Presentati da bluebird bio al 60° congresso annuale dell’American Society of Hematology di San Diego in Califormia i nuovi dati a lungo termine derivanti dallo studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204) ormai concluso con la terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e dallo studio di Fase 1/2 HGB-206 in corso con LentiGlobin in pazienti con anemia falciforme (AF). Tutti i pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente e genotipo non-β0/β0 che hanno conseguito l’indipendenza dalle trasfusioni continuano a mantenerla fino a 3,5 anni e dopo il trattamento con LentiGlobin nello studio di Fase 1/2 HGB-206, i livelli di HbAT87Q risultano stabili e gli eventi vaso-occlusivi sono ridotti nella maggior parte dei pazienti dei Gruppi A e B con anemia falciforme. “La portata dei dati relativi al nostro trattamento a base di LentiGlobin in diverse sperimentazioni cliniche, presentati in occasione dell’ASH, riflette l’impegno di pazienti, famiglie e operatori sanitari volto a indagare il potenziale terapeutico rivoluzionario della terapia genica per le beta-emoglobinopatie - ha detto David Davidson, chief medical officer di bluebird bio - La terapia genica con LentiGlobin è progettata per risolvere la causa genetica alla base della beta-talassemia e dell’anemia falciforme. I dati a lungo termine che emergono dalle nostre sperimentazioni cliniche dimostrano che la maggior parte dei pazienti trattati produce quantità di HbAT87Q ingegnerizzata sufficienti a raggiungere e mantenere un beneficio terapeutico”. La β-talassemia trasfusione-dipendente è una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione del gene della beta-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave. Le persone affette da TDT necessitano di regolari trasfusioni per mantenere i livelli di emoglobina indispensabili alla sopravvivenza, tuttavia le trasfusioni croniche comportano rischi, tra i quali un sovraccarico di ferro che può causare un danno multiorgano, con conseguente riduzione dell’aspettativa di vita. “Lo studio Northstar include pazienti che sono risultati indipendenti dalle trasfusioni per più di tre anni e mezzo dopo il trattamento con LentiGlobin - ha affermato John Rasko, responsabile del dipartimento Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, Australia - Questi pazienti hanno mantenuto livelli di emoglobina stabili di almeno 9,0 g/dl, senza trasfusioni, e anche i loro livelli di HbAT87Q sono rimasti stabili”. (FABRIZIA MASELLI) Per maggiori informazioni, visitare il sito bluebirdbio.com