Milano, 31 mag. (askanews) - Dopo 25 anni si è alle soglie di una nuova fase nel trattamento della SLA - la Sclerosi Laterale Amiotrofica - che in Europa vede una sola terapia autorizzata dall'autority del farmaco. L'Ema sta infatti esaminando la domanda di autorizzazione di un nuovo trattamento per questo disturbo neurodegenerativo che colpisce oltre 32mila persone nell'Europa continentale, 6.000 della quali in Italia.
"La SLA è una malattia neurodegenerativa che interessa il sistema nervoso centrale; è una malattia rara, e ha una incidenza di tre su 100.000 che vuol dire in Italia circa 1800 nuovi casi all'anno - spiega Adriano Chiò, direttore di Neurologia 1 all'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e docente di Neurologia all'Università di Torino - E' una malattia complessa anche dal punto di vista diagnostico perché non abbiamo dei marcatori biologici che ci permettono la diagnosi che si basa esclusivamente sull'andamento clinico e su come si presenta il paziente al momento in cui giunge al neurologo o al centro specializzato. Dal punto di vista dei trattamenti poi, da più di vent'anni abbiamo un unico farmaco. E attualmente abbiamo delle nuove opportunità, che sono già state riconosciute valide negli Stati Uniti tra cui Amx0035 per il quale si stanno aspettando gli ultimi studi che sono in corso per una registrazione a livello europeo".
Amx0035, prodotto da Amylyx, è un trattamento sperimentale basato su due molecole (il fenilbutirrato di sodio PB e la ursodoxicoltaurine TURSO principio noto anche come taurursodiol) già approvato negli Stati Uniti e in Canada. Non è una cura risolutiva della malattia, ma un trattamento che porta vantaggi funzionali e benefici sulla sopravvivenza.
La valutazione in corso da parte dell'Ema segna ora una piccola rivoluzione che apre alla possibilità di nuove opzioni terapeutiche.
"La rivoluzione in atto relativa alla Sclerosi Laterale Amiotrofica trova fondamento in almeno quarant'anni di ricerca di base molto appassionata che ha rivoluzionato la nostra comprensione della malattia, passata attraverso la definizione di alcuni geni che hanno aperto poi la comprensione di vie patogenetiche - aggiunge Vincenzo Silani, direttore del Dipartimento di Neuroscienze e direttore del Laboratorio sperimentale di Neuroscienze dell'Irccs Istituto Auxologico Italiano, e docente di Neurologia all'Università degli Studi di Milano - Questa robusta scienza di base è stato il preliminare necessario per arrivare poi il risultato di oggi; e mi riferisco alla pre-approvazione di Amylyx che rivoluziona in qualche modo il trattamento del paziente sporadico e apre nuove prospettive, e per certi aspetti 'inattese,' anche per una potenziale interazione tra diverse molecole. Forse per questa malattia, come per esempio per la patologia tumorale, dobbiamo infatti considerare anche delle politerapie; da introdurre in tempi diversi della malattia, cioè nella fase preclinica, poi nella fase iniziale, e nella fase tardiva. Quindi Amylyx potrebbe essere l'inizio di una rivoluzione. E senza dubbio va sottolineato l'impatto clinico e sui biomarcatori della molecola".