La Commissione europea (CE) ha approvato la terapia orale gilteritinib in monoterapia giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia acuta mieloide (LAM) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +). Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LAM con due delle più comuni forme della mutazione - FLT3 internal tandem (ITD) e FLT3 tirosin chinasi (TKD). Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LAM FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib avevano una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che avevano ricevuto la chemioterapia di salvataggio. L'OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95 per cento 0,49, 0,83), P = 0,0004). I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37 per cento per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17 per cento per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. "La LAM è un tumore raro e i pazienti con la mutazione FLT3 hanno una prognosi particolarmente sfavorevole, con una sopravvivenza mediana inferiore a sei mesi dopo il trattamento con chemioterapia di salvataggio – ha affermato Giovanni Martinelli, MD, Istituto di Ematologia, Università di S. Orsola-Malpighi Ospedale, Bologna, Italia, uno degli investigator dello studio ADMIRAL – Gilteritinib è una nuova e clinicamente significativa opzione terapeutica che offre risultati attesi per i pazienti e agli operatori sanitari in tutta l'Unione europea". Gilteritinib è stato designato medicinale orfano e ha anche ricevuto una valutazione accelerata dall'Agenzia europea per i medicinali all'inizio di quest'anno, il che ha ridotto i tempi per l'approvazione. Attualmente non è autorizzato né rimborsato in Italia. "L'approvazione di oggi segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia acuta mieloide recidivante o refrattaria, FLT3 positiva per mutazione – ha dichiarato Andrew Krivoshik, M.D., Ph.D., senior vice president e Global Therapeutic Area head, Oncology Development, Astellas – Non vediamo l'ora di lavorare con le autorità sanitarie in tutta l'UE per portare gilteritinib ai pazienti che ne hanno più bisogno, il più presto possibile". Lo stato FLT3mut + dei pazienti può cambiare nel corso del trattamento della LAM, anche dopo una ricaduta. A causa degli scarsi risultati associati alla LAM FLT3mut +, lo stato di mutazione FLT3 dei pazienti può essere confermato per aiutare ad informare su quale sia l'approccio terapeutico migliore. (FABRIZIA MASELLI)