Una nuova arma efficace contro il tumore del fegato, neoplasia che nel 2017 ha fatto registrare quasi 13 mila nuovi casi in Italia. Lo dimostrano i risultati dello studio CELESTIAL di fase III in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato (HCC), precedentemente trattati, che sono stati presentati in una sessione orale del Congresso sui tumori gastrointestinali della Società americana di Oncologia Clinica (ASCO GI) che si è svolto recentemente a San Francisco. Nello studio CELESTIAL, cabozantinib, nuova terapia mirata, ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente importante rispetto al placebo sulla sopravvivenza globale (OS), endpoint primario dello studio, nella seconda analisi ad interim pianificata (critical p value prespecificato ≤ 0.021) nella popolazione di pazienti in seconda e terza linea arruolati nello studio. La sopravvivenza globale mediana è stata 10,2 mesi con cabozantinib rispetto a 8,0 mesi con placebo e la mediana di sopravvivenza libera da progressione (PFS) era più che raddoppiata: 5,2 mesi con cabozantinib e 1,9 mesi con placebo. I tassi di risposta obiettiva secondo i criteri RECIST versione 1.1 erano pari al 4 per cento con cabozantinib e 0,4 per cento con placebo. Il controllo della malattia (risposta parziale o malattia stabile) è stato raggiunto dal 64 per cento dei pazienti nel gruppo trattato con cabozantinib rispetto al 33 per cento nel gruppo placebo. “Siamo entusiasti dei potenziali benefici che cabozantinib può offrire ai pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato precedentemente trattati - dichiara Gisela Schwab, M.D., president, product development and medical affairs and chief medical officer di Exelixis - Data la prevalenza mondiale del carcinoma epatocellulare avanzato, vi è una continua urgenza di fornire nuove opzioni di trattamento a questa popolazione di pazienti. Confidiamo di presentare la richiesta supplementare di New Drug Application all’agenzia regolatoria statunitense (FDA) per cabozantinib nel primo quadrimestre del 2018 e di proseguire ulteriormente nella nostra missione per aiutare i malati di cancro a riprendersi e vivere più a lungo”. “I pazienti con diagnosi di carcinoma epatocellulare avanzato hanno urgente bisogno di nuove opzioni di trattamento - afferma Alexandre Lebeaut, M.D., executive vice-president, r&d, chief scientific officer di Ipsen – I risultati positivi di questo studio di fase 3, CELESTIAL, sono incoraggianti sia per i medici che per i pazienti e ci proponiamo di presentare, nella prima metà del 2018, una variazione della richiesta iniziale all’agenzia regolatoria europea (EMA) e ad altre importanti agenzie regolatorie”. (FABRIZIA MASELLI)