Il primo farmaco orale per la sclerosi multipla, il fingolimod, è anche il primo tra tutti quelli approvati per la sclerosi multipla ad essersi mostrato in grado di rallentare il ‘restringimento’ del cervello, cioè l’atrofia, che si verifica in tutti i pazienti con questa malattia con il passare degli anni. Nuovi dati dello studio FREEDOMS e dei suoi studi di estensione a 6 anni, presentati al Congresso congiunto ACTRIMS-ECTRIMS in corso a Boston (USA) dimostrano che il tasso di perdita del volume cerebrale nei soggetti trattati con fingolimod rimane, con valori compresi tra -0,33% e -0,46%, prossimi a quelli osservabili nella popolazione generale. Un certo grado di atrofia cerebrale si manifesta anche nelle persone senza la malattia, soprattutto dopo la soglia dei 50 anni. Ma mentre nella popolazione generale la media della perdita di volume cerebrale è dello 0,2-0,3%, nei pazienti con sclerosi multipla può arrivare al 0,5-1,35% l’anno. La perdita di volume cerebrale nelle persone con sclerosi multipla procede ad una velocità di 3-5 volte superiore a quella delle persone sane e una volta distrutta la materia cerebrale, non può essere recuperata. Lo studio FREEDOMS. L’analisi dei dati a 4 anni degli studi FREEDOMS dimostra che il 24,2% dei pazienti con il maggior tasso di perdita di volume cerebrale a 2 anni vanno incontro ad una progressione di disabilità confermata a 6 mesi, contro solo il 15,4% dei soggetti con il tasso minore di perdita di volume cerebrale. Indipendentemente dal trattamento ricevuto inoltre, la perdita di volume cerebrale risulta associata ad una progressione della disabilità a lungo termine. L’efficacia di una terapia anti-sclerosi multipla si misura sul raggiungimento di tre obiettivi che configurano lo stato di NEDA (non attività di malattia): tasso di recidive, lesioni alla risonanza magnetica (RMN), e progressione della disabilità. I risultati degli studi condotti con fingolimod hanno dimostrato che i pazienti in terapia con questo farmaco, rispetto ai trattati con placebo, hanno una probabilità quattro volte maggiore di raggiungere o stato di NEDA per tutti i parametri tradizionali e in più per quello della perdita di volume cerebrale che, se inserito in una nuova definizione di NEDA, consentirebbe di avere un quadro più completo dello stato di malattia. Gli ultimi progressi. Quello dell’atrofia cerebrale è infatti un parametro molto importante, messo in rilievo solo di recente e che può essere studiato e quantificato attraverso la risonanza magnetica. Ed è un neurologo italiano, il professor Nicola De Stefano dell’Università di Siena ad aver messo a punto un software che, applicato alla RMN, consente di misurare con accuratezza questa perdita di volume cerebrale. Un nuovo studio italiano partito da qualche mese cercherà di correlare la comparsa di alterazioni cognitive (disturbi di memoria e alterazioni del pensiero), alla perdita di volume cerebrale. “Fingolimod, che ha recentemente raggiunto il risultato di 100mila pazienti trattati – commenta Paola Castellani, Head of Clinical Development, Medical Affairs & Patient Advocacy, Region Europe Novartis Pharma - è in sperimentazione anche nella sclerosi multipla primariamente progressiva, nella sclerosi multipla pediatrica e nella polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica. Ma la ricerca Novartis nel campo della sclerosi multipla continua, alla scoperta di nuove molecole sempre più mirate ed efficaci. “In pipeline – prosegue la Castellani - ci sono nuove molecole in sperimentazione, come siponimod, attualmente in fase III di sviluppo clinico, concepita per diventare la prima terapia orale per la sclerosi multipla secondariamente progressiva. Attivo anche un filone linea di ricerca sull’interleuchina-17, che ha un ruolo chiave nella sclerosi multipla”. Fingolimod e la sclerosi multipla. La sclerosi multipla è una malattia cronica del sistema nervoso centrale che compromette il normale funzionamento di cervello, nervo ottico e midollo spinale. Nel corso della malattia risultano progressivamente compromesse sia l’attività fisica (come ad esempio la possibilità di camminare) che quella cognitiva (la produzione del pensiero, la memoria). La malattia insorge in genere tra i 20 e i 40 anni e interessa oltre 2,3 milioni di persone nel mondo e 72 mila pazienti in Italia. Fingolimod, disponibile in Italia dal 2012 è il primo farmaco per la sclerosi multipla che si è dimostrato in grado di modificare il corso della malattia e di agire su tutti e quattro i principali parametri di misurazione della sclerosi multipla (tasso di recidiva, lesioni visualizzate alla RMN, progressione della disabilità e perdita di volume cerebrale). Il farmaco è stato approvato dall’EMA nel 2011 per i pazienti adulti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) in seconda linea. Il farmaco è disponibile in 80 Paesi ed è stato già somministrato a 100 mila pazienti. (LAURA MONTI)