La normativa italiana per l’accesso agli ‘orphan drugs’ è tutt’ora in via di rivalutazione, anche in merito alle nuove terapie e dei progressi della ricerca medica. Questo l’argomento del Simposio ‘Malattie rare e farmaci orfani: il nuovo approccio integrato, tra unmet need e logiche di bilancio’, organizzato da MAProvider con il contributo non condizionato di Shire. Attualmente esistono già varie modalità che consentono l’erogazione, a vario titolo, dei farmaci orfani su territorio nazionale e fondi dedicati esclusivamente a tali terapie. Inoltre le stesse procedure registrative nazionali, in funzione delle peculiarità delle patologie classificate rare, risultano diverse rispetto a quelle riservate alle ‘terapie standard’. “Sarebbe opportuno rendere maggiormente trasparenti i processi decisionali – ha spiegato Federico Spandonaro, presidente del C.R.E.A. Sanità dell’Università degli Studi di Roma ‘Tor Vergata’ – al fine di tutelare il paziente affetto da malattie rare: dall’immissione in commercio alla reale disponibilità della nuova terapia in ambito locale, la vera sfida è quella di costruire e rendere operativo un percorso di accesso efficace, trasparente e etico, che tenga conto delle evidenze scientifiche, della equità e della sostenibilità finanziaria del sistema. E non dimentichiamoci che per fare tutto ciò deve coinvolgere tutti gli stakeholder del sistema, a partire dal paziente, sino agli operatori, gli amministratori, i ricercatori e l’industria”.