In questi giorni è in corso a Los Angeles il 70 congresso annuale American academy of neurology (Aan). Biogen ha colto questa prestigiosa occasione per presentare i dati dei programmi di ricerca condotti sul proprio portfolio di farmaci in commercio e sulle terapie sperimentali per alcune tra le malattie neurodegenerative più complesse e difficili da trattare. “L’impegno di Biogen nella ricerca punta al miglioramento della vita delle persone affette da disturbi neurologici, che sono circa un miliardo nel mondo - ha dichiarato Alfred Sandrock, executive vice president and chief medical officer di Biogen - I dati presentati al congresso Aan riflettono il lavoro che stiamo conducendo su più fronti, come la ricerca volta a una migliore comprensione delle malattie più complesse del sistema nervoso e lo sviluppo clinico di terapie sperimentali per risolvere quelli che, secondo noi, sono tra i più significativi bisogni medici ancora insoddisfatti". Tra i temi oggetto delle presentazioni figurano i benefici che nusinersen è in grado di portare alle persone affette da atrofia muscolare spinale (Sma) di diverse età e in tutte le forme della malattia; le terapie contro la sclerosi multipla (Sm) e le ricerche collaborative non terapeutiche mirate a fare evolvere la cura della malattia; le terapie sperimentali per il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson e la paralisi sopranucleare progressiva (Psp). I benefici per pazienti con Sma. Nuovi dati dimostrano che il trattamento con nusinersen ha permesso ai pazienti adulti di camminare per distanze più lunghe a fronte di un affaticamento ridotto, rispetto ai dati relativi al decorso naturale della Sma. I partecipanti allo studio erano affetti da Sma di Tipo 2 o 3 da 2 a 15 anni al momento dell’arruolamento. Diverse analisi mostrano l’efficacia di nusinersen, come lo studio di Fase II Embrace e un'analisi intermedia dello studio di estensione open-label Shine. L’analisi dello studio Shine ha esaminato la sicurezza e l'efficacia di nusinersen nel lungo periodo sui pazienti affetti da Sma a esordio infantile e sarà presentata nell’ambito del programma Emerging Science dell’Aan. Nuove strategie per la cura della Sm. Oggetto della presentazione in questo caso sono i dati raccolti nel corso dell’iniziativa di ricerca collaborativa promossa da Biogen per identificare un biomarcatore quantitativo, presente nel sangue, indicativo della gravità di malattia. Questi dati supportano inoltre il livello dei neurofilamenti leggeri nel siero come un biomarcatore promettente per la stratificazione della gravità della malattia e il monitoraggio del trattamento della Sm. La disponibilità di un biomarcatore come i livelli di neurofilamenti leggeri può migliorare il processo decisionale nel trattamento e, di conseguenza, portare a risultati migliori nel lungo periodo per le persone affette da Sm. Disponibili inoltre gli ultimi aggiornamenti sull’iniziativa Multiple sclerosis partners advancing technology and health solutions (Mspaths), una collaborazione con dieci centri all’avanguardia nel trattamento della Sm negli Stati Uniti e in Europa, che si avvale delle tecnologie implementate nelle cure ordinarie per generare dati standardizzati e di elevata qualità. I ricercatori prevedono che i partecipanti allo studio saranno più di 15 mila. Mspaths consente ai ricercatori di valutare i sintomi della Sm più comuni e debilitanti come i cambiamenti cognitivi, in modo da rendere il processo decisionale sul trattamento più personalizzato e sostenuto da evidenze tangibili. Saranno presentati i dati del mondo reale che dimostrano che i pazienti affetti da Sm recidivante, quando trattati con dimetilfumarato o con natalizumab nelle fasi precoci della malattia, possono ottenere risultati migliori nel lungo periodo. I risultati sulle recidive e sull’imaging di risonanza magnetica emersi dallo studio di fase III Evolve-Ms1 condotto sui pazienti con Sm remittente-recidivante su Biib098, saranno presentati nell’ambito del programma Emerging Science dell’Aan. Biib098 è un profarmaco (monometilfumarato) a somministrazione orale, attualmente in Fase III, per il trattamento delle forme recidivanti di Sm. Progressi dei farmaci sperimentali anti-neurodegenerativi. Presentati i dati dello studio di fase 1b su aducanumab, il trattamento sperimentale di Biogen per la malattia di Alzheimer nelle fasi precoci. I dati a 36 mesi su aducanumab, estratti dallo studio di Fase 1b Prime, hanno ottenuto dall’Aan l’inclusione nel 2018 Abstract of distinction, un riconoscimento per i risultati scientifici migliori conseguiti nell’ambito di una determinata area di ricerca. Questi dati sono stati presentati di recente in occasione del focus meeting Advances in Alzheimer’s and Parkinson’s therapies tenutosi a Torino nel marzo 2018. Aducanumab è in corso di valutazione in due studi globali di Fase 3, Engage ed Emerge, concepiti per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel rallentare il deterioramento cognitivo e funzionale nei pazienti affetti da deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer e alla demenza lieve tipica della malattia. Si ritiene che aducanumab possa agire sulle forme aggregate di beta-amiloide, inclusi gli oligomeri solubili e le fibrille insolubili, che possono formarsi nella placca amiloide nel cervello dei pazienti affetti da Alzheimer. Una presentazione avrà come oggetto i disturbi del movimento saranno, compresi i risultati dello studio di Fase I su Biib092, l’anticorpo mirato alla proteina tau in sperimentazione per la Psp, nonché i dettagli sul disegno dello studio di fase II Passport in corso. La Psp è una malattia neurodegenerativa rara, ritenuta una taupatia primaria e caratterizzata da deterioramento fisico a progressione rapida, come per esempio le difficoltà di linguaggio, deglutizione e deambulazione, oltre ai disturbi cognitivo/comportamentali come apatia e demenza. I dati relativi alla molecola sperimentale Biib054 di Biogen per la malattia di Parkinson, un anticorpo mirato alla proteina alfa-sinucleina, includono i risultati dello studio di fase I che dimostrano una farmacocinetica favorevole e un profilo di sicurezza e tollerabilità che incoraggia il proseguimento dello sviluppo clinico. (MATILDE SCUDERI)