzazione e raccolta fondi. “Questa giornata è importante per tutti noi per poter parlare degli avanzamenti della ricerca, delle tante iniziative a supporto dei pazienti e dei loro familiari, e dei progetti futuri – spiega Sergio Amadori, presidente nazionale Ail - E quest'anno ha un significato particolare in quanto Associazione Italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma, celebra i suoi 50 anni di attività. In questi decenni gli avanzamenti della ricerca hanno cambiato la storia clinica di patologie ematologiche che una volta non davano scampo. Ora sono disponibili per le leucemie acute importanti innovazioni come gli anticorpi monoclonali, e per le mielodisplasie la disponibilità di farmaci ‘mirati' sta diventando sempre più concreta”. La Leucemia mieloide acuta continua a essere una malattia grave e ancora fatale ma si stanno facendo passi avanti nello sviluppo di nuovi farmaci che sembrano promettere bene in termini di prolungamento della sopravvivenza. Nell'arco di pochi anni sono stati approvati, sia negli USA sia in Europa, un numero di nuovi farmaci come non si era visto nei 40 anni precedenti. L'importanza di questa giornata si spiega con i numeri: In Italia nel 2018 sono stati diagnosticati circa 30.700 casi di nuovi tumori ematologici, in leggero calo rispetto al 2017. In occasione dei 50 anni di attività al fianco dei malati ematologici e a sostegno della ricerca scientifica, un'ampia delegazione di Ail, composta dai Presidenti delle 81 sezioni provinciali, da esponenti del mondo del volontariato, della ricerca scientifica e da ex pazienti che hanno combattuto la malattia, sarà ricevuta dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella nella Sala degli Specchi del Palazzo del Quirinale. Questa sarà l'occasione per donare al Presidente il francobollo celebrativo dedicato al cinquantennale di AIL, che si inserisce nell'ambito delle emissioni di carte valori postali del 2019, in particolare tra i francobolli appartenenti alla serie tematica riservata all'assistenza ai malati, ‘Il senso civico'. “La sfida più rilevante per gli esperti è ora imparare a usare al meglio questi nuovi farmaci sia per offrire cure il più efficaci possibili ai nostri pazienti che per minimizzarne le tossicità e gli effetti collaterali - dice Adriano Venditti, professore di Ematologia e Direttore U.O.S.D. Malattie Mieloproliferative del Policlinico di Roma Tor Vergata - Tra i farmaci più promettenti che a breve saranno disponibili ci sono gemtuzumab ozogamicina, un anticorpo monoclonale che in associazione alla chemioterapia ha mostrato di prolungare di circa 9 mesi la durata mediana della risposta in alcune categorie di leucemie mieloidi acute, CPX-351, che è una combinazione di due chemioterapici, citosina arabinoside e daunorubicina, e venetoclax che utilizzato in combinazione con farmaci ipometilanti o con basse dosi di citosina arabinoside ha fornito percentuali di risposte molto confortanti in pazienti di età superiore ai 60-65 anni e con forme di Leucemia mieloide acuta molto aggressive”. Negli ultimi anni uno dei risultati più innovativi è stato sicuramente l'introduzione degli anticorpi monoclonali che hanno cambiato lo scenario terapeutico. “I capifila sono due: blinatumomab e inotuzumab ozogamicin – spiega Fabrizio Pane, ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti A.O.U. Federico II di Napoli - Il primo è un anticorpo monoclonale bispecifico costituito da due anticorpi che si lega contemporaneamente alle cellule T del sistema immunitario e alle cellule B maligne, il secondo, Inotuzumab ozogamicin, unisce il principio attivo a bersaglio molecolare capace di riconoscere le cellule maligne e un chemioterapico che è in grado di distruggerle. L'opportunità importante dei nuovi farmaci è che consentono di effettuare il trapianto in pazienti che recidivano e sono anche più efficaci”. Con gli anticorpi monoclonali più chemioterapia si apre la possibilità di condurre studi che potranno dare remissioni più lunghe e un aumento del tasso di guarigione. Le mielodisplasie colpiscono prevalentemente persone anziane, per lo più uomini; per il loro trattamento si seguono linee guida che tengono conto del tipo di sindrome mielodisplastica, dell'età del paziente e delle comorbidità. “Grazie al miglioramento delle tecniche diagnostiche e alla possibilità di meglio caratterizzare la malattia dal punto di vista molecolare, la disponibilità di farmaci ‘mirati' sta diventando sempre più concreta – informa Maria Teresa Voso, professoressa associata di Ematologia dell'Università degli Studi di Roma Tor Vergata e Direttore f.f. U.O.C. Diagnostica Avanzata Oncoematologia del Policlinico di Roma Tor Vergata – Infatti, con gli studi di sequenza di ultima generazione è possibile identificare delle mutazioni del DNA, che possono essere ‘bersagliate' con farmaci specifici”. La ricerca richiede tempo, impegno e risorse economiche importanti. Questo è vero sia per la scoperta di un nuovo farmaco sia per una molecola già disponibile e a volte è necessario scegliere di percorrere strade di ricerca che non sembrano in grado di portare risultati economici. La Fondazione Gimema - Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto da oltre 30 anni promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici, e negli anni la struttura si è consolidata per comprendere quali erano i bisogni terapeutici dei pazienti e indirizzare la ricerca indipendente per individuare possibili soluzioni di cura. “Questo approccio ha portato risultati davvero importanti come nel caso della Leucemia Acuta promielocitica (Lap) – spiega Marco Vignetti, presidente Fondazione GIMEMA e Vice Presidente Nazionale AIL - Le cellule della LAP sono molto sensibili alla terapia mirata sulla lesione genetica che determina la trasformazione leucemica. Gli studi del GIMEMA hanno dimostrato come questi due farmaci da soli, senza chemioterapia, possono guarire circa il 95% dei pazienti ‘a rischio basso e intermedio' “. “In questi giorni siamo particolarmente orgogliosi perché abbiamo ricevuto un finanziamento dal prestigioso NCI, NHI National Cancer Institute americano per lo studio EMPATHY – informa Marco Vignetti - È la prima volta che un gruppo cooperatore italiano riesce a ottenere un finanziamento dal più prestigioso ente di ricerca del mondo. L'obiettivo è fare un trial sulla qualità di vita condotto in modo innovativo: raccogliere informazioni ‘vere' sulla qualità di vita delle persone in terapia”. Negli anni l'Associazione Italiana contro le Leucemie, i linfomi e il mieloma è cresciuta molto e continua a farlo insieme alle sue migliaia di volontari in tutta Italia. “AIL è organizzata in 81 sezioni provinciali e svolge molte attività a sostegno dei pazienti, in particolare: sostenere le Case Alloggio AIL vicine ai Centri di Ematologia, per ospitare i pazienti che devono affrontare lunghi periodi di cura, assistiti dai propri familiari; organizzare il servizio di Cure domiciliari per evitare il ricovero a tutti i pazienti che possono essere curati a casa propria. Il modo più efficace per migliorare la loro qualità di vita - informa Sergio Amadori - realizza scuole e sale gioco in ospedale per consentire ai giovani pazienti di non perdere il contatto con la realtà; finanzia la ricerca scientifica attraverso il Gimema – Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell'Adulto; sostiene formazione e aggiornamento di medici, biologi, infermieri e tecnici di laboratorio con borse di studio, prestazioni professionali e contratti di lavoro; promuove seminari per i pazienti per garantire un confronto diretto con gli specialisti del settore e informazioni sempre aggiornate sulla loro malattia”. Appuntamento centrale della Giornata Nazionale contro le leucemie è ‘… Sognando Itaca', un viaggio in barca a vela nel Mar Tirreno, in programma dal 3 al 18 giugno, con una tappa speciale nel Mar Adriatico, a Brindisi, in occasione della regata velica internazionale Brindisi – Corfù. L'iniziativa ha lo scopo di promuovere la vela come metodo terapeutico volto alla riabilitazione psicologica e al miglioramento della qualità della vita dei pazienti. L'iniziativa si avvale tra gli altri del patrocinio della Marina Militare, del CONI, della Federazione Italiana Vela e della Lega Navale Italiana. Testimonial d'eccezione dell'iniziativa è la velista e campionessa olimpionica di windsurf Alessandra Sensini, direttrice tecnica giovanile della FIV - Federazione Italiana Vela e Vice Presidente del CONI. In ogni porto toccato durante la traversata si svolge l'Itaca Day, una giornata in cui i pazienti in cura nei Centri Ematologici delle città toccate dal tour hanno la possibilità di vivere in mare un'esperienza intensa e indimenticabile. Sull'imbarcazione sono presenti skipper professionisti, medici, infermieri e psicologi. Come ogni anno, alcuni tra i più illustri ematologi italiani saranno a disposizione per fornire risposte e consigli al numero verde Ail – problemi ematologici: 800.226.524 dalle ore 8.00 alle ore 20.00 di venerdì 21 giugno. Tutte le informazioni sulle iniziative e gli incontri promossi dalle sezioni provinciali AIL in occasione della Giornata Nazionale contro le leucemie sono disponibili sul sito www.ail.it. (EUGENIA SERMONTI)

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