I farmaci orfani sono i farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. Ma perché i farmaci orfani dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo perché il farmaco sia a disposizione dei pazienti? Chi autorizza l’immissione in commercio di questi farmaci e chi e cosa ne determinano il prezzo? A queste, e molte altre domande, ha cercato di rispondere l’Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor), fondato dal centro di ricerca Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità (Crea Sanità) e dall’Osservatorio Malattie Rare (Omar), con il primo 'Quaderno di Ossfor', intitolato ‘La regolamentazione delle malattie rare e dei farmaci orfani’. Ossfor si propone, tra i suoi obiettivi, quello di sistematizzare le informazioni esistenti e colmare le lacune informative su malattie rare e farmaci orfani. Frutto di tale attività è la produzione periodica dei 'Quaderni di Ossfor' che trattano tematiche utili a fornire un quadro più organico del mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani. I contenuti dei 'Quaderni di Ossfor' possono essere utilizzati, previa autorizzazione, da tutti coloro che svolgono le proprie attività nell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani e diffusi in occasione di qualsiasi incontro pubblico o privato. Questa grande disponibilità di informazioni, se organizzate secondo un modello condiviso, possono favorire il dialogo inter-istituzionale finalizzato alla definizione di policy utili ad una governance efficace del settore. Il 1° Quaderno è una raccolta delle normative essenziali che regolano il settore, accompagnate da alcune informazioni che consentono di fornire una più ampia panoramica del settore. La pubblicazione pone l’accento su una serie di definizioni, individuate a livello normativo europeo e nazionale, volte ad inquadrare in maniera chiara e precisa cosa si intende per malattia rara e per farmaco orfano. La sua finalità è quella di racchiudere, in un unico documento di facile lettura, le informazioni essenziali riguardanti il settore, accompagnate dai riferimenti normativi, al fine di creare una base di riferimento certa e il quanto più possibile chiara. A breve sarà disponibile anche una versione sotto forma di Vademecum, che sintetizza ulteriormente la materia, fornendo schede sintetiche per ogni argomento. (EUGENIA SERMONTI) Per ulteriori informazioni: collet@osservatoriofarmaciorfani.it