Alcuni tipi di tumori del sangue sono riconosciuti come malattie rare – complessivamente ne esistono circa 7 mila e coinvolgono 2 milioni di persone in Italia e il 6-7% della popolazione europea - in quanto interessano un ristretto numero di pazienti e i medicinali destinati alla loro cura sono indicati come farmaci ‘orfani’, perché hanno un limitato sviluppo commerciale e vengono reputati poco interessanti dalle industrie farmaceutiche per ragioni prettamente economiche. La figura cardine per scoprire queste patologie è sicuramente l’ematologo che, assieme alla cooperazione con altri specialisti, ha un ruolo fondamentale per indirizzare il paziente verso cure idonee proporzionali alla adeguatezza della diagnosi. Come sappiamo l’Italia è un paese con una alta percentuale di anziani definiti pazienti fragili, per cui si cerca di evitare l’ospedalizzazione – in ospedale sono stati ridotti i posti letto del 50% - per permetterà al paziente di vivere una vita più lunga e dignitosa e ricevere cure a domicilio, che siano orali con un bassissimo rischio di tossicità e complicanze. L’innovazione è un processo lento e continuo che ha bisogno di una costante collaborazione tra medicina e industrie farmaceutiche affinchè si possa sperare di ottenere miglioramenti nel campo dei tumori del sangue. Sindromi mielodisplastiche (SMD). Sono un gruppo eterogeneo di disordini clonali del midollo osseo caratterizzati da una alterata maturazione delle cellule del midollo osseo emopoietico con irregolare produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine e potrebbero generare un rischio di trasformazione leucemica. L’unica cura che porta alla guarigione è il trapianto di cellule staminali, mentre un più corretto inquadramento nosografico e prognostico delle SMD ha generato alcune strategie di cura più efficaci che aiutano il paziente a vivere una vita più lunga e decorosa. Il numero di casi di SMD è dai 3 ai 12 su 100 mila abitanti l’anno. Mieloma multiplo (MM). In Italia esistono 90 centri specializzati per la cura di questa malattia che colpisce il midollo osseo, sede principale in cui vengono prodotte le cellule del sangue. E’ un tipo di neoplasia - ovvero proliferazione abnorme delle cellule di un tessuto -. che prende di mira le cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi per difendere il corpo dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo monoclonale, noto come paraproteina o componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta una grande quantità d citochine, mediatori dell’infiammazione, che possono generare fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale. Esistono diversi tipi di mieloma ma c’è da dire che grazie ai progressi della scienza rispetto al 1990 in cui un paziente affetto da questa patologia aveva al massimo 29 mesi di vita, oggi grazie alle nuove terapie a nostra disposizione sono migliorate notevolmente le prospettive di vita e si può convivere con questa patologia anche oltre i dieci anni. Il più diffuso è il MM localizzato nel midollo osseo e secernente immunoglobuline nella loro forma completa, mentre una forma più rara del tumore è il mieloma non secernente, caratterizzato da un elevato numero di plasmacellule neoplastiche che non producono anticorpi. Il numero di casi di MM stimati nel 2013 è poco meno di 3 mila per gli uomini e circa 2 mila e 500 per le donne, con un numero di 40 casi su 100 mila abitanti in Italia. L’Impegno di Celgene. Grazie alla qualità ematologica italiana e agli sforzi del gruppo biofarmaceutico impegnato per diffondere la conoscenza di queste malattie rare, aiutare la diagnosi e commercializzare le terapie innovative si è giunti a ottenere farmaci sempre più sicuri e efficaci in particolare per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie “Celgene ha già fatto molto in questa direzione: ha sviluppato una delle pipeline più ricche nelle aree ematologica e oncologica – afferma Pasquale Frega, presidente e amministratore delegato e ha istituito uno dei più rigorosi programmi di farmacovigilanza attualmente esistenti, attraverso il quale i pazienti vengono strettamente monitorati durante il trattamento farmacologico”. Inoltre le ricerche di Celgene sono indirizzate verso il trattamento del carcinoma pancreatico, melanoma metastatico, tumore della vescica, carcinoma ovarico e carcinoma mammario “Coniugando l’enorme potenziale di Nab Paclitaxel con l’esperienza e il successo di Celgene, stiamo creando un leader mondiale nel campo dell’oncologia – ha dichiarato Bob Hugin, presidente e CEO di Celgene Corporation – e abbiamo rafforzato la nostra pipeline per il trattamento dei tumori solidi con una terapia che, a nostro avviso, possiede un potenziale straordinario in aree nelle quali permangono importanti bisogni medici irrisolti. Riteniamo che la combinazione delle nostre capacità sia in grado di massimizzare il potenziale clinico, regolatorio e commerciale di Nab Paclitaxel e della tecnologia nab in tutto il mondo”. (GIOIA TAGLIENTE)