Arrivano dall’XI Congresso annuale dell'Associazione europea per l'emofilia e i disturbi correlati (EAHAD) di Madrid nuove evidenze scientifiche a supporto di Elocta e Alprolix, terapie ricombinanti per l’emofilia A e B di Sobi in grado di elevare la gestione dell'emofilia e ampliare le prove cliniche disponibili, dimostrando la necessità di ripensare l'attuale concetto di protezione e cambiare il paradigma dello standard di cura per le persone con emofilia A e B. Tra i dati presentati spicca il primo confronto real-world del trattamento profilattico in pazienti con emofilia A, prima e dopo il passaggio dalla terapia convenzionale con rFVIII a Elocta (rFVIIIFc). I dati, raccolti dal Database nazionale sull'emofilia del Regno Unito, dimostrano una significativa riduzione della frequenza delle infusioni e del consumo del fattore di coagulazione e forniscono ulteriori prove del fatto che i prodotti rFVIII a emivita prolungata possano ridurre il peso del trattamento. A tutto vantaggio della qualità di vita delle persone con emofilia e delle loro famiglie. “Questi risultati confermano che con i nuovi farmaci a emivita prolungata oggi possiamo offrire al paziente emofilico un maggiore intervallo di dosaggio, riducendo quindi il peso del trattamento a parità di protezione dai sanguinamenti – ha spiegato il professor Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell'AOU Careggi di Firenze – Con queste terapie, e quindi con un numero ridotto di infusioni venose, la qualità di vita dei pazienti migliora significativamente, e in particolare nella fascia pediatrica e giovanile consente una vita più attiva. Occorre identificare correttamente, attraverso la storia clinica e l'analisi farmacocinetica, quali sono i pazienti più adatti a sostenere un tale approccio, per consentir loro di ottenere il massimo vantaggio in termini di protezione offerto da questi nuovi prodotti a emivita prolungata”. “Controllo e prevenzione dei sanguinamenti sono la pietra angolare nella cura dell'emofilia, ma all’interno di una visione più olistica della protezione che, senza mai compromettere la sicurezza, si basa sulla prevenzione e sul trattamento delle emorragie, sulla salute delle articolazioni, sulla libertà dal dolore, così come sulle preferenze del paziente, sull'attività fisica e sulla qualità generale della vita – ha aggiunto Sergio Lai, general manager di Sobi Italia – Questo potrebbe incoraggiare la comunità dell'emofilia a ripensare l'attuale definizione di protezione e a far evolvere lo standard di cura”. Sobi sta dedicando sforzi significativi per generare prove cliniche e dati real-world, per tradurre questa prospettiva olistica sulla protezione in una realtà per la comunità dell'emofilia: dalla sicurezza e dagli esiti clinici, alla qualità della vita e all'accesso sostenibile, e a trattamenti più efficaci per le persone con emofilia A e B. “Il nostro impegno come azienda è fornire alla comunità dell'emofilia prove scientifiche che facciano progredire la cura dell'emofilia, inclusa l’adozione di un approccio più olistico che permetta di fornire protezione oltre i sanguinamenti – ha affermato Armin Reininger, head of Medical and Scientific Affairs di Sobi – Lavoriamo ogni giorno per un mondo in cui le persone con emofilia possano vivere una vita normale, senza alcun vincolo o compromesso”. (FABRIZIA MASELLI)