Presentati al congresso della European society for medical oncology (Esmo), negli scorsi giorni a Monaco di Baviera i risultati degli studi su entrectinib. I dati presentati dimostrano che la molecola di Roche è efficace nel ridurre la massa tumorale nei pazienti con tumore avanzato con riarrangiamento dei geni Ntrk 1/2/3 oppure Ros 1. I risultati positivi degli studi riguardano la cosiddetta ‘indicazione agnostica’ ovvero l’indicazione indipendente dalla sede di origine del tumore ma legata invece alla mutazione specifica identificata sulle cellule tumorali: il farmaco, che viene somministrato per via orale, è un esempio di medicina di precisione e svolge un’azione mirata contro il prodotto dell’alterazione dei geni Ntrk 1/2/3 e Ros 1, attivati in diverse tipologie di tumore. Tale difetto molecolare – individuabile tramite analisi genomica - porta a un malfunzionamento nel signaling intracellulare che regola la crescita della cellula. Il risultato finale di questa alterazione è una proliferazione incontrollata. Circa l’1-2 per cento dei carcinomi polmonare non a piccole cellule origina dalla mutazione Ros 1, quelle in Ntrk, con una prevalenza di circa lo 0.7-1 per cento, sono invece associate ad oltre 30 tipologie di tumori solidi come le neoplasie del testa-collo, alla tiroide, sarcomi e tumori cerebrali. Roche ha recentemente acquisito e sta sviluppando entrectinib, farmaco italiano scoperto e sviluppato da Nerviano medical science, una molecola in grado di inibire il segnale generato dalla fusione dei geni Ntrk 1/2/3 e Ros 1. Ad oggi sono 3 i trial clinici che coinvolgono questa molecola che hanno dimostrato come la molecola sia in grado di ridurre il tumore nel 57.4 per cento dei pazienti trattati. La mediana della sopravvivenza libera da progressione è di 11.2 mesi. Non solo: essendo il farmaco attivo sui pazienti con metastasi cerebrali - 20.4 per cento dei partecipanti allo studio - è particolarmente incoraggiante l’efficacia ottenuta in più della metà dei casi. (FABRIZIA MASELLI)