Milano, 20 mar. (askanews) - In Italia arriva una nuova opzione terapeutica per l'emofilia. È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la rimborsabilità di un trattamento innovativo per l'emofilia A e B severa senza inibitori, nasce Marstacimab, sviluppato da Pfizer che apre nuove prospettive nella gestione della malattia. Nel nostro Paese sono circa 5.000 le persone che convivono con questa patologia rara, che, nel tempo, può compromettere articolazioni, autonomia e qualità della vita. La nuova opzione terapeutica ha un approccio diverso rispetto alle terapie tradizionali, perché non sostituisce i fattori della coagulazione ma agisce riequilibrando il sistema emostatico, contribuendo a ridurre i sanguinamenti. Abbiamo parlato con Maria Elisa Mancuso, Referente Centro Malattie Emorragiche presso IRCCS Humanitas Research Hospital e Professoressa a Contratto presso Humanitas University:
"Marstacimab sicuramente favorisce una aderenza migliore al trattamento di profilassi, che è lo standard di cura nell'emofilia per prevenire gli episodi emorragici, perché è somministrabile per via sottocutanea, con infusioni solo una volta a settimana. Storicamente nell'emofilia questa è una grossa rivoluzione, perché da sempre siamo stati abituati a somministrazioni endovenose ogni 2-3 giorni, quindi chiaramente c'è un bel passo avanti. È un farmaco efficace e sicuro, quindi la prevenzione dei sanguinamenti restituisce alle persone con emofilia una qualità di vita normale e anche uno stile di vita normale".
L'impegno di Pfizer nelle malattie rare e, in particolare, nell'emofilia prosegue da oltre quarant'anni e lo sviluppo di Marstacimab rappresenta i continui progressi ottenuti. È poi intervenuta Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia:
"L'impegno di Pfizer nelle malattie rare, in particolare nell'emofilia, prosegue da oltre 40 anni con l'introduzione dei fattori ricombinanti, che hanno cambiato la storia naturale di questa patologia. L'impegno però in ricerca e sviluppo non si è affermato. Volevamo comunque andare oltre e cercare anche di migliorare quello che è il carico della terapia su questi pazienti. E quindi oggi ci siamo riusciti a farlo, oggi abbiamo la possibilità di offrire una nuova opzione di trattamento, un anticorpo monoclonale per pazienti adolescenti e adulti con diagnosi di emofilia severa o bisensi inibitori".
Accanto agli aspetti clinici, resta fondamentale l'attenzione alla qualità della vita, all'autonomia e al supporto psicologico. È poi intervenuto Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso:
"Oggi l'emofilia può essere ben compensata, ben curata, ben affrontata sul piano clinico, però noi abbiamo visto rispetto all'enorme evoluzione che c'è stata nel corso dei decenni sulla strategia terapeutica di questa malattia, abbiamo visto che i livelli di ansia e di preoccupazione, in particolare bisogna dire delle mamme e dei papà, questa malattia viene gestita per procura dei genitori. Noi dobbiamo aiutare i genitori a trasmetterla, a inquadrarla, a collocarla nella giusta posizione dentro la propria vita".
Un'innovazione che punta a semplificare la gestione della malattia e a migliorare l'aderenza alle terapie. Perché oggi l'obiettivo non è solo controllare i sanguinamenti, ma permettere alle persone con emofilia di vivere con maggiore libertà.