Bambini e adolescenti americani potranno finalmente accedere a una terapia in grado di modificare il decorso della sclerosi multipla. Novartis ha infatti annunciato che la Food and Drug Administration (Fda) ha approvato fingolimod per il trattamento di pazienti dai 10 fino ai 18 anni, con forme recidivanti di sclerosi multipla (Smr). Questa approvazione estende la fascia di età per fingolimod, che in precedenza era stato approvato per pazienti con SMR a partire dai 18 anni. Nel dicembre 2017 la Fda aveva concesso a fingolimod la designazione di Breakthrough therapy - ovvero ‘terapia fortemente innovativa’ - per l’indicazione pediatrica. “Ora disponiamo finalmente di un trattamento approvato dalla Fda per bambini e adolescenti con Smr - ha dichiarato la dottoressa Brenda Banwell, direttrice della divisione di neurologia presso il Children’s hospital di Philadelphia e co-ricercatore responsabile dello studio registrativo che ha supportato l’approvazione per l’indicazione pediatrica - Le recidive ripetute sono più comuni nei giovani con Sm rispetto agli adulti: si tratta pertanto di una notizia incoraggiante per i giovani pazienti e per le loro famiglie”. Sebbene la Sm venga in prevalenza diagnosticata negli adulti, i bambini e gli adolescenti con questa malattia cronica spesso sperimentano recidive e lesioni cerebrali con maggiore frequenza rispetto agli adulti. “Da quando, nella sua veste di prima terapia orale modificante la malattia, ha rivoluzionato il trattamento della Smr, fingolimod è diventato un pilastro del trattamento dei pazienti adulti - ha affermato Paul Hudson, chief executive officer di Novartis - l’annuncio odierno è il risultato del nostro approccio pionieristico alla malattia, e siamo lieti che il nostro continuo impegno a migliorare le cure e l’assistenza di tutte le persone affette da Sm abbia reso disponibile un’opzione terapeutica attesa a lungo e specificamente approvata per i pazienti più giovani”.L’approvazione di fingolimod nella popolazione pediatrica è stata supportata dal Paradigms, uno studio multicentrico di sicurezza ed efficacia di fase III, randomizzato, in doppio cieco, condotto con fingolimod contro interferone beta-1a e progettato specificamente per i bambini e gli adolescenti con Smr. L’endpoint primario ha dimostrato che fingolimod ha ridotto il tasso di recidive dell’82 per cento per un periodo fino a due anni rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a. Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti. (MATILDE SCUDERI)