Roma, 16 dic. (askanews) - Un fascicolo sanitario elettronico che includa piani terapeutici e accompagni per tutto il loro percorso i pazienti di malattie rare, l'utilizzo puntuale dei dati raccolti nei database regionali, la telemedicina, l'accelerazione e implementazione della ricerca sui farmaci orfani per le malattie rare: sono alcuni dei capisaldi individuati dal 5° Rapporto Annuale di Osservatorio Farmaci Orfani-Ossfor, per suggerire un'impostazione del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza che tenga conto dei bisogni dei malati rari.
L'analisi nata dalla collaborazione tra Osservatorio Malattie Rare-OMaR e il Centro per la Ricerca Economica Applicata alla Sanità (Crea Sanità) offre un quadro aggiornato dei consumi e dei costi effettivi dei farmaci orfani per il SSN e scatta una fotografia sulla situazione di questi pazienti, circa 400mila in Italia, anche alla luce dell'emergenza pandemica.
Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor: "Il Rapporto Ossfor è il frutto di una joint venture tra Crea Sanità e Ossservatorio Malattie rare che hanno dato vita all'Osservatorio Farmaci Orfani che è un think tank, un centro studi che mira a individuare politiche di sostenibilità per il settore dei farmaci orfani. Il rapporto di quest'anno vede dei risultati importanti. Abbiamo collaborato con la Regione Lombardia quindi coperto il 50% della popolazione italiana, raccolto una partnership con la società italiana di farmacologia e la società italiana dei farmacisti ospedalieri, abbiamo soprattutto - è una delle cose di cui andiamo più orgogliosi - una collaborazione col tavolo tecnico interregionale delle malattie rare che ci ha dato la possibilità di fare un lavoro specifico sull'assistenza domiciliare e di dimostrare che in questi ultimi tempi è aumentata andando a supplire le carenze ospedaliere legate all'emergenza covid".
Dopo Campania, Lazio, Puglia e Toscana, infatti quest'anno il Rapporto torna ad analizzare i dati relativi alla Regione Lombardia già esaminati nel 2015. E indagando sul data base della regione sono emerse situazioni interessanti.
Barbara Polistena, Responsabile scientifico e Consigliere di amministrazione di Crea Sanità. La prima sicuramente la stabilità in tutte le regioni di alcuni aspetti fondamentali sui malati rari, in particolare la loro distribuzione per età che cresce diciamo durante l'età adolescenziale poi intorno ai 50 anni che sono anni di maggior diagnosi, il fatto che comunque i malati ultra rari, la cui prevalenza è molto bassa minore dello 0,02 sono pochissimi, il 13% dei malati rari ma . altro dato molto importante è che per la prima volta fra il 2019 e il 2020 i malati rari sono andati riducendosi e questo ci fa pensare che la mortalità legata al covid abbia influito anche sui malati rari che com'è noto sono fragili ma che anche ci sia stato un ulteriore ritardo nella diagnosi, in un categoria in cui già sappiamo che il ritardo della diagnosi è un problema importante.
E' emersa anche una riduzione dei costi per malato raro, nell'ultimo anno di quasi il 7% che fa ipotizzare che che c'è stato un blocco delle prestazioni anche per questi pazienti. Quello che però ci fa in qualche modo ben sperare è che invece l'assistenza domiciliare ha retto, anzi addirittura si è incrementata per questi pazienti: sono comunque stati assistiti a casa, sia con assistenza domiciliare complessa che con la somministrazione domiciliare di terapie".
Fra gli approfondimenti, le problematiche di accesso ai farmaci orfani, la revisione dei regolamenti per il settore pediatrico e le sperimentazioni cliniche.
"La situazione dei farmaci orfani in Italia è abbastanza buona, ad oggi su 118 farmaci approvati in Ema ne abbiamo 97 approvati in Italia. Dai dati del Rapporto quest'anno si vede una diminuzione dei tempi di approvazione in tutte le fasi dunque un'accelerazione dei tempi di accesso ai pazienti. La ricerca clinica su questi farmaci sta aumentando nettamente e si sta passando da 155 studi aperti lo scorso anno a 215 quest'anno, si coprivano 22 aree terapeutiche lo scorso anno, quindi sicuramente un trend in positivo che però va mantenuto".