Roma, 1 dic. (AdnKronos Salute) - Sono 3 milioni gli italiani con malattie rare (7-8mila le patologie che rientrano in questa classificazione). Pazienti, il 70% bambini, che spesso hanno difficoltà di accesso alla diagnosi e all'assistenza. Il costo complessivo per le malattie rare sostenuto dal Ssn è di 1,3 mld. Il tema della sostenibilità del sistema di fronte a nuove molecole, ai farmaci orfani e ai bisogni dei pazienti è stato al centro, oggi a Roma, del convegno 'Farmaci orfani e malattie rare', che ha riunito allo stesso tavolo esperti, istituzioni e associazioni dei malati. Sono proprio queste ultime a chiedere risposte concrete nella legge di stabilità, passata all'esame della Camera. "Nella legge di stabilità c'è la revisione finanziata dei Livelli essenziali di assistenza - ha spiegato Emilia Grazia De Biasi, presidente della Commissione sanità del Senato, tra i relatori del convegno realizzato anche grazie al contributo incondizionato di Celgene - e c'è la novità sulle molecole innovative. E credo che i farmaci orfani potranno rientrare in questa categoria. Abbiamo svincolato dai tetti della farmaceutica ospedaliera e territoriale il fondo nazionale per i farmaci innovativi, che torna a essere nel Ssn". Il problema della sostenibilità del Ssn verso nuove terapie che stanno arrivando, "può essere affrontata - ha osservato Mario Boccadoro, direttore del Dipartimento di oncologia dell'Azienda ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino - mettendo allo stesso tavolo i vari attori, dalle istituzioni ai pazienti alle aziende. Va evitato assolutamente che l'ultimo anello della catena, il medico, si trovi a essere l'ago della bilancia nei confronti del paziente. Oggi esistono farmaci che vanno usati in associazione e hanno una moltiplicazione dei costi assolutamente esponenziale. Ecco che nella legge di stabilità si devono aumentare le reti e le organizzazione regionali, in modo da avere un'uniformità dell'assistenza in tutte le zone del Paese". "E' chiaro che di fronte a 3 mln di pazienti una soluzione è obbligatoria - ha osservato Angelo Del Favero, direttore generale dell'Iss - si deve investire in questo campo perché se la malattia viene diagnosticata precocemente, abbiamo maggior successo nei trattamenti e meno costi economici e sociali". Farmaci innovativi, nuovi Lea e finanziamenti certi sono i nodi che preoccupano le associazioni dei pazienti. Una risposta arriva dalla deputata Paola Binetti, presidente dell'intergruppo parlamentare sulle malattie rare: "Questa e' una legge di stabilita' che guarda alla sanità in maniera puntuale e su alcuni temi precisi. Sembra proprio che questa volta passerà la revisione dei Lea". "Sappiamo che a livello parlamentare si sta lavorando per aggiornare la lista delle malattie rare esenti: ovvero l'allegato A della legge 279 del 2001, mai aggiornato e questa sarebbe una prima vittoria per i pazienti e un riconoscimento dei loro diritti - ha precisato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore responsabile di Omar, Osservatorio malattie rare - Un altro emendamento su cui stiamo vigilando, e speriamo non passi, e' quello che vorrebbe togliere l'esenzione dal 'payback' per quanto riguarda i farmaci orfani, al momento esentati dal ripiano che le aziende farmaceutiche devo fare a fine anno se sforano il budget. Uno strumento che ha portato a un aumento della ricerca sulle malattie rare in Italia. Se viene tolto - ha concluso Ciancaleoni Bartoli - potrebbero andare in crisi molti centri e aziende che sviluppano farmaci orfani".