Il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’autorizzazione all’immissione in commercio di evolocumab per il trattamento di pazienti affetti da ipercolesterolemia. Evolocumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), una proteina che riduce la capacità del fegato di eliminare il C-LDL, il cosiddetto colesterolo “cattivo”, dal sangue. In particolare, il CHMP ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio di evolocumab per: - il trattamento dei pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta, in due ipotesi: in combinazione con statine o con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti in trattamento che non riescono a raggiungere i target di C-LDL con statine al massimo dosaggio tollerato, oppure in monoterapia o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti intolleranti alle statine o per i quali l’uso di statine è controindicato; - il trattamento di adulti e adolescenti dai 12 anni in poi con ipercolesterolemia familiare omozigote in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti. L’effetto di evolocumab su mortalità e morbilità cardiovascolare non è stato ancora stabilito. “Siamo soddisfatti di aver ricevuto il parere favorevole del CHMP per evolocumab perché rappresenta un importante passo avanti per offrire un’opzione di trattamento ai pazienti con elevato rischio cardiovascolare che hanno il colesterolo alto e che non riescono a raggiungere i loro target di colesterolo LDL con le terapie attualmente in uso nell’Unione Europea – ha dichiarato Sean E. Harper, M.D., Executive Vice President of Research and Development di Amgen – Nei Paesi dell'Unione Europea, il colesterolo elevato non controllato pesa in modo considerevole sul sistema sanitario, pertanto saremo lieti di collaborare con le agenzie regolatorie per offrire evolocumab ai pazienti europei”. Anche i membri del CHMP di nazionalità islandese e norvegese si sono dichiarati d'accordo con la raccomandazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Il parere favorevole del CHMP sarà ora sottoposto alla revisione della Commissione Europea (CE), che ha l'autorità di approvare i farmaci per l’Unione Europea. In caso di approvazione, verrà concessa un’autorizzazione centralizzata alla commercializzazione nei 28 Paesi membri della UE. Islanda, Liechtenstein e Norvegia, in quanto membri dell'area economica europea (EEA - European Economic Area), prenderanno le relative decisioni sulla base della decisione dell'UE. Il parere del CHMP si basa sui dati relativi a circa 6.800 pazienti, dei quali oltre 4.500 con ipercolesterolemia, arruolati in 10 trial di Fase III. Gli studi di Fase III hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di evolocumab in pazienti con colesterolo alto in terapia con statine associate o no ad altri ipolipemizzanti; pazienti intolleranti alle statine; pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH); e pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una forma rara e grave di malattia genetica. In Europa, fino al 54% della popolazione con età superiore ai 25 anni ha un valore di colesterolo totale uguale o superiore a 190 mg/dL.Il colesterolo elevato e, in particolare, elevati livelli di C-LDL alto, rappresentano la forma più diffusa di dislipidemia, ovvero un’alterazione del colesterolo e/o dei grassi circolanti nel sangue. Il C-LDL elevato è considerato uno dei principali fattori di rischio delle malattie cardiovascolari. (EUGENIA SERMONTI)