Una nuova possibilità per il trattamento dell’emofilia arriva dalla ricerca su un particolare anticorpo, progettato per aiutare il sangue a coagulare anche quando manca uno dei fattori necessari. Lo studio, pubblicato su PNAS, descrive la scoperta e lo sviluppo di un anticorpo bispecifico, cioè una molecola capace di riconoscere e collegare due bersagli diversi. L’emofilia è una malattia ereditaria che rende più difficile la coagulazione del sangue. Chi ne è affetto può andare incontro a sanguinamenti che, nelle forme più gravi, possono verificarsi anche spontaneamente e diventare pericolosi. Le terapie disponibili hanno fatto grandi passi avanti, ma non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo ai trattamenti e in alcuni casi possono comparire anticorpi che ne riducono l’efficacia.
È proprio su questo problema che si concentra la nuova ricerca. L’anticorpo studiato dai ricercatori funziona un po’ come un ponte: mette in contatto due proteine coinvolte nella coagulazione e cerca così di riattivare il processo che porta alla formazione del coagulo. L’idea è quindi quella di aggirare, almeno in parte, il fattore che manca nelle persone con emofilia e permettere al sistema della coagulazione di continuare a funzionare. Nei test di laboratorio e nei modelli sperimentali utilizzati nello studio, il nuovo anticorpo ha mostrato di riuscire a favorire la coagulazione. Sono risultati interessanti, ma è importante sottolineare che si tratta ancora di una ricerca in fase sperimentale, non significa quindi che il nuovo trattamento sia già disponibile o che possa essere considerato una cura per l’emofilia.
Il prossimo passaggio sarà capire se lo stesso meccanismo potrà funzionare in modo sicuro ed efficace anche nelle persone, saranno necessari ulteriori studi prima di arrivare a un eventuale utilizzo clinico. La ricerca pubblicata su PNAS aggiunge comunque un nuovo tassello alla ricerca sull’emofilia, gli anticorpi bispecifici stanno attirando sempre più attenzione perché permettono di intervenire in modo molto preciso sui meccanismi dell’organismo. In questo caso, l’obiettivo è semplice da spiegare: trovare un modo per aiutare il sangue a coagulare anche quando uno degli ingranaggi fondamentali del sistema non funziona correttamente.