Nuovo farmaco per lo scompensoraccomandato del CHMP per l'UE

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere positivo per LCZ696 (sacubitril/valsartan), una decisione che rappresenta un importante passo avanti verso la disponibilità del medicinale nell'Unione Europea. In attesa dell'approvazione definitiva da parte della Commissione Europea, LCZ696 sarà reso disponibile per il trattamento di pazienti adulti con scompenso cardiaco cronico sintomatico e a frazione di eiezione ridotta. «In considerazione della cattiva prognosi tipica dei pazienti con scompenso cardiaco, che riportano una mortalità del 50% a 5 anni dalla diagnosi, l'approvazione di LCZ696 da parte del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti europei con scompenso cardiaco a frazione di eiezione ridotta – ha dichiarato David Epstein, Division Head, Novartis Pharmaceuticals – Ci sono già giunte conferme dagli Stati Uniti sui benefici che i medici e i pazienti con scompenso cardiaco a frazione di eiezione ridotta stanno osservando con LCZ696 e speriamo di ricevere presto il via libera definitivo da parte della Commissione Europea». La decisione del CHMP, infatti, fa seguito alle precedenti approvazioni di Stati Uniti e Svizzera e si basa sui risultati dello studio PARADIGM-HF, condotto su 8.442 pazienti con scompenso cardiaco a frazione di eiezione ridotta, che è stato interrotto in anticipo rispetto ai tempi previsti non appena è stato dimostrato che LCZ696 riduceva in modo significativo il rischio di morte cardiovascolare rispetto all'ACE-inibitore enalapril. Alla fine dello studio i pazienti che avevano ricevuto LCZ696 presentavano maggiori probabilità di sopravvivenza e minore incidenza di ricoveri ospedalieri per scompenso cardiaco rispetto ai pazienti che avevano ricevuto enalapril. L'analisi dei dati di sicurezza ha dimostrato che LCZ696 ha un profilo di tollerabilità simile a quello di enalapril. «I risultati sorprendenti ottenuti nel corso dello studio clinico PARADIGM-HF mi hanno portato a credere che, una volta approvato, LCZ696 potrebbe sostituire rapidamente gli ACE-inibitori, che hanno rappresentato le fondamenta terapeutiche per più di 20 anni – ha dichiarato John McMurray, professore dell'Università di Glasgow e uno dei due Principal Investigator – Migliaia di vite potrebbero essere prolungate e migliaia di ricoveri evitati, grazie alla capacità unica di LCZ696 di potenziare i peptidi natriuretici (ormoni benefici per il cuore), inibendo al tempo stesso il sistema RAAS». Lo scompenso cardiaco è una patologia debilitante e potenzialmente fatale, in cui il cuore non riesce a pompare una quantità sufficiente di sangue, perché i suoi tessuti diventano troppo deboli o troppo rigidi per funzionare in modo adeguato3. I pazienti devono pertanto affrontare un elevato rischio di mortalità, ripetuti ricoveri in ospedale e sintomi come dispnea, affaticamento e ritenzione di liquidi, che esercitano un impatto notevole sulla qualità della loro vita. Anche se nel mondo le persone che soffrono di scompenso cardiaco sono milioni, la maggior parte di loro non ne riconosce i sintomi: questo significa che molte diagnosi sono errate, oppure che i sintomi vengono erroneamente attribuiti all'età. (MARTINA BOSSI)