Diabete, addio alle punture ogni giorno: la svolta. La scoperta che vi rivoluzione la vita: c'è una cura

Quando compare per la prima volta il Diabete di tipo 1, quello insulino-dipendente, la malattia che lo ha provocato è già passata, è scomparsa e si è esaurita almeno due o tre mesi prima, durante i quali però ha agito con la sua azione mirata e distruttiva, uccidendo una ad una nel pancreas le migliaia di cellule produttrici dell' ormone ipoglicemizzante, senza il quale lo zucchero nel sangue raggiunge livelli altissimi, che sono incompatibili con la vita. Per tale motivo i pazienti affetti da questa patologia cronica sono costretti ad assumere l' insulina per il resto della loro esistenza, con iniezioni ripetute tre o quattro volte al giorno, per evitare il pericoloso coma diabetico. Si calcola che in Italia ci siano quasi 100mila pazienti affetti da questa malattia, la quale è considerata una forma giovanile di diabete, quella più grave perché irreversibile, che insorge con due picchi di incidenza, uno nei bambini di 2-4 anni ed uno nei ragazzi di 12-14 anni. Nonostante la eziologia sia tuttora sconosciuta, nel mondo scientifico il diabete insulino-dipendente è considerato una patologia di origine autoimmunitaria, causata cioè da un fattore ignoto che agisce contro l' organismo, paralizzando in modo permanente alcune sue difese naturali. Su questa premessa è stato portato a termine un importante studio di terapia genica, presentato in prima assoluta mondiale, pubblicato su "Science Translation Medicine", che porta la firma del professor Paolo Fiorina, responsabile del Centro di Ricerca pediatrica Romeo ed Enrica Invernizzi dell' Università Statale di Milano, nel quale sono stati trattati decine e decine di topi diabetici con cellule staminali corrette geneticamente, e tutti gli animali hanno iniziato a produrre di nuovo insulina dal loro pancreas, hanno normalizzato i livelli di glicemia e sono stati definiti guariti da una malattia fino a ieri considerata inguaribile. La cautela, in casi come questi, è d' obbligo, ma i ricercatori sono entusiasti, poiché confidano di poter replicare a breve il risultato anche nell' uomo su larga scala, con test clinici previsti nei prossimi due-quattro anni. Gli scienziati hanno dimostrato che una proteina chiamata PD-L1 è carente nelle staminali emopoietiche dei pazienti con diabete di Tipo1, il cui deficit attiva il sistema immunitario nell' auto-aggressione contro le cellule beta del pancreas, quelle che fabbricano l' insulina, rendendole inattive ed incapaci di produrre l' ormone. I topi diabetici sono stati quindi trattati con infusioni di staminali emopoietiche, da loro prelevate e successivamente ingegnerizzate, ovvero modificate geneticamente per aumentare la sintesi e la produzione della proteina PD-L1, le quali, una volta reimmesse in circolo, legate ad un virus inattivato e in grado di veicolarle direttamente nel pancreas, hanno attecchito perfettamente nell' organo, le cui cellule hanno ripreso magicamente a produrre insulina dal loro interno,immettendola nel sangue e curando in tal modo tutti, ma proprio tutti i topi trattati, che non hanno più avuto bisogno delle iniezioni quotidiane di ormone. Non solo. I ricercatori hanno già verificato la validità di tale metodica anche ex vivo su un modello umano di diabete 1, usando naturalmente staminali "gm" umane, ottenendo con successo un identico risultato, lo stesso ottenuto a San Diego, in California, correggendo geneticamente le cellule anche con un cocktail di tre farmaci particolari, in grado di ripristinare la produzione della proteina PD-L1. La forza di tale approccio è la mancanza di controindicazioni, perché vengono usate e modificate le cellule dei pazienti stessi, senza pericolo di rigetto o di reazioni avverse, ma la vera rivoluzione di tale terapia genetica consiste nel fatto potenziale di poter liberare nel mondo milioni di persone condannate per tutta la vita alla schiavitù delle iniezioni quotidiane di insulina e del controllo continuo, diurno e notturno, della glicemia. Chi non è diabetico o non vive accanto ad un diabetico, non può comprendere del tutto l' importanza di tale risultato scientifico, e le speranze che accende in migliaia di persone alle prese quotidiane con le molte difficoltà ed imprevisti della loro patologia. Dosi troppo elevate di insulina provocano infatti pericolose ipoglicemie, e dosi troppo basse fanno aumentare la glicemia fino a rendere il sangue sciropposo, denso e vischioso, con conseguenze cerebrali spesso dannose. Il cervello infatti, si nutre solo di zucchero, e va in sofferenza se questo è troppo alto o troppo basso, per cui in questi ultimi decenni i giovani diabetici preferiscono usare, al posto delle siringhe, i cosiddetti infusori, dei micro-apparecchi applicati sull' addome, che vengono programmati a misurare la glicemia e rilasciare automaticamente l' insulina necessaria a regolarla. Le dosi ottimali dell' ormone però, variano ogni giorno a secondo dell' attività fisica del soggetto, della sua alimentazione o dello stato di salute, per cui è sempre molto difficile mantenere livelli glicemici perfetti, i quali, se trascurati, dopo pochi anni favoriscono l' insorgere delle note complicanze del diabete a livello del sistema arterioso, renale, cardiaco e neurologico. Il diabete tipo 1 non è una malattia ereditaria (come invece è il diabete tipo 2), e non si può quindi curare intervenendo sul Dna, ma questo studio, condotto in collaborazione con il Boston Children' s Hospital e la Harvard Medical School, proietta con ottimismo verso il futuro, modificando quelle cellule staminali difettose, riconosciute come responsabili dello stato infiammatorio che si associa all' insorgenza della patologia. I dispositivi oggi in uso per i diabetici insulino-dipendenti sono fondamentali e preziosi per la qualità di vita dei giovani malati, ma il loro sogno resta sempre e comunque la cura definitiva. Ebbene, oggi avanza questo nuovo strumento terapeutico tutto italiano, che in un laboratorio milanese ha ottenuto e mantenuto per mesi e mesi la glicemia nella norma in ratti iperglicemici senza iniezioni di insulina, certificando in pratica una remissione completa della malattia che preannuncia la guarigione dal diabete tipo 1. Quella che molti bambini e molte giovani donne e uomini aspettano pazientemente da anni, non solo per potersi gustare un gelato quando vogliono, ma per non essere più dipendenti a vita da un farmaco senza il quale non potrebbero vivere nemmeno una settimana. di Melania Rizzoli