Arriva il primo trattamento pazienti adulti affetti da melanoma non resecabile con metastasi regionali o distali (Stadio IIIB, IIIC e IVM1a) senza coinvolgimento di ossa, cervello, polmoni o altri organi viscerali: il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP), l’organo scientifico consultivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha infatti espresso parere favorevole all’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco a base di talimogene laherparepvec. Si tratta di un virus herpes simplex di tipo 1 (HSV 1) attenuato ottenuto mediante la delezione funzionale di 2 geni e l’inserimento della sequenza codificante per il fattore stimolante le colonie di granulociti e macrofagi (GM CSF) umano. Se approvato dalla Commissione Europea potrebbe essere il primo di una classe di nuovi agenti conosciuti come immunoterapie oncolitiche: somministrato attraverso iniezione intralesionale, ha la capacità di indurre la morte delle cellule tumorali e innescare, quindi, una risposta immunitaria anti-tumorale. “Siamo soddisfatti del parere favorevole del CHMP per IMLYGIC, che, se confermato dalla Commissione Europea, ci incoraggia a continuare a lavorare con le autorità regolatorie europee per mettere questa terapia innovativa a disposizione dei pazienti – ha detto Sean E. Harper, M.D., Executive Vice President of Research and Development di Amgen – Il melanoma metastatico continua a essere uno dei tumori più difficili da trattare, richiedendo spesso il ricorso a diverse tipologie di trattamento. Nonostante i recenti progressi, il tasso di sopravvivenza a cinque anni per i pazienti che non possono essere trattati risolutivamente con la chirurgia rimane inaccettabilmente basso, dimostrando un bisogno critico di ulteriori approcci per il controllo di questa malattia”. Il parere favorevole del CHMP è basato su uno studio di Fase III internazionale, randomizzato, open-label che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di IMLYGIC – questo il nome commerciale della terapia – in confronto al fattore di crescita per le colonie di granulociti e macrofagi (GM-CSF) in pazienti con melanoma allo Stadio IIIB, IIIC e IV, nei quali non fosse fattibile la resezione chirurgica. Nello studio che ha coinvolto 436 pazienti, IMLYGIC ha migliorato in maniera significativa il tasso di risposte durevoli (DRR- durable response rate), endpoint primario del trial, nella popolazione intent-to-treat. La DRR è definita come la percentuale di pazienti con risposta completa (CR) o parziale (PR) mantenuta in maniera continuativa per almeno sei mesi. Il parere favorevole del CHMP riflette le analisi di sottogruppo in cui l’effetto sull’OS era maggiore in pazienti con melanoma non resecabile in cui il tumore non si era diffuso oltre la pelle o i linfonodi. Gli eventi avversi riportati più di frequente sono stati affaticamento, brividi, piressia, nausea, sintomi simil-influenzali e dolore in corrispondenza del sito di iniezione. In generale, il 98% delle reazioni avverse riportate sono state di gravità debole o moderata. La reazione avversa di livello 3 o superiore più comune è stata la cellulite. In seguito al parere favorevole del CHMP, Amgen si aspetta nei prossimi mesi una decisione della Commissione Europea con l’emanazione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio. IMLYGIC è al momento in fase di valutazione da parte della FDA. (ENRICO MAGNANI)