L'FDA approva un nuovo farmaco ipocolesterolemizzante di Amgen

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un nuovo farmaco a base di evolocumab per abbassare il colesterolo. Repatha – questo il nome del prodotto – è un anticorpo monoclonale umano che inibisce la pro proteina-convertasi-subtilisina-kexina di tipo 9 (PCSK9), una proteina che riduce la capacità del fegato di rimuovere le lipoproteine del colesterolo a bassa densità (C-LDL), o colesterolo ‘cattivo', dal sangue. Il farmaco è indicato in aggiunta alla dieta e al massimo tollerato della terapia con statine per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o malattia aterosclerotica cardiovascolare clinica (ASCVD), che richiedono un ulteriore abbassamento di C-LDL; e in aggiunta alla dieta e altre terapie ipolipemizzanti per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), che necessitano di un ulteriore abbassamento di C-LDL. L'effetto di Repatha sulla morbilità e mortalità cardiovascolare non è stato determinato. "Siamo entusiasti dell'approvazione di oggi di Repatha negli Stati Uniti visto che i pazienti e i medici avranno ora una nuova opzione di trattamento per abbassare il colesterolo LDL – ha detto Sean E. Harper, M.D., executive vice president of Research and Development di Amgen – I dati provenienti da importanti studi clinici hanno dimostrato che Repatha riduce in modo significativo il colesterolo LDL in pazienti che non riescono ad abbassare il colesterolo LDL con la dieta o le sole statine. In Amgen, ci impegniamo a migliorare la vita dei pazienti e siamo entusiasti delle potenzialità di Repatha per la lotta globale contro uno dei principali fattori di rischio per le malattie cardiovascolari ". Le C-LDL. Quando sono elevate rappresentano una anomalia di colesterolo e/o grassi nel sangue. Negli Stati Uniti, sono circa 11 milioni le persone con ASCVD e/o ipercolesterolemia familiare (FH), che hanno livelli incontrollati di C-LDL oltre i 70 mg/dl, nonostante il trattamento con statine o altre terapie ipocolesterolemizzanti. L'ipercolesterolemia familiare è causata da mutazioni genetiche che portano a livelli elevati di colesterolo LDL in età precoce.6 Si stima che un milione di persone negli Stati Uniti abbiano l'FH (nelle forme eterozigote o omozigote), ma meno dell'uno per cento è diagnosticato. "Attraverso l'inibizione del PCSK9, evolocumab riduce considerevolmente le LDL o colesterolo 'cattivo', un fattore di rischio modificabile ben validato per le malattie cardiovascolari – ha detto Marc Sabatine, M.D., M.P.H., chairman of the TIMI Study Group, the Lewis Dexter, MD Distinguished Chair in Cardiovascular Medicine at Brigham and Women's Hospital e professore di medicina presso la Harvard Medical School di Boston – Per molti pazienti è ancora necessario un ulteriore abbassamento del colesterolo LDL e evolocumab ora offre una nuova importante opzione di trattamento per loro". Negli studi di Fase III, aggiungere Repatha a una terapia ipolipemizzante che comprende le statine ha comportato una riduzione intensiva dei livelli di C-LDL con effetti favorevoli sugli altri parametri lipidici. Nei pazienti con ASCVD clinica o HeFH, Repatha ha ridotto il colesterolo LDL di circa il 54-77 per cento rispetto a placebo.8 In uno studio pivotal di Fase III, il 90 per cento dei pazienti con ASCVD clinica che ha ricevuto Repatha in aggiunta alla dose massima di statine ha raggiunto un livello di C-LDL inferiore a 70 mg/dL. Nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote, Repatha ha ridotto il colesterolo LDL di circa il 30 per cento rispetto al placebo. Repatha è generalmente ben tollerato con un accertato profilo di sicurezza. Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate in più del 5 per cento del gruppo Repatha, e più frequentemente rispetto al gruppo placebo, sono state nasofaringite, infezioni delle vie respiratorie superiori, influenza, mal di schiena e reazioni al sito di iniezione. Repatha è disponibile come monouso da 140 mg con autoiniettoreSureClick preriempito o siringa preriempita che i pazienti possono auto-somministrarsi alla dose raccomandata per gli adulti di 140 mg ogni due settimane o 420 mg una volta al mese. Per gli adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote, la dose raccomandata è di 420 mg una volta al mese. Amgen continuerà le discussioni con la FDA per quanto riguarda i 420 mg ogni due settimane di dosaggio per i pazienti IF omozigote. (MARTINA BOSSI)