Un nuovo farmaco contro la leucemia mieloide acuta (Lam) è stato ammesso al regime di rimborsabilità dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa): si tratta di azacitidina, un trattamento sviluppato da Celgene. I pazienti affetti da Lam <30 per cento blasti erano già eleggibili al trattamento. La novità è che oggi anche i pazienti con ˃30 per cento di blasti potrà goderne. “La Lam è una malattia severa – dichiara Jean Yves Chatelan, amministratore delegato di Celgene Italia - per i tanti pazienti non eleggibili a trattamenti curativicon leopzioni terapeutiche disponibili, azacitidina è in grado di arginare questa carenza”. La leucemia mieloide acuta. La Lam è una rara e grave forma di tumore del sangue; essa si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente a causa della rapida crescita di progenitori ematopoietici anomali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la normale produzione delle cellule del sangue. In Italia i dati dell’Associazione italiana registri tumori (Airtum) stimano poco più di 2 mila nuovi casi di Lam ogni anno. La malattia, caratterizzata da prognosi infausta, colpisce in prevalenza pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni, i quali in molti casi non possono accedere al limitato numero di opzioni terapeutiche. “L’azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico - afferma Felicetto Ferrara, primario della divisione di ematologia dell’ospedale Cardarelli di Napoli - nelle Lam può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale”. I trial clinici. I risultati dello studio cheha esplorato l’efficacia dell’azacitidina mettendola a confronto con i regimi terapeutici convenzionali - Aml-001, trial multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto - hanno mostrato che in una popolazione di pazienti Lam a età media di 75 anni e percentuale di blasti minore del 30 per cento nel midollo osseo, il trattamento con azacitidinasi associa a una più lunga sopravvivenza rispetto a quello con terapie convenzionali. Comparato a queste ultime, il farmaco ha dimostrato, inoltre, di migliorare la sopravvivenza ad un anno in una maggiore percentuale di pazienti – 47 per cento contro 34 per cento - con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. I dati della sottoanalisi dello studio Aml-001, che ha valutato la sopravvivenza dei pazienti con malattia stabile a 2, 4 e 6 mesi, che è stata in media di 13.6, 13.5 e 14.3 mesi rispettivamente, nei pazienti che ottengono una stabilizzazione di malattia e un miglioramento dei valori del sangue periferico. (MATILDE SCUDERI)