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OSSERVATORIO MALATTIE RARE (OMAR)

Accesso a terapie avanzate
Lombardia in 'pole position'

La regione Lombardia,grazie alle proprie eccellenze sanitarie, sarà la prima ad erogare questo tipo di cure ai malati rari. Ma per garantire un reale accesso dei pazienti serve una risposta di sistema

31 Luglio 2018

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Giulio Gallera, assessore al Welfare della Regione Lombardia

Giulio Gallera, assessore al Welfare della Regione Lombardia

Le terapie avanzate – la terapia genica ad esempio, ma anche la medicina rigenerativa e cellulare, e l’immunoterapia – hanno garantito a persone con malattie rare un futuro che prima sembrava solo un miraggio. Sono trattamenti che offrono numerose opportunità da cogliere ma altrettante sfide da superare. La regione Lombardia sarà tra le prime ad erogare queste cure e sarà chiamata a farlo verso pazienti provenienti da tutta Italia; per questo è stata scelta da Osservatorio malattie rare (Omar) come caso di studio e scenario dell’incontro ‘Le terapie avanzate nell’ambito delle malattie rare: Lombardia regione-pilota nella gestione ‘value based’, svoltosi negli scorsi giorni all’Università degli studi di Milano grazie al contributo incondizionato di Bluebirdbio. L’incontro, che ha avuto il patrocinio della regione Lombardia, è stato aperto da una lettera dell’assessore al welfare Giulio Gallera. “Regione Lombardia ha dedicato grande attenzione agli oltre 80 mila pazienti affetti da malattie rare presi in carico dal nostro sistema sanitario attraverso la definizione di percorsi di cura personalizzati – ha scritto l’assessore - Nella nostra regione sono presenti i principali centri per la cura delle malattie rare dove vengono utilizzate le terapie più innovative per malattie fino ad oggi senza una vera cura. Obiettivo di regione Lombardia è assicurare farmaci e cure innovative garantendo appropriatezza clinica, assistenziale e di risorse, attraverso le reti clinico assistenziali e in collaborazione con i clinici e le associazioni interessate”. 

“Nelle malattie rare la scienza ha messo in pratica le più grandi innovazioni, è qui che si è cimentata la terapia genica e l’editing genomico, sono le malattie rare a portare nel paese le terapie avanzate  – ha detto il direttore di Omar, Ilaria Ciancaleoni Bartoli – Con l’arrivo di questa innovazione alcune questioni saranno amplificate: se i farmaci orfani erano per pochi pazienti, le terapie avanzate sono di fatto medicina personalizzata, se per le malattie rare i centri di riferimento erano distribuiti su livello regionale o interregionale, per le terapie avanzate ci si concentrerà su pochissimi centri a livello nazionale. Vista la continuità di sfide ed opportunità che malattie rare e terapie avanzate pongono al sistema per Osservatorio è stato naturale offrirsi come strumento e contesto per un costruttivo confronto”. “Se consideriamo i costi sanitari per gli assistiti in Lombardia, l'impatto dei pazienti con malattie rare rappresenta l’1.2 per cento della spesa complessiva – ha affermato la dottoressa Erica Daina, referente del Centro di coordinamento della rete regionale malattie rare del Mario Negri – e al tempo stesso l'impegno in questo settore ci offre la grande opportunità di studiare modelli e soluzioni nuove su piccoli numeri per poterle poi applicare su larga scala nelle patologie più diffuse. Abbiamo un debito nei confronti dei malati rari, dobbiamo capire che destinare risorse allo studio delle malattie rare è un investimento vantaggioso e abbiamo il dovere di offrire ai pazienti i trattamenti che essi stessi hanno contribuito a sviluppare. ”Tra le sfide emerse nel corso del dibattito ci sono la necessità di individuare e definire i centri specializzati che dovranno applicare le terapie avanzate e, soprattutto, la necessità di fare i conti con risorse scarse e con un fondo innovativi che non sarà sufficientemente capiente per pagare queste terapie, costringendo di fatto le regioni a farsene carico. Un problema che graverà soprattutto sulle regioni che hanno i centri di eccellenza, e dunque sulla Lombardia, che attrarrà pazienti dal resto del paese.

Le proposte individuate nel corso del dibattito prevedono in ogni caso che si faccia sistema, o a livello di accordi interregionali o a livello nazionale. È stato infatti proposto un fondo nazionale dedicato, che potrebbe essere lo stesso fondo innovativo già esistente, ma ampliato e rivisto nei meccanismi, che garantisca il pagamento sia alle regioni che alle industrie. Le parole chiave individuate affinché questo fondo sia efficiente sono: programmazione, delisting – dunque risparmio – e superamento della logica dei ‘silos’ tra spesa farmaceutica e spesa sanitaria. Il fondo è stato rappresentato da tutti come la soluzione ottimale, ma con la consapevolezza che potrebbe non arrivare a breve e che bisogna trovare anche soluzioni più rapide per superare i probabili problemi di flusso di cassa attraverso accordi regionali. A tal fine si è auspicato che la regione Lombardia si faccia promotrice di una discussione a livello di conferenza Stato-Regione, per stabilire accordi chiari in attesa di una soluzione nazionale più organica. (MATILDE SCUDERI)

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