La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per metreleptin (myalepta), un trattamento per la lipodistrofia, una malattia estremamente rara, approvato ad integrazione della dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia. A seguito di questa autorizzazione, myalepta diventa il primo e unico farmaco a ricevere l'autorizzazione per il trattamento della carenza di leptina, all'origine di questa malattia estremamente rara. Sir Stephen O'Rahilly, professore di biochimica clinica e medicina presso l'Addenbrooke's Hospital di Cambridge, ha dichiarato: "La lipodistrofia è una malattia rara che, a causa della sua natura complessa, richiede un trattamento molto specialistico. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia. L'importante risultato di oggi segna un cambiamento significativo nella modalità di trattamento della lipodistrofia. Per la prima volta potremo offrire ai pazienti in Europa un'opzione di trattamento che affronta uno degli aspetti fondamentali della malattia stessa". Rebecca Sanders, fondatrice e presidente di Lipodystrophy UK, afferma: "La lipodistrofia presenta molte sfide tutt'ora aperte, sia fisiche che psicologiche, per chi convive con questa malattia. Le opzioni di trattamento finora disponibili erano limitate, rivolte solo ad alcune delle complicanze di questa condizione e non specifiche per la lipodistrofia. Myalepta offre ai pazienti una soluzione a lungo termine ed è positivo che sia disponibile un trattamento specifico per le complicanze della carenza di leptina nella lipodistrofia. Ora i pazienti disporranno di un'opzione estremamente utile per il miglioramento sia della malattia, sia della qualità della loro vita". La lipodistrofia, che può essere generalizzata (GL) o parziale (PL), è una malattia inguaribile ed estremamente rara che impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo. A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave; se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi. A livello mondiale ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione. Paul Greenland, presidente della regione EMEA presso Aegerion Pharmaceuticals, ha commentato: "Siamo entusiasti del fatto che i pazienti con lipodistrofia in Europa dispongano ora di un'opzione di trattamento specifica. E per Aegerion si tratta di un momento entusiasmante, poiché adesso myalepta è disponibile in uno dei più ampi mercati farmaceutici globali. Collaboreremo con le organizzazioni di pazienti, con i servizi sanitari e con i professionisti del settore in tutta Europa per permettere la maggior diffusione possibile del farmaco". (EUGENIA SERMONTI)