Alcune malattie, come la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma diffuso a grandi cellule, nei pazienti refrattari alle terapie oggi disponibili, danno un’aspettativa di vita molto bassa o nulla. Grazie alla ricerca in quest’area, si è arrivati ad un punto di svolta tale per cui, per questi pazienti, si aprono nuovi scenari attraverso le terapie cosiddette CAR-T di prossima introduzione. Il recente arrivo delle nuove terapie CAR-T rende indispensabile l’intervento di tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale per dare reale accesso all’innovazione in Italia. Questo il principale argomento trattato durante l’Evento “Road map Car-t prospettive attuali e future dell’uso delle car-t in Italia”: ultimo appuntamento di confronto tra esperti di salute nazionali e regionali per fare il punto sul miglior percorso di cura per i pazienti, realizzato da Motore sanità, con il contributo incondizionato di Novartis. “Le car-t rappresentano una rivoluzione nella lotta ai tumori e l’Italia ha deciso di puntare in alto con un progetto unico al mondo che prevede la creazione di centri di eccellenza per la ricerca, la sperimentazione e la produzione di terapie innovative, tra cui le terapie geniche. Considerando la carenza produttiva a livello mondiale in relazione al fabbisogno crescente di queste cure, e soprattutto in prospettiva dell’ampliamento delle indicazioni terapeutiche delle cellule car-t, vogliamo diventare un Paese di riferimento a livello internazionale per lo sviluppo e l’esportazione delle car-t anche per conto delle aziende private”, ha detto Pierpaolo Sileri, viceministro della Salute. “La rete nazionale ematologica e dei trapianti si appresta ad accogliere la richiesta di cura dei pazienti con linfoma e leucemia linfoblastica candidati a terapia con Car-t. Le qualifiche delle aziende produttrici chiudono il cerchio dell’abilitazione dei centri che sono stati selezionati dalle Regioni secondo i criteri definiti da Aifa. L’erogazione dei prodotti è dunque disponibile anche nel nostro Paese. A garanzia dell’accesso alla cura, la rete dei professionisti ematologi e trapiantologi è attiva in canali di comunicazione diretti tra centri di patologia e centri autorizzati al trattamento con Car-t”, ha spiegato Fabio Ciceri, direttore Unità operativa di ematologia e trapianto midollo osseo (Utmo), Ospedale San Raffaele Milano. “L’immunoterapia sta progressivamente affermandosi come un formidabile strumento terapeutico a disposizione di ematologi ed oncologi nella cura delle patologie neoplastiche. I risultati già ottenuti nelle leucemie linfoblastiche acute a differenziazione B-cellulare nel bambino e in alcuni isto tipi di linfomi a cellule B dell’adulto hanno già portato all’approvazione da parte delle agenzie regolatorie di due prodotti basati sull’uso delle CAR cells. Studi sicuramente promettenti sono in fase avanzata di realizzazione nel mieloma multiplo e nella leucemia linfatica cronica. Si apre, dunque, una nuova era nella cura della neoplasia dove il prossimo grande orizzonte sfidante è quello di traslare i risultati ottenuti nelle neoplasie ematologiche ai tumori solidi, lavorando anche per garantire piena sostenibilità (anche economica) a trattamenti così sofisticati e complessi”, ha dichiarato Franco Locatelli, direttore Dipartimento Onco-ematologia e terapia cellulare e genica, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma. Le Regioni dovranno implementare l’identificazione nella loro rete di servizi ospedalieri, i centri adatti, individuando il percorso necessario a formare le persone dedicate, con protocolli organizzativi condivisi. Le Aziende Sanitarie Ospedaliere saranno chiamate alla formazione del personale che dovrà gestire le cure in modo da creare un sistema assistenziale di rapido accesso e sicuro per il paziente. “La sfida ora è che l’accesso alle due terapie Car-t approvate da Aifa sia tempestivo, equo, sicuro ed attento alla fragilità della persona eleggibile. Chi potrà accedervi è già provato dall'esperienza di diverse linee terapeutiche e vive la pressione del tempo, perché sa che la malattia non aspetta. Oggi 16 Regioni/PA hanno deliberato i centri erogatori, ma non tutti sono già nelle condizioni di somministrare le terapie e ancora mancano alcuni step autorizzativi. In questa prima fase ci sarà bisogno di spostarsi di Regione o di Città, rimanere a lungo fuori casa insieme al familiare, confrontarsi con tossicità importanti, per fare alcuni esempi. Per questo è fondamentale che gli aspetti economici per la famiglia non precludano l’accesso alle cure; che si preveda un supporto per viaggi e alloggio anche del familiare, così come il supporto psicologico e attenzione al consenso informato. Ail continuerà ad essere al fianco di pazienti, familiari ed istituzioni per garantire supporto e corretta informazione; ci aspettiamo coinvolgimento nelle scelte e facilitazione nello svolgimento del nostro lavoro già sinergico con i centri ed i professionisti perché non si lasci indietro nessuno”, ha aggiunto Sabrina Nardi, responsabile Ail Pazienti. (MARCO BIONDI)